Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i wczesnej skuteczności TBX-1400 u pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności

6 października 2020 zaktualizowane przez: Taiga Biotechnologies, Inc.

Jest to badanie dotyczące przeszczepu komórek macierzystych za pomocą TBX-1400 u pacjentów pediatrycznych z ciężkim złożonym niedoborem odporności (SCID).

Komórki dawcy są wystawione na działanie białka, które, jak wykazano w laboratorium, poprawia zdolność komórek dawcy do wytwarzania krwi i komórek odpornościowych po przeszczepie. Ekspozycja komórek dawcy na to białko w żaden sposób nie modyfikuje genów w komórkach.

To badanie ma dwa cele. Pierwszym celem jest sprawdzenie, czy przeszczep z użyciem TBX-1400 jest bezpieczny. Drugim celem jest ustalenie, jaki wpływ mają komórki macierzyste TBX-1400 na czas do wszczepienia u pacjentów pediatrycznych z SCID. Hipoteza badawcza jest taka, że ​​komórki TBX-1400 skracają czas regeneracji immunologicznej po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jerry Stein, Dr.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda przedstawiciela ustawowego podmiotu (w większości przypadków będzie to rodzic lub rodzice),
  • Wiek od 1 miesiąca do 4 lat,
  • SCID, nieszczelny SCID z <100 TREC lub zespół Omenna wymagający przeszczepu komórek macierzystych z terapią kondycjonującą (pacjenci ze zmniejszoną liczbą komórek T oznaczoną metodą cytometrii przepływowej, zmniejszoną TREC i zmniejszoną odpowiedzią in vitro na mitogeny komórek T będą kwalifikować się niezależnie od B- funkcji komórek i/lub komórek naturalnych zabójców (NK),
  • Zidentyfikowany dawca (niespokrewniony lub haplokompatybilny 9 lub 10/10 dopasowany ludzki antygen leukocytarny (HLA)),

  • Kwalifikujący się pacjenci muszą mieć odpowiednią sprawność fizyczną, aby tolerować schemat kondycjonowania i przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), mierzony za pomocą:

    • Czynność nerek: kreatynina w surowicy ≤3x górna granica normy dla wieku,
    • Czynność wątroby: odpowiednia czynność syntetyczna wskazana przez stężenie fibrynogenu w surowicy na poziomie lub powyżej normy dla wieku dziecka,
    • Czynność serca: ułamkowe skrócenie ≥30%, jak określono w badaniu echokardiograficznym. (W przypadku pacjentów z ułamkową wartością skrócenia wynoszącą dokładnie 30%, jeśli kondycjonowanie jest opóźnione z jakiegokolwiek powodu, należy wykonać powtórne badanie echokardiograficzne przed rozpoczęciem schematu kondycjonowania, aby potwierdzić, że pacjent nadal kwalifikuje się do udziału w badaniu).

Kryteria wyłączenia:

  • Brak zgody komisji rewizyjnej badania (IRB) na badanie w instytucji leczącej,
  • Brak zgody opiekunów prawnych dziecka (prawo izraelskie wymaga zgody obojga rodziców),
  • niedobór deaminazy adenozyny (ADA),
  • pacjent ma brata/siostrę, który jest pasującym i dostępnym dawcą i który został zatwierdzony jako dawca zgodnie z prawem i regulacjami,
  • schyłkowa niewydolność narządowa uniemożliwiająca tolerowanie procedury przeszczepu lub kondycjonowania,
  • kreatynina w surowicy >3 razy górna granica normy dla wieku,
  • Niewłaściwa czynność serca, tj. ułamkowe skrócenie ≥30% stwierdzone za pomocą echokardiografii (u osób z wartością ułamkowego skrócenia wynoszącą dokładnie 30%, jeśli z jakiegokolwiek powodu kondycjonowanie jest opóźnione, należy wykonać powtórne badanie echokardiograficzne, aby potwierdzić, że pacjent kwalifikuje się do udziału w badania),
  • Nieodpowiednia czynność syntezy wątroby wskazana przez stężenie fibrynogenu w surowicy poniżej normy dla wieku dziecka lub objawy niewydolności wątroby,
  • Poważne wady wrodzone, które niekorzystnie wpływają na przeżycie,
  • Oczekiwane przeżycie <4 tygodnie pomimo przeszczepu.

Następujące NIE są kryteriami wykluczenia:

  • podanie dodatkowego tlenu,
  • Obecność infekcji per se, ponieważ pacjenci z SCID często mają infekcje rutynowymi patogenami, a także infekcje oportunistyczne. Profilaktyka antybiotykowa, przeciwgrzybicza i przeciwwirusowa będzie stosowana zgodnie ze wskazaniami klinicznymi. Ponieważ przeszczep jest wymagany do kontrolowania infekcji, pacjentów można włączyć do badania, nawet jeśli infekcja jest obecna, chociaż ostre infekcje powinny być kontrolowane przed rozpoczęciem kondycjonowania przeszczepu. Ocena kontrolowanej infekcji zostanie przeprowadzona przez lekarza prowadzącego pacjenta wraz z kierownikiem badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie TBX-1400
Pojedyncza infuzja dożylna TBX-1400
Biologiczny: TBX-1400
Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane po przeszczepie z TBX-1400
Ramy czasowe: Dwa lata
Zdarzenia niepożądane ze zgłoszenia podmiotu lub rodzica lub innych ocen
Dwa lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie przeszczepu
Ramy czasowe: Do dnia 180
Ocena wszczepienia przeszczepu będzie obejmować analizę komórek T, komórek B i komórek NK
Do dnia 180
Chimeryzm
Ramy czasowe: Do dnia 180
Ocena chimeryzmu będzie obejmować analizę komórek T, komórek B i komórek NK
Do dnia 180
Bezwzględne liczby komórek T
Ramy czasowe: Dni od 30 do 360
Dni od 30 do 360
Kręgi wycinania receptora komórek T (TREC)
Ramy czasowe: Dni od 30 do 360.
Dni od 30 do 360.
Kręgi wycinania rekombinacji z usuwaniem kappa (KREC)
Ramy czasowe: Dni od 30 do 360.
Dni od 30 do 360.
Poziomy immunoglobulin (Ig).
Ramy czasowe: Dni od 30 do 360.
Dni od 30 do 360.
Miana immunoglobulin G (IgG) na antygeny pneumokokowe w szczepionce 13-walentnej
Ramy czasowe: Sześćdziesiąt dni po ostatecznej immunizacji
Sześćdziesiąt dni po ostatecznej immunizacji
Odpowiedzi komórek T na anty-CD3 i fitohemaglutyninę (PHA)
Ramy czasowe: Dni 30, 60, 90, 120 i 180.
Dni 30, 60, 90, 120 i 180.
Liczba zakażeń po przeszczepie
Ramy czasowe: Dwa lata
Dwa lata
Liczba dni podawania czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF).
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Liczba dni do określonej liczby krwinek i ostatniej transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (PRBC).
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Taiga Biotechnologies, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lutego 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TBX-1400-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj