Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tidlig effektivitetsundersøgelse af TBX-1400 hos patienter med svær kombineret immundefekt

6. oktober 2020 opdateret af: Taiga Biotechnologies, Inc.

Dette er en undersøgelse af stamcelletransplantation med TBX-1400 hos pædiatriske forsøgspersoner med svær kombineret immundefekt (SCID).

Donorcellerne udsættes for et protein, som i laboratoriet har vist sig at forbedre donorcellernes evne til at danne blod og immunceller efter transplantation. Eksponering af donorcellerne for dette protein modificerer ikke generne i cellerne på nogen måde.

Denne undersøgelse har to mål. Det første mål er at finde ud af, om transplantation med TBX-1400 er sikker. Det andet mål er at finde ud af, hvilke virkninger TBX-1400-stamceller har på tid til engraftment hos pædiatriske forsøgspersoner med SCID. Studiehypotesen er, at TBX-1400-celler vil forkorte tiden til immunrekonstitution efter transplantation.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center (Ein Kerem site)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Polina Stepensky, Dr.
      • Petach Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jerry Stein, Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke fra forsøgspersonens juridisk autoriserede repræsentant (i de fleste tilfælde vil dette være forælderen eller forældrene),
  • Alder 1 måned til 4 år,
  • SCID, utæt SCID med <100 TREC'er eller Omenn syndrom, der kræver stamcelletransplantation med konditioneringsterapi (patienter med nedsat T-celleantal ved flowcytometri, nedsat TREC og nedsat in vitro respons på T-celle mitogener vil være berettiget uanset B- celle og/eller naturlig dræber (NK) cellefunktion),
  • Identificeret donor (9 eller 10/10 humant leukocytantigen (HLA)-matchet urelateret eller haplokompatibel slægtning),

  • Kvalificerede patienter skal have tilstrækkelig fysisk funktion til at tolerere konditioneringsregimet og hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), målt ved:

    • Nyrefunktion: serumkreatinin ≤3x øvre grænse for normal alder,
    • Leverfunktion: tilstrækkelig syntetisk funktion som angivet af et serumfibrinogen på eller over den normale grænse for barnets alder,
    • Hjertefunktion: fraktioneret afkortning ≥30% som bestemt ved ekkokardiografi. (For forsøgspersoner med en fraktioneret afkortningsværdi på præcis 30 %, hvis konditioneringen er forsinket af en eller anden grund, skal der udføres et gentaget ekkokardiogram, før konditioneringsregimet påbegyndes for at bekræfte forsøgspersonens fortsatte berettigelse til deltagelse i undersøgelsen.)

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende godkendelse af undersøgelsesudvalget (IRB) af undersøgelsen på den behandlende institution,
  • Manglende samtykke fra barnets juridiske værger (israelsk lov kræver samtykke fra begge forældre),
  • Adenosindeaminase (ADA) mangel,
  • Patienten har en bror/søster, som er en matchende og tilgængelig donor, og som er godkendt til at være donor i henhold til love og regler,
  • Organsvigt i slutstadiet, der udelukker evnen til at tolerere transplantationsproceduren eller konditioneringen,
  • Serumkreatinin >3 gange øvre normalgrænse for alder,
  • Utilstrækkelig hjertefunktion, dvs. fraktioneret afkortning ≥30 % som bestemt ved ekkokardiografi (for forsøgspersoner med en fraktioneret afkortningsværdi på nøjagtig 30 %, hvis konditioneringen af ​​en eller anden grund er forsinket, skal der udføres et gentaget ekkokardiogram for at bekræfte forsøgspersonens berettigelse til at deltage i Studiet),
  • Utilstrækkelig syntetisk leverfunktion angivet ved serumfibrinogen under normal for barnets alder eller tegn på leversvigt,
  • Større medfødte abnormiteter, der påvirker overlevelsen negativt,
  • Forventet overlevelse <4 uger trods transplantation.

Følgende er IKKE eksklusionskriterier:

  • Administration af supplerende ilt,
  • Tilstedeværelsen af ​​infektion i sig selv, fordi patienter med SCID ofte har infektioner med rutinepatogener såvel som opportunistiske infektioner. Antibiotisk, svampedræbende og antiviral profylaksebehandling vil blive anvendt som klinisk indiceret. Fordi transplantation er påkrævet for at kontrollere infektioner, kan forsøgspersoner blive optaget i undersøgelsen, selvom infektion er til stede, selvom akutte infektioner bør kontrolleres før påbegyndelse af transplantationskonditionering. Bedømmelse af kontrolleret infektion vil blive udført af den eller de læger, der behandler patienten, sammen med den kliniske hovedforsker af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TBX-1400 behandling
Enkelt intravenøs infusion af TBX-1400
Biologisk: TBX-1400
Hæmatopoietiske stamceller transplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser efter transplantation med TBX-1400
Tidsramme: To år
Uønskede hændelser fra forsøgspersonens eller forældrenes rapportering eller andre vurderinger
To år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transplantation Engraftment
Tidsramme: Op til dag 180
Vurdering af transplantation vil omfatte analyse af T-celler, B-celler og naturlige dræberceller
Op til dag 180
Kimærisme
Tidsramme: Op til dag 180
Vurdering af kimærisme vil omfatte analyse af T-celler, B-celler og naturlige dræberceller
Op til dag 180
Absolutte antal T-celler
Tidsramme: Dage 30 til 360
Dage 30 til 360
T-celle receptor excision cirkler (TREC)
Tidsramme: Dage 30 til 360.
Dage 30 til 360.
Kappa-sletende rekombinationsudskæringscirkler (KREC)
Tidsramme: Dage 30 til 360.
Dage 30 til 360.
Immunoglobulin (Ig) niveauer
Tidsramme: Dage 30 til 360.
Dage 30 til 360.
Immunoglobulin G (IgG) titere til pneumokok-antigener i 13-valent vaccine
Tidsramme: Tres dage efter den endelige immunisering
Tres dage efter den endelige immunisering
T-cellerespons på anti-CD3 og phytohæmagglutinin (PHA)
Tidsramme: Dage 30, 60, 90, 120 og 180.
Dage 30, 60, 90, 120 og 180.
Antal infektioner efter transplantation
Tidsramme: To år
To år
Antal dage, granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) blev administreret
Tidsramme: Op til 1 år
Op til 1 år
Antal dage til specifikke celletal og sidste pakkede røde blodlegemer (PRBC) transfusion
Tidsramme: Op til 2 år
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taiga Biotechnologies, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. august 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2016

Først opslået (Skøn)

9. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TBX-1400-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig kombineret immundefekt

Kliniske forsøg med TBX-1400

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner