Sikkerhet og tidlig effektstudie av TBX-1400 hos pasienter med alvorlig kombinert immunsvikt
6. oktober 2020 oppdatert av: Taiga Biotechnologies, Inc.
Dette er en studie av stamcelletransplantasjon med TBX-1400 hos pediatriske personer med alvorlig kombinert immunsvikt (SCID).
Donorcellene eksponeres for et protein som i laboratoriet har vist seg å forbedre donorcellenes evne til å lage blod- og immunceller etter transplantasjon. Eksponering av donorcellene for dette proteinet modifiserer ikke genene i cellene på noen måte.
Denne studien har to mål. Det første målet er å finne ut om transplantasjon med TBX-1400 er trygt. Det andre målet er å finne ut hvilke effekter TBX-1400-stamceller har i tide til transplantasjon hos pediatriske personer med SCID. Studiens hypotese er at TBX-1400-celler vil forkorte tiden til immunrekonstitusjon etter transplantasjon.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
8
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Yosef Refaeli, Dr.
- Telefonnummer: +1-720-859-3547
- E-post: refaeli@taigabiotech.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Brian Turner, Dr.
- Telefonnummer: +1-720-859-3547
- E-post: turner@taigabiotech.com
Studiesteder
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
-
Ta kontakt med:
- Polina Stepensky, Dr.
- Telefonnummer: +972-2-6779095
- E-post: polina@hadassah.org.il
-
Ta kontakt med:
- Hila Yosef
- Telefonnummer: +972-2-6777511
- E-post: hilay@hadassah.org.il
-
Hovedetterforsker:
- Polina Stepensky, Dr.
-
Petach Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Jerry Stein, Dr.
- Telefonnummer: +972-3-9253657
- E-post: jstein@clalit.org.il
-
Ta kontakt med:
- Shoshana Hanimov
- Telefonnummer: +972-3-9253507
- E-post: shoshanaha1@clalit.org.il
-
Hovedetterforsker:
- Jerry Stein, Dr.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 måned til 4 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke fra forsøkspersonens juridisk autoriserte representant (i de fleste tilfeller vil dette være forelderen eller foreldrene),
- Alder 1 måned til 4 år,
- SCID, lekk SCID med <100 TREC eller Omenn syndrom som krever stamcelletransplantasjon med kondisjoneringsterapi (pasienter med redusert T-celletall ved flowcytometri, redusert TREC og redusert in vitro respons på T-celle mitogener vil være kvalifisert uavhengig av B- celle og/eller naturlig morder (NK) cellefunksjon),
- Identifisert donor (9 eller 10/10 Human Leukocyte Antigen (HLA)-matchet urelatert eller haplokompatibel slektning),
Kvalifiserte pasienter må ha tilstrekkelig fysisk funksjon for å tolerere kondisjoneringsregimet og hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT), målt ved:
- Nyrefunksjon: serumkreatinin ≤3x øvre normalgrense for alder,
- Leverfunksjon: tilstrekkelig syntetisk funksjon som indikert av et serumfibrinogen ved eller over normalgrensen for barnets alder,
- Hjertefunksjon: fraksjonell forkortning ≥30 % bestemt ved ekkokardiografi. (For forsøkspersoner med en brøkdel avkortingsverdi på nøyaktig 30 %, hvis kondisjoneringen er forsinket av en eller annen grunn, skal et gjentatt ekkokardiogram utføres før kondisjoneringsregimet settes i gang for å bekrefte forsøkspersonens fortsatte kvalifisering for deltakelse i studien.)
Ekskluderingskriterier:
- Mangel på godkjenning fra undersøkelseskomiteen (IRB) av studien ved den behandlende institusjonen,
- Mangel på samtykke fra barnets foresatte (israelsk lov krever samtykke fra begge foreldrene),
- Adenosindeaminase (ADA) mangel,
- Pasienten har en bror/søster som er matchende og tilgjengelig donor og som er godkjent donor i henhold til lov og forskrift,
- Organsvikt i sluttstadiet som utelukker evnen til å tolerere transplantasjonsprosedyren eller kondisjoneringen,
- Serumkreatinin >3 ganger øvre normalgrense for alder,
- Utilstrekkelig hjertefunksjon, dvs. brøkforkorting ≥30 % som bestemt ved ekkokardiografi (for forsøkspersoner med en brøkforkortingsverdi på nøyaktig 30 %, hvis kondisjoneringen er forsinket av en eller annen grunn, må det utføres et gjentatt ekkokardiogram for å bekrefte forsøkspersonens kvalifisering for deltakelse i studien),
- Utilstrekkelig syntetisk leverfunksjon indikert av serumfibrinogen under normalen for barnets alder eller tegn på leversvikt,
- Store medfødte abnormiteter som påvirker overlevelse negativt,
- Forventet overlevelse <4 uker til tross for transplantasjon.
Følgende er IKKE eksklusjonskriterier:
- Administrering av ekstra oksygen,
- Tilstedeværelsen av infeksjon i seg selv, fordi pasienter med SCID ofte har infeksjoner med rutinepatogener så vel som opportunistiske infeksjoner. Antibiotisk, soppdrepende og antiviral profylaksebehandling vil bli brukt som klinisk indisert. Fordi transplantasjon er nødvendig for kontroll av infeksjoner, kan forsøkspersoner bli registrert i studien selv om infeksjon er til stede, selv om akutte infeksjoner bør kontrolleres før transplantasjonskondisjonering igangsettes. Bedømmelse av kontrollert infeksjon vil bli utført av legen(e) som behandler pasienten sammen med den kliniske hovedetterforskeren for studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: TBX-1400 behandling
Enkel intravenøs infusjon av TBX-1400
|
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser etter transplantasjon med TBX-1400
Tidsramme: To år
|
Uønskede hendelser fra fag- eller foreldrerapportering eller andre vurderinger
|
To år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Transplantasjon Engraftment
Tidsramme: Opp til dag 180
|
Vurdering av transplantasjon vil inkludere analyse av T-celler, B-celler og Natural Killer-celler
|
Opp til dag 180
|
|
Chimerisme
Tidsramme: Opp til dag 180
|
Vurdering av kimerisme vil inkludere analyse av T-celler, B-celler og naturlige drepeceller
|
Opp til dag 180
|
|
Absolutt antall T-celler
Tidsramme: Dager 30 til 360
|
Dager 30 til 360
|
|
|
T-celle reseptor eksisjonssirkler (TREC)
Tidsramme: Dager 30 til 360.
|
Dager 30 til 360.
|
|
|
Kappa-slettende rekombinasjonseksisjonssirkler (KREC)
Tidsramme: Dager 30 til 360.
|
Dager 30 til 360.
|
|
|
Nivåer av immunglobulin (Ig).
Tidsramme: Dager 30 til 360.
|
Dager 30 til 360.
|
|
|
Immunoglobulin G (IgG) titrer til pneumokokkantigener i 13-valent vaksine
Tidsramme: Seksti dager etter endelig vaksinasjon
|
Seksti dager etter endelig vaksinasjon
|
|
|
T-celleresponser på anti-CD3 og fytohemagglutinin (PHA)
Tidsramme: Dager 30, 60, 90, 120 og 180.
|
Dager 30, 60, 90, 120 og 180.
|
|
|
Antall infeksjoner etter transplantasjon
Tidsramme: To år
|
To år
|
|
|
Antall dager granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) ble administrert
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Antall dager til spesifikke celletall og siste pakkede røde blodlegemer (PRBC) transfusjon
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. august 2021
Primær fullføring (Forventet)
1. februar 2024
Studiet fullført (Forventet)
1. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. juli 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2016
Først lagt ut (Anslag)
9. august 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. oktober 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. oktober 2020
Sist bekreftet
1. oktober 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TBX-1400-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .