22q11.2DS 및 관련 신경 정신병 상태를 가진 12-17세 피험자에서 NFC-1의 안전성 및 효능 연구
2022년 3월 24일 업데이트: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company
22q11.2 결손 증후군 및 일반적으로 관련된 신경정신병 상태(불안, ADHD, ASD)가 있는 12~17세 피험자에서 NFC-1의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 5주, 다기관, 공개 라벨 연구
이것은 불안 장애 및/또는 ADHD 및/또는 ASD 진단을 받은 22q11DS를 가진 12-17세 피험자를 대상으로 5주간, 다기관, 공개 라벨, 용량 최적화 시험입니다.
약 12명의 피험자가 5주 동안 NFC-1에서 개시, 용량 최적화 및 유지됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 22q11.2 진단을 받았습니다. 선별 전 삭제.
- 피험자는 스크리닝, 병력 및 임상적 판단에서 수행된 진단 평가를 기반으로 불안 장애 및/또는 ADHD 및/또는 ASD 진단을 받았습니다.
- 피험자는 불안 장애 및/또는 ADHD 및/또는 ASD 및 22q11DS가 있는 것 외에는 일반적으로 건강이 양호한 것으로 판단됩니다. 22q11DS와 관련된 의학적 상태는 수술 교정 및/또는 의학적 관리 후 임상적으로 안정적이어야 합니다.
- 피험자는 심각한 부정맥, 서맥, 빈맥, 심장 전도 문제 또는 잠재적인 안전 문제로 간주되는 기타 이상과 같이 스크리닝 또는 기준선에서 수행된 12-리드 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 이상이 없습니다.
- 피험자 및 부모/법적 보호자는 연구 절차를 이해하고 피험자 동의서에 부모/법적 보호자 서명 및 동의서에 피험자 서명으로 표시된 대로 피험자의 연구 참여에 동의합니다.
제외 기준:
- 피험자는 주요 우울증, 조울증, 정신분열증(또는 모든 정신병적 장애) 및 중등도 또는 중증 지적 장애를 포함하는 동반이환 주요 정신 장애(즉, 불안 장애, ADHD 및/또는 ASD 제외) 진단을 받았습니다. 연구자의 의견으로는 연구 평가 수행을 방해할 수 있습니다.
- 대상은 Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence에 의해 결정된 IQ < 65를 가집니다.
- 피험자는 연구 조사자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 연구 참여로 인해 피험자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병의 병력이 있습니다.
- 피험자는 임상적으로 중요한 내분비, 위장, 심혈관, 혈액, 간, 면역, 신장, 호흡기 또는 비뇨생식기 이상 또는 현재 임상적으로 안정적이지 않은 질환의 병력이 있습니다. 복잡하지 않은 신장 결석 병력이 있는 피험자는 연구자의 재량에 따라 연구에 등록할 수 있습니다.
- 피험자는 뇌졸중, 만성 발작 또는 다른 주요 신경학적 장애의 병력이 있으며, 조사관의 의견으로는 시험에 참여 및/또는 평가되는 피험자의 능력을 방해할 수 있습니다.
- 피험자는 현재 자살 위험이 있는 것으로 간주되며(조사자의 의견에 따라), 이전에 자살을 시도했거나 현재 적극적인 자살 생각을 보이고 있습니다.
- 피험자는 스크리닝 방문 30일 이내에 임의의 항우울제, 항정신병제, 항불안제 또는 비자극제 ADHD 약물을 복용했습니다.
- 피험자는 금지된 약물을 복용하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NFC-1
NFC-1의 복용량은 경구 투여용 캡슐로 1일 2회 50, 100, 200 또는 400mg으로 투여됩니다.
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NFC-1 용량은 50, 100, 200 또는 400 mg을 1일 2회 경구 투여용 경질 젤라틴 캡슐 크기 2로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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증상 재발까지의 시간
기간: 연구 완료를 통해 최대 5주
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연구 완료를 통해 최대 5주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Clinical Global Impression에 따른 치료 반응 - 개선 척도
기간: 연구 완료를 통해 최대 5주
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연구 완료를 통해 최대 5주
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AE, 실험실 결과, C-SSRS 및 K-SADS에 의해 결정된 안전성 및 내약성
기간: 연구 완료를 통해 최대 5주
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연구 완료를 통해 최대 5주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 11월 28일
기본 완료 (실제)
2017년 4월 13일
연구 완료 (실제)
2017년 4월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 6일
처음 게시됨 (추정)
2016년 9월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
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