소아 겸상 적혈구 질환에 대한 조혈모세포 이식 후 GVHD 예방을 위한 아바타셉트
소아 겸상 적혈구 질환에 대한 조혈 줄기 세포 이식 후 이식편 대 숙주 질병 예방을 위한 아바타셉트: 연구 시험을 위한 겸상 이식 동맹
연구 개요
상태
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- North Carolina Cancer Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
3세에서 20.99세 사이의 헤모글로빈(Hgb) SS 또는 SB0 지중해 빈혈이 있고 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 골수 이식을 받는 최소 10kg의 환자는 이식편 대 숙주에 대한 위험이 증가하는 경우 자격이 있습니다. 질병(GVHD)이고 심각한 SCD가 있습니다.
(a) 다음 세 그룹 중 하나에 속하는 환자는 GVHD에 대한 위험이 증가한 것으로 간주됩니다.
(i) 10세에서 20.99세 사이이고 HLA 일치 관련 기증자로부터 이식을 받고 있습니다.
(ii) 3세에서 9.99세 사이이고 최소 10세인 HLA 일치 관련 기증자로부터 이식을 받고 있습니다.
(iii) 3세에서 20.99세 사이이고 HLA 일치 비혈연 기증자로부터 이식을 받고 있습니다. 기증자는 대립형질 수준에서 A, B, C 및 DRB1 유전자좌에서 일치해야 합니다.
(b) 다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 중증 SCD가 있는 것으로 간주됩니다.
(i) 허혈성 뇌손상 및 대뇌혈관병증의 방사선학적 증거를 동반하는 24시간 이상 지속되는 신경학적 결손에 의해 입증되는 이전의 임상적 뇌졸중.
(ii) 다음 중 하나로 입증되는 무증상 뇌혈관 질환:
- 진행성 무증상 뇌경색, 일련의 병변(가장 최근 스캔에서 각각 최대 크기가 최소 3mm인 최소 2개의 시간적으로 눈에 띄지 않는 병변)의 발달 또는 단일 병변의 확대를 보여주는 일련의 MRI 스캔으로 입증됨 , 초기에 최소 3mm 측정). 병변은 T2 강조 MRI 시퀀스에서 볼 수 있어야 합니다.
- 비정상적인 경두개 도플러(TCD) 검사(비영상 TCD의 경우 시간 평균 최대 평균 속도(TAMMV) > 200cm/초의 모든 단일 혈관에서 증가된 속도로 확인됨) 또는 자기 공명 혈관 조영상에서 유의미한 혈관병증으로 입증되는 대뇌 동맥병증 (MRA)(> 2 동맥 세그먼트의 50% 초과 협착 또는 단일 동맥 세그먼트의 완전한 폐색).
(iii) 빈번한(지난 2년 동안 연간 ≥ 3) 고통스러운 혈관 폐색 에피소드(4시간 이상 지속되고 입원 또는 비경구적 오피오이드를 사용한 외래 환자 치료가 필요한 에피소드로 정의됨). 환자가 수산화요소제를 사용 중이고 그 사용이 에피소드 빈도의 감소와 관련이 있는 경우, 빈도는 이 약을 시작하기 2년 전부터 측정해야 합니다.
(iv) 적혈구 수혈 요법이 필요한 재발성(평생 3회 이상) 급성 흉부 증후군 사건.
(v) 3년 동안 매년 3회 이상의 급성 흉부 증후군 에피소드 및 혈관 폐쇄성 통증 에피소드(위에서 정의됨)의 모든 조합. 환자가 하이드록소레아를 사용 중이고 그 사용이 에피소드 빈도의 감소와 관련이 있는 경우, 빈도는 이 약을 시작하기 3년 전부터 측정해야 합니다.
- 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.
- 소아 혈액 전문의가 중증 SCD에 대한 치료 옵션에 대해 평가하고 적절하게 상담해야 합니다.
- SCD에 대한 조혈모세포이식(HSCT)의 선택적이고 긴급하지 않은 특성 때문에 모든 환자와 가족이 이용할 수 있는 생식력 보존 조치에 대해 상담받는 것이 중요합니다. 모든 환자 및/또는 그들의 부모 또는 법적 보호자는 이 상담을 받았다는 동의서 및 동의서 양식에 표시해야 합니다.
제외 기준:
- 간의 연결(문구에서 문맥으로) 섬유증 또는 간경화.
- SCD 또는 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력(헤모글로빈에 대해 보정됨) 또는 예상 폐활량의 45% 미만으로 정의되는 다른 과정에서 유래하는 실질 폐 질환. 폐 기능 검사를 수행할 수 없는 어린이는 주간 산소 보충이 필요한 경우 제외됩니다.
- 추정 사구체 여과율(GFR)이 연령에 대해 예상되는 정상의 50% 미만인 신장 기능 장애.
- 단축 비율이 25% 미만인 심장 기능 장애.
- 완전한 IQ ≤70, 사지마비 또는 하반신 마비, 보행 불능 또는 Lansky 성능 점수를 < 70%로 저하시키는 장애로 정의되는 편마비 이외의 신경학적 장애.
- 예상되는 이식 후 6개월 이내의 임상적 뇌졸중.
- Karnofsky 또는 Lansky 기능 성능 점수 < 70%.
- 환자는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 감염되었습니다.
- 기증자는 HIV에 감염되었습니다.
- 기증자는 Hgb SS, SC 또는 SB0 지중해 빈혈이 있습니다.
- 골수 이식을 견딜 수 있는 환자의 능력에 해로운 영향을 미칠 정도로 심각한 상세불명의 만성 독성이 있는 환자.
- 골수 이식(BMT) 과정에 내재된 특성과 위험을 이해할 수 없는 환자 또는 환자의 보호자.
- 이식 과정을 위태롭게 할 의료 서비스를 준수하지 않은 이력.
- 심리적, 생리적 또는 의학적 이유로 골수 채취를 견딜 수 없거나 전신 마취를 받을 수 없는 기증자.
- 활성 바이러스, 박테리아, 진균 또는 원충 감염.
- 기증자가 임신 중입니다.
- 환자가 임신 중입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 표준 GVHD 예방 + 아바타셉트
과목이 받게됩니다
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(치료 기준) 전처치 디펜히드라민: 1mg/kg IV 또는 PO q 8시간(최대=50mg)
다른 이름들:
(치료 기준) 전처치 아세트아미노펜: 10-15mg/kg PO q 6시간(최대=1000mg)
다른 이름들:
(치료 기준) 전처치 메틸프레드니솔론: 0.25-0.5 mg/kg IV q 6시간
다른 이름들:
(치료 기준) 전처치 필요에 따라 사용(PRN) 메페리딘: 0.5 mg/kg IV q 4-6시간(경직의 경우)
다른 이름들:
(치료기준) 면역억제 알렘투주맙: 알렘투주맙 시험 용량 3mg을 첫날 2시간에 걸쳐 IV로 투여해야 합니다. 시험 용량에 내약성이 있는 경우 24시간 이내에 3회 치료 용량 투여를 시작해야 합니다. 3회 치료 용량은 연속적으로 투여해야 합니다. 첫째 날에는 10 mg/m2, 둘째 날에는 15 mg/m2, 셋째 날에는 20 mg/m2를 투여해야 합니다.
다른 이름들:
(치료기준) 면역억제 티모글로불린: 완료되지 않은 각 알렘투주맙 용량 대신 4mg/kg 용량의 항-흉선 세포 글로불린을 투여해야 합니다.
다른 이름들:
(표준 컨디셔닝 요법) 플루다라빈은 5일 동안 매일 30 mg/m2 IV 투여해야 합니다. 30~60분에 걸쳐 주입해야 합니다.
다른 이름들:
(표준 컨디셔닝 요법) Melphalan은 골수 주입 3일 전에 140mg/m2 IV를 투여해야 합니다. 준비 후 60분 이내, 최대 30분 이상 주입해야 합니다. 플루다라빈 주입 완료 후 즉시 주입해야 합니다.
다른 이름들:
(표준 컨디셔닝 요법) Thiotepa는 골수 주입 3일 전에 8 mg/kg IV를 투여해야 합니다. 플루다라빈 주입 완료 후 즉시 주입해야 합니다. 티오테파는 1시간 이상 주입해야 합니다.
다른 이름들:
(표준 GVHD 예방) 칼시뉴린 억제제 사이클로스포린: 골수 주입 최소 36시간 전에 투여를 시작합니다. 사이클로스포린 용량은 150-300 ng/ml 수준을 유지하도록 조정됩니다.
다른 이름들:
(표준 GVHD 예방) 칼시뉴린 억제제 타크로리무스: 골수 주입 최소 36시간 전에 투여를 시작합니다. Tacrolimus 용량은 8-15 ng/ml 수준을 유지하도록 조정됩니다.
다른 이름들:
(표준 GVHD 예방법) Methotrexate는 1일에 15 mg/m2 IV 용량으로, 3, 6, 11일에 10 mg/m2 IV 용량으로 투여됩니다. 투여량은 실제 체중을 기준으로 합니다.
다른 이름들:
(조사) 아바타셉트는 실제 체중을 기준으로 10mg/kg의 용량으로 최대 750mg까지 정맥 투여된다. 계산된 용량이 250mg 바이알의 단순 배수: 250mg(275mg), 500mg(550mg) 또는 750mg(825mg)의 110% 이하인 경우 용량은 내림할 수 있습니다. 가장 가까운 배수로. 아바타셉트 용량의 반올림은 허용되지 않습니다.
다른 이름들:
(기준) 손상되거나 병든 골수를 대체하기 위해 줄기 세포라고 하는 건강한 세포를 체내에 주입하는 절차입니다. 골수 이식은 특정 유형의 암을 치료하는 데 사용될 수도 있습니다.
다른 이름들:
(표준 GVHD 예방법) 칼시뉴린 억제제(사이클로스포린 또는 타크로리무스 또는 후원자의 허가: 시롤리무스 또는 미코페놀레이트 모페틸(MMF)) 투여는 늦어도 -2일(줄기 세포 주입 전 최소 36시간)에 시작합니다. 사이클로스포린 용량은 150-300 ng/ml 수준을 유지하도록 조정됩니다. 이 범위는 질량 분석법에 의한 모니터링을 가정합니다. 대신 면역분석법을 사용하는 경우 해당 면역분석법에 상응하는 범위를 사용해야 합니다.
다른 이름들:
(표준 GVHD 예방법) 칼시뉴린 억제제(사이클로스포린 또는 타크로리무스 또는 후원자의 허가: 시롤리무스 또는 미코페놀레이트 모페틸(MMF)) 투여는 늦어도 -2일(줄기 세포 주입 전 최소 36시간)에 시작합니다. 사이클로스포린 용량은 150-300 ng/ml 수준을 유지하도록 조정됩니다. 이 범위는 질량 분석법에 의한 모니터링을 가정합니다. 대신 면역분석법을 사용하는 경우 해당 면역분석법에 상응하는 범위를 사용해야 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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아바타셉트 내약성 환자 수
기간: 아바타셉트의 마지막 처방 용량을 받은 후 100일 이내
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환자가 모든 처방 용량의 아바타셉트를 받은 경우 내약성에 대해 평가할 수 있는 것으로 간주됩니다. 프로토콜 규정에 따라 1회 이상의 용량이 보류되지 않고 마지막 처방 용량을 받은 후 100일 이내에 이식 후 림프 증식성 질환(PTLD)이 발생하거나 30일 이내에 발생하는 감염으로 인한 사망이 없는 경우 아바타셉트는 내약성으로 간주됩니다. 아바타셉트. |
아바타셉트의 마지막 처방 용량을 받은 후 100일 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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요법 관련 독성(RRT)의 Bearman 척도 점수
기간: 이식 후 42일차
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RRT는 Bearman Scale에 따라 평가됩니다.
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이식 후 42일차
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감염 수
기간: 이식 후 최대 180일
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감염에는 바이러스혈증, 이식 후 림프증식성 질환 및 면역 재구성이 포함됩니다.
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이식 후 최대 180일
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 의자: Monica Bhatia, MD, Columbia University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 면역계 질환
- 혈액 질환
- 유전병, 선천적
- 빈혈증
- 빈혈, 용혈성, 선천성
- 빈혈, 용혈
- 혈색소병증
- 빈혈, 낫적혈구
- 이식 대 숙주 질병
- 약물의 생리적 효과
- 신경 전달 물질
- 약리작용의 분자기전
- 항감염제
- 중추신경계 억제제
- 자율 작용제
- 말초 신경계 작용제
- 핵산 합성 억제제
- 효소 억제제
- 진통제
- 감각 시스템 에이전트
- 마취제
- 진통제, 비마약성
- 항염증제
- 항류마티스제
- 해열제
- 항대사물질, 항종양
- 항대사물질
- 항종양제
- 면역억제제
- 면역학적 요인
- 항구토제
- 위장약
- 글루코 코르티코이드
- 호르몬
- 호르몬, 호르몬 대체물 및 호르몬 길항제
- 신경보호제
- 보호제
- 항종양제, 알킬화제
- 알킬화제
- 골수 파괴 작용제
- 항종양제, 면역학적
- 피부과 약제
- 항균제
- 진통제, 오피오이드
- 마약류
- 수면제 및 진정제
- 보조제, 마취제
- 마취제, 국소
- 항생제, 항종양제
- 항진균제
- 면역 체크포인트 억제제
- 생식 조절제
- 항알레르기제
- 항결핵제
- 수면 보조제, 제약
- 히스타민 H1 길항제
- 히스타민 길항제
- 히스타민 작용제
- 항소양제
- 낙태약제, 비스테로이드성
- 낙태 에이전트
- 엽산 길항제
- 항생제, 항결핵
- 칼시뉴린 억제제
- 메틸프레드니솔론
- 아세트아미노펜
- 디펜히드라민
- 프로메타진
- 멜파란
- 플루다라빈
- 메토트렉세이트
- 타크로리무스
- 미코페놀산
- 티오테파
- 시롤리무스
- 아바타셉트
- 티모글로불린
- 사이클로스포린
- 사이클로스포린
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- 알렘투주맙
기타 연구 ID 번호
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개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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