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TBX-1400 在严重联合免疫缺陷患者中的安全性和早期疗效研究

2020年10月6日 更新者：Taiga Biotechnologies, Inc.

这是一项在患有严重联合免疫缺陷 (SCID) 的儿科受试者中使用 TBX-1400 进行干细胞移植的研究。

供体细胞暴露于一种蛋白质，该蛋白质已在实验室中证明可以提高供体细胞在移植后制造血液和免疫细胞的能力。 供体细胞接触这种蛋白质不会以任何方式改变细胞中的基因。

这项研究有两个目标。 第一个目标是确定使用 TBX-1400 进行移植是否安全。 第二个目标是找出 TBX-1400 干细胞对 SCID 儿科受试者植入时间的影响。 研究假设是 TBX-1400 细胞将缩短移植后免疫重建的时间。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (预期的)

8

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva、以色列、4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jerry Stein, Dr.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 4年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 受试者的合法授权代表（在大多数情况下，这将是父母或父母）签署的知情同意书，
  • 年龄 1 个月至 4 岁，
  • SCID、<100 TREC 的渗漏性 SCID 或需要干细胞移植和调理治疗的 Omenn 综合征（通过流式细胞术检测 T 细胞数量减少、TREC 减少和对 T 细胞有丝分裂剂的体外反应减少的患者将符合条件，无论 B-细胞和/或自然杀伤 (NK) 细胞功能），
  • 确定的供体（9 或 10/10 人类白细胞抗原 (HLA)-匹配的无关或单倍相容的亲属），

  • 符合条件的患者必须具有足够的身体机能来耐受预处理方案和造血干细胞移植 (HSCT)，衡量标准如下：

    • 肾功能：血清肌酐≤年龄正常上限的3倍，
    • 肝功能：血清纤维蛋白原处于或高于儿童年龄的正常限度表明具有足够的合成功能，
    • 心脏功能：通过超声心动图确定的缩短分数≥30%。 （对于缩短分数恰好为 30% 的受试者，如果由于任何原因延迟了调节，则在开始调节方案之前将进行重复的超声心动图检查，以确认受试者是否继续有资格参与研究。）

排除标准：

  • 缺乏研究审查委员会 (IRB) 对治疗机构研究的批准，
  • 未经儿童法定监护人同意（以色列法律要求父母双方同意），
  • 腺苷脱氨酶 (ADA) 缺乏症，
  • 患者有兄弟/姐妹为配型可用供者，并依法依规获准供者，
  • 终末期器官衰竭，无法耐受移植手术或调节，
  • 血清肌酐 > 3 倍正常年龄上限，
  • 心脏功能不足，即超声心动图确定的缩短分数≥30%（对于缩短分数恰好为 30% 的受试者，如果由于任何原因延迟调节，则必须重复超声心动图以确认受试者是否有资格参与研究），
  • 血清纤维蛋白原低于儿童年龄正常值或肝功能衰竭迹象表明肝脏合成功能不足，
  • 对生存产生不利影响的主要先天性异常，
  • 尽管进行了移植，但预期存活时间小于 4 周。

以下不是排除标准：

  • 补充氧气的管理，
  • 感染本身的存在，因为 SCID 患者经常感染常规病原体以及机会性感染。 将根据临床指示使用抗生素、抗真菌和抗病毒预防疗法。 因为需要移植来控制感染，所以即使存在感染，受试者也可以参加研究，尽管在开始移植调节之前应控制急性感染。 受控感染的判定将由治疗患者的医生与研究的临床首席研究员一起进行。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：TBX-1400治疗
单次静脉输注 TBX-1400
生物：TBX-1400
造血干细胞移植

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
TBX-1400 移植后的不良事件
大体时间：两年
来自受试者或父母报告或其他评估的不良事件
两年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
移植植入
大体时间：直到第 180 天
移植植入评估将包括对 T 细胞、B 细胞和自然杀伤细胞的分析
直到第 180 天
嵌合体
大体时间：直到第 180 天
嵌合体评估将包括 T 细胞、B 细胞和自然杀伤细胞的分析
直到第 180 天
T 细胞的绝对数量
大体时间：第 30 至 360 天
第 30 至 360 天
T 细胞受体切除环 (TREC)
大体时间：第 30 至 360 天。
第 30 至 360 天。
Kappa 缺失重组切除环 (KREC)
大体时间：第 30 至 360 天。
第 30 至 360 天。
免疫球蛋白 (Ig) 水平
大体时间：第 30 至 360 天。
第 30 至 360 天。
13 价疫苗中针对肺炎球菌抗原的免疫球蛋白 G (IgG) 滴度
大体时间：最后一次免疫后六十天
最后一次免疫后六十天
T 细胞对抗 CD3 和植物凝集素 (PHA) 的反应
大体时间：第 30、60、90、120 和 180 天。
第 30、60、90、120 和 180 天。
移植后的感染数
大体时间：两年
两年
给予粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 的天数
大体时间：长达 1 年
长达 1 年
特定细胞计数和最后一次浓缩红细胞 (PRBC) 输注的天数
大体时间：长达 2 年
长达 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Taiga Biotechnologies, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2021年8月1日

初级完成 (预期的)

2024年2月1日

研究完成 (预期的)

2024年3月1日

研究注册日期

首次提交

2016年7月26日

首先提交符合 QC 标准的

2016年8月4日

首次发布 (估计)

2016年8月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年10月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年10月6日

最后验证

2020年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TBX-1400-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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