Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NFC-1 u osób w wieku 12-17 lat z 22q11.2DS i powiązanymi stanami neuropsychiatrycznymi

Kryteria przyjęcia:

• Podmiot ma diagnozę 22q11.2 usunięcie przed badaniem przesiewowym.
• Pacjent ma diagnozę zaburzenia lękowego i/lub ADHD i/lub ASD na podstawie ocen diagnostycznych przeprowadzonych podczas badania przesiewowego, wywiadu i oceny klinicznej.
• Ocenia się, że pacjent jest ogólnie w dobrym stanie zdrowia, poza zaburzeniami lękowymi i/lub ADHD i/lub ASD i 22q11DS. Warunki medyczne związane z 22q11DS muszą być stabilne klinicznie po korekcji chirurgicznej i/lub leczeniu medycznym.
• Uczestnik nie ma klinicznie istotnych nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG) wykonanym podczas badania przesiewowego lub linii podstawowej, takich jak poważna arytmia, bradykardia, tachykardia, problemy z przewodnictwem w sercu lub inne nieprawidłowości uważane za potencjalne zagrożenie dla bezpieczeństwa.
• Uczestnik i rodzic/opiekun prawny rozumieją procedury badania i wyrażają zgodę na udział uczestnika w badaniu, na co wskazuje podpis rodzica/opiekuna prawnego na formularzu świadomej zgody uczestnika oraz podpis uczestnika na formularzu zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjent ma zdiagnozowane współistniejące poważne zaburzenia psychiczne (tj. oprócz zaburzeń lękowych, ADHD i/lub ASD), w tym dużą depresję, chorobę afektywną dwubiegunową, schizofrenię (lub jakiekolwiek zaburzenie psychotyczne) oraz umiarkowaną lub ciężką niepełnosprawność intelektualną, która w opinii badacza mogą zakłócać prowadzenie oceny badań.
• Podmiot ma IQ < 65, określone na podstawie Skróconej Skali Inteligencji Wechslera.
• Uczestnik ma historię jakiejkolwiek choroby, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika poprzez jego/jej udział w badaniu.
• Pacjent ma historię klinicznie istotnych nieprawidłowości lub chorób endokrynologicznych, żołądkowo-jelitowych, sercowo-naczyniowych, hematologicznych, wątrobowych, immunologicznych, nerkowych, oddechowych lub moczowo-płciowych, które obecnie nie są stabilne klinicznie. Pacjenci z niepowikłaną kamicą nerkową w wywiadzie mogą zostać włączeni do badania według uznania badacza.
• Uczestnik ma historię udaru, przewlekłych napadów padaczkowych lub innych poważnych zaburzeń neurologicznych, które w opinii badacza mogłyby zakłócić zdolność podmiotu do udziału i/lub oceny w badaniu.
• Podmiot jest obecnie uważany za zagrożony samobójstwem (w opinii badacza), wcześniej podjął próbę samobójczą lub obecnie wykazuje aktywne myśli samobójcze.
• Uczestnik przyjmował leki przeciwdepresyjne, przeciwpsychotyczne, anksjolityczne lub niestymulujące leki ADHD w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
• Podmiot przyjmuje zabronione lekarstwo