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Studio sulla sicurezza e l'efficacia precoce di TBX-1400 in pazienti con immunodeficienza combinata grave

6 ottobre 2020 aggiornato da: Taiga Biotechnologies, Inc.

Questo è uno studio sul trapianto di cellule staminali con TBX-1400 in soggetti pediatrici con immunodeficienza combinata grave (SCID).

Le cellule del donatore sono esposte a una proteina che ha dimostrato in laboratorio di migliorare la capacità delle cellule del donatore di produrre sangue e cellule immunitarie dopo il trapianto. L'esposizione delle cellule donatrici a questa proteina non modifica in alcun modo i geni nelle cellule.

Questo studio ha due obiettivi. Il primo obiettivo è scoprire se il trapianto con TBX-1400 è sicuro. Il secondo obiettivo è scoprire quali effetti hanno le cellule staminali TBX-1400 sul tempo di attecchimento in soggetti pediatrici con SCID. L'ipotesi dello studio è che le cellule TBX-1400 ridurranno il tempo di ricostituzione immunitaria dopo il trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jerry Stein, Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato del rappresentante legalmente autorizzato del soggetto (nella maggior parte dei casi, questo sarà il genitore o i genitori),
  • Età da 1 mese a 4 anni,
  • SCID, SCID che perde con <100 TREC o sindrome di Omenn che richiede trapianto di cellule staminali con terapia di condizionamento (i pazienti con numero di cellule T ridotto mediante citometria a flusso, TREC ridotto e risposte in vitro ridotte ai mitogeni delle cellule T saranno ammissibili indipendentemente dal B- funzione delle cellule e/o delle cellule natural killer (NK),
  • Donatore identificato (parente non imparentato o aplocompatibile con antigene leucocitario umano (HLA) 9 o 10/10),

  • I pazienti idonei devono avere un'adeguata funzionalità fisica per tollerare il regime di condizionamento e il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), come misurato da:

    • Funzionalità renale: creatinina sierica ≤3x limite superiore della norma per età,
    • Funzione epatica: adeguata funzione sintetica come indicato da un fibrinogeno sierico pari o superiore al limite normale per l'età del bambino,
    • Funzionalità cardiaca: accorciamento frazionario ≥30% come determinato dall'ecocardiografia. (Per i soggetti con un valore di accorciamento frazionario esattamente del 30%, se il condizionamento viene ritardato per qualsiasi motivo, deve essere eseguito un ecocardiogramma ripetuto prima di iniziare il regime di condizionamento per confermare la continua idoneità del soggetto alla partecipazione allo studio.)

Criteri di esclusione:

  • Mancanza di approvazione dello studio da parte del comitato di revisione sperimentale (IRB) presso l'istituto curante,
  • Mancanza di consenso da parte dei tutori legali del bambino (la legge israeliana richiede il consenso di entrambi i genitori),
  • Carenza di adenosina deaminasi (ADA),
  • Il paziente ha un fratello/sorella che è un donatore compatibile e disponibile e che è stato approvato come donatore in conformità con la legge e i regolamenti,
  • Insufficienza d'organo allo stadio terminale che preclude la capacità di tollerare la procedura o il condizionamento del trapianto,
  • Creatinina sierica > 3 volte il limite superiore della norma per età,
  • Funzione cardiaca inadeguata, cioè accorciamento frazionario ≥30% come determinato dall'ecocardiografia (per i soggetti con un valore di accorciamento frazionario esattamente del 30%, se il condizionamento è ritardato per qualsiasi motivo, deve essere eseguito un ecocardiogramma ripetuto per confermare l'idoneità del soggetto alla partecipazione a lo studio),
  • Funzione sintetica epatica inadeguata indicata da fibrinogeno sierico al di sotto del normale per l'età del bambino o segni di insufficienza epatica,
  • Principali anomalie congenite che influenzano negativamente la sopravvivenza,
  • Sopravvivenza attesa <4 settimane nonostante il trapianto.

NON sono criteri di esclusione:

  • La somministrazione di ossigeno supplementare,
  • La presenza di infezione di per sé, perché i pazienti con SCID hanno frequentemente infezioni con agenti patogeni di routine così come infezioni opportunistiche. La profilassi antibiotica, antimicotica e antivirale verrà utilizzata come clinicamente indicato. Poiché il trapianto è necessario per il controllo delle infezioni, i soggetti possono essere arruolati nello studio anche se l'infezione è presente, sebbene le infezioni acute debbano essere controllate prima di iniziare il condizionamento al trapianto. La valutazione dell'infezione controllata sarà effettuata dal medico o dai medici che curano il paziente insieme al Principal Investigator clinico dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento TBX-1400
Singola infusione endovenosa di TBX-1400
Biologico: TBX-1400
Trapianto di cellule staminali emopoietiche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi a seguito di trapianto con TBX-1400
Lasso di tempo: Due anni
Eventi avversi da segnalazioni di soggetti o genitori o altre valutazioni
Due anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento del trapianto
Lasso di tempo: Fino al giorno 180
La valutazione dell'attecchimento del trapianto includerà l'analisi di cellule T, cellule B e cellule Natural Killer
Fino al giorno 180
Chimerismo
Lasso di tempo: Fino al giorno 180
La valutazione del chimerismo includerà l'analisi di cellule T, cellule B e cellule Natural Killer
Fino al giorno 180
Numeri assoluti di cellule T
Lasso di tempo: Giorni da 30 a 360
Giorni da 30 a 360
Cerchi di escissione del recettore delle cellule T (TREC)
Lasso di tempo: Giorni da 30 a 360.
Giorni da 30 a 360.
Cerchi di escissione di ricombinazione con eliminazione di Kappa (KREC)
Lasso di tempo: Giorni da 30 a 360.
Giorni da 30 a 360.
Livelli di immunoglobuline (Ig).
Lasso di tempo: Giorni da 30 a 360.
Giorni da 30 a 360.
Titoli di immunoglobulina G (IgG) per antigeni pneumococcici nel vaccino 13-valente
Lasso di tempo: Sessanta giorni dopo l'immunizzazione finale
Sessanta giorni dopo l'immunizzazione finale
Risposte delle cellule T all'anti-CD3 e alla fitoemoagglutinina (PHA)
Lasso di tempo: Giorni 30, 60, 90, 120 e 180.
Giorni 30, 60, 90, 120 e 180.
Numero di infezioni dopo il trapianto
Lasso di tempo: Due anni
Due anni
Numero di giorni di somministrazione del fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF).
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Numero di giorni per il conteggio specifico delle cellule e l'ultima trasfusione di globuli rossi concentrati (PRBC).
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Taiga Biotechnologies, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 agosto 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

9 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TBX-1400-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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