Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af NFC-1 hos forsøgspersoner i alderen 12-17 år med 22q11.2DS og associerede neuropsykiatriske tilstande

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen har diagnosen 22q11.2 sletning før screening.
• Forsøgspersonen har en diagnose af angstlidelse og/eller ADHD og/eller ASD baseret på diagnostiske evalueringer udført ved screening, historie og klinisk vurdering.
• Personen vurderes at have et generelt godt helbred, bortset fra at have angstlidelse og/eller ADHD og/eller ASD og 22q11DS. Medicinske tilstande relateret til 22q11DS skal være klinisk stabile efter kirurgisk korrektion og/eller medicinsk behandling.
• Forsøgspersonen har ingen klinisk signifikant abnormitet på 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) udført ved screening eller baseline, såsom alvorlig arytmi, bradykardi, takykardi, hjerteledningsproblemer eller andre abnormiteter, der anses for at være et potentielt sikkerhedsproblem.
• Forsøgsperson og forælder/værge forstår undersøgelsesprocedurerne og accepterer forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen som angivet ved forældres/værges underskrift på forsøgspersonens informerede samtykkeformular og forsøgspersonens underskrift på samtykkeformularen.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonen har en diagnose af komorbide alvorlige psykiatriske lidelser (dvs. bortset fra angstlidelser, ADHD og/eller ASD), herunder svær depression, bipolar sygdom, skizofreni (eller en hvilken som helst psykotisk lidelse) og moderat eller svær intellektuel funktionsnedsættelse, som efter investigators mening kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsesevalueringer.
• Emnet har en IQ < 65 som bestemt af Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence.
• Forsøgspersonen har en historie med enhver sygdom, som efter undersøgelsens investigator kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen ved hans/hendes deltagelse i undersøgelsen.
• Forsøgspersonen har en historie med klinisk signifikante endokrine, gastrointestinale, kardiovaskulære, hæmatologiske, hepatiske, immunologiske, nyre-, respiratoriske eller genitourinære abnormiteter eller sygdom, som i øjeblikket ikke er stabil klinisk. Forsøgspersoner med en anamnese med ukomplicerede nyresten kan tilmeldes undersøgelsen efter investigators skøn.
• Forsøgspersonen har en historie med slagtilfælde, kroniske anfald eller andre større neurologiske lidelser, som efter investigatorens opfattelse ville forstyrre forsøgspersonens evne til at deltage og/eller blive evalueret i forsøget.
• Forsøgspersonen anses i øjeblikket for at være i risiko for selvmord (efter efterforskerens mening), har tidligere gjort et selvmordsforsøg eller udviser i øjeblikket aktive selvmordstanker.
• Forsøgspersonen har taget antidepressiva, antipsykotika, anxiolytika eller ikke-stimulerende ADHD-medicin inden for 30 dage efter screeningsbesøget.
• Forsøgspersonen tager en forbudt medicin