Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tidig effektstudie av TBX-1400 hos patienter med svår kombinerad immunbrist

6 oktober 2020 uppdaterad av: Taiga Biotechnologies, Inc.

Detta är en studie av stamcellstransplantation med TBX-1400 hos pediatriska patienter med svår kombinerad immunbrist (SCID).

Givarcellerna exponeras för ett protein som i laboratoriet har visat sig förbättra donatorcellernas förmåga att bilda blod och immunceller efter transplantation. Exponering av donatorcellerna för detta protein modifierar inte generna i cellerna på något sätt.

Denna studie har två mål. Det första målet är att ta reda på om transplantation med TBX-1400 är säker. Det andra målet är att ta reda på vilka effekter TBX-1400-stamceller har i tid till engraft hos pediatriska patienter med SCID. Studiens hypotes är att TBX-1400-celler kommer att förkorta tiden till immunrekonstitution efter transplantation.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

8

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jerry Stein, Dr.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 4 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke från försökspersonens juridiskt auktoriserade representant (i de flesta fall kommer detta att vara föräldern eller föräldrarna),
  • Ålder 1 månad till 4 år,
  • SCID, läckande SCID med <100 TREC eller Omenn-syndrom som kräver stamcellstransplantation med konditioneringsterapi (patienter med minskat antal T-celler genom flödescytometri, minskat TREC och minskat in vitro-svar på T-cellsmitogener kommer att vara berättigade oavsett B- cell och/eller naturliga mördarceller (NK) cellfunktion),
  • Identifierad donator (9 eller 10/10 Human Leukocyte Antigen (HLA)-matchad orelaterad eller haplokompatibel släkting),

  • Kvalificerade patienter måste ha adekvat fysisk funktion för att tolerera konditioneringsregimen och hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT), mätt med:

    • Njurfunktion: serumkreatinin ≤3x övre normalgräns för ålder,
    • Leverfunktion: adekvat syntetisk funktion som indikeras av ett serumfibrinogen vid eller över den normala gränsen för barnets ålder,
    • Hjärtfunktion: fraktionerad förkortning ≥30 %, bestämt med ekokardiografi. (För försökspersoner med ett fraktionerat förkortningsvärde på exakt 30 %, om konditioneringen av någon anledning försenas, ska ett upprepat ekokardiogram utföras innan konditioneringsregimen påbörjas för att bekräfta patientens fortsatta behörighet att delta i studien.)

Exklusions kriterier:

  • Brist på godkännande av utredningsnämnden (IRB) av studien vid den behandlande institutionen,
  • Brist på samtycke från barnets vårdnadshavare (israelisk lag kräver samtycke från båda föräldrarna),
  • Adenosindeaminas (ADA) brist,
  • Patienten har en bror/syster som är en matchande och tillgänglig donator och som godkänts som donator i enlighet med lag och förordning,
  • Organsvikt i slutstadiet som utesluter förmågan att tolerera transplantationsproceduren eller konditioneringen,
  • Serumkreatinin >3 gånger övre normalgräns för ålder,
  • Otillräcklig hjärtfunktion, d.v.s. fraktionerad förkortning ≥30 % enligt ekokardiografi (för försökspersoner med ett fraktionerat förkortningsvärde på exakt 30 %, om konditioneringen av någon anledning försenas, måste ett upprepat ekokardiogram utföras för att bekräfta patientens behörighet att delta i studien),
  • Otillräcklig syntetisk leverfunktion som indikeras av serumfibrinogen under det normala för barnets ålder eller tecken på leversvikt,
  • Stora medfödda abnormiteter som negativt påverkar överlevnaden,
  • Förväntad överlevnad <4 veckor trots transplantation.

Följande är INTE uteslutningskriterier:

  • Administrering av extra syre,
  • Förekomsten av infektion i sig, eftersom patienter med SCID ofta har infektioner med rutinpatogener såväl som opportunistiska infektioner. Antibiotika, svampdödande och antiviral profylax kommer att användas som kliniskt indicerat. Eftersom transplantation krävs för kontroll av infektioner kan försökspersoner inkluderas i studien även om infektion är närvarande, även om akuta infektioner bör kontrolleras innan transplantationskonditionering påbörjas. Bedömning av kontrollerad infektion kommer att utföras av den eller de läkare som behandlar patienten tillsammans med den kliniska huvudutredaren för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TBX-1400 behandling
Enkel intravenös infusion av TBX-1400
Biologisk: TBX-1400
Hematopoetiska stamcellstransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar efter transplantation med TBX-1400
Tidsram: Två år
Biverkningar från försöksperson eller förälders rapportering eller andra bedömningar
Två år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Transplantation Engraftment
Tidsram: Fram till dag 180
Bedömning av transplantation kommer att omfatta analys av T-celler, B-celler och naturliga mördarceller
Fram till dag 180
Chimerism
Tidsram: Fram till dag 180
Bedömning av chimerism kommer att innefatta analys av T-celler, B-celler och naturliga mördarceller
Fram till dag 180
Absoluta antal T-celler
Tidsram: Dagar 30 till 360
Dagar 30 till 360
T-cellsreceptorexcisionscirklar (TREC)
Tidsram: Dag 30 till 360.
Dag 30 till 360.
Kappa-deleting recombination excision circles (KREC)
Tidsram: Dag 30 till 360.
Dag 30 till 360.
Immunoglobulin (Ig) nivåer
Tidsram: Dag 30 till 360.
Dag 30 till 360.
Immunoglobulin G (IgG) titrar till pneumokockantigener i 13-valent vaccin
Tidsram: Sextio dagar efter slutlig immunisering
Sextio dagar efter slutlig immunisering
T-cellssvar på anti-CD3 och fytohemagglutinin (PHA)
Tidsram: Dag 30, 60, 90, 120 och 180.
Dag 30, 60, 90, 120 och 180.
Antal infektioner efter transplantation
Tidsram: Två år
Två år
Antal dagar granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) administrerades
Tidsram: Upp till 1 år
Upp till 1 år
Antal dagar till specifikt cellantal och transfusion av senast packade röda blodkroppar (PRBC).
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Taiga Biotechnologies, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 augusti 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 februari 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2016

Första postat (Uppskatta)

9 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2020

Senast verifierad

1 oktober 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TBX-1400-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera