Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности NFC-1 у субъектов в возрасте 12-17 лет с 22q11.2DS и связанными нейропсихиатрическими состояниями

24 марта 2022 г. обновлено: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

5-недельное многоцентровое открытое исследование для оценки безопасности и эффективности NFC-1 у субъектов в возрасте 12–17 лет с синдромом делеции 22q11.2 и обычно ассоциированными нейропсихиатрическими состояниями (тревога, СДВГ, РАС)

Это 5-недельное многоцентровое открытое исследование с оптимизацией дозы у субъектов в возрасте 12-17 лет с 22q11DS, у которых диагностировано тревожное расстройство, и/или СДВГ, и/или РАС. Приблизительно 12 субъектов будут инициированы, оптимизированы дозы и будут поддерживаться на NFC-1 в течение 5 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • У субъекта диагноз 22q11.2. удаление перед просмотром.
  • Субъект имеет диагноз тревожного расстройства и/или СДВГ и/или РАС на основании диагностических оценок, проведенных при скрининге, анамнезе и клинической оценке.
  • Состояние здоровья субъекта считается хорошим, за исключением тревожного расстройства, и/или СДВГ, и/или РАС, и 22q11DS. Медицинские состояния, связанные с 22q11DS, должны быть клинически стабильными после хирургической коррекции и/или медикаментозного лечения.
  • У субъекта нет клинически значимых отклонений на электрокардиограмме (ЭКГ) в 12 отведениях, выполненной при скрининге или на исходном уровне, таких как серьезная аритмия, брадикардия, тахикардия, проблемы сердечной проводимости или другие отклонения, которые считаются потенциальной проблемой безопасности.
  • Субъект и родитель/законный опекун понимают процедуры исследования и соглашаются на участие субъекта в исследовании, о чем свидетельствует подпись родителя/законного опекуна на форме информированного согласия субъекта и подпись субъекта на форме согласия.

Критерий исключения:

  • Субъект имеет диагноз сопутствующего серьезного психического расстройства (т. е. помимо тревожного расстройства, СДВГ и/или РАС), включая большую депрессию, биполярное расстройство, шизофрению (или любое психотическое расстройство) и умеренную или тяжелую умственную отсталость, которая по мнению исследователя, может помешать проведению оценки исследования.
  • Субъект имеет IQ < 65 по сокращенной шкале интеллекта Векслера.
  • Субъект имеет в анамнезе какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск для субъекта в связи с его/ее участием в исследовании.
  • Субъект имеет в анамнезе клинически значимые эндокринные, желудочно-кишечные, сердечно-сосудистые, гематологические, печеночные, иммунологические, почечные, респираторные или мочеполовые нарушения или заболевания, которые в настоящее время клинически нестабильны. Субъекты с неосложненными камнями в почках в анамнезе могут быть включены в исследование по усмотрению исследователя.
  • Субъект имеет в анамнезе инсульт, хронические судороги или другое серьезное неврологическое расстройство, которое, по мнению исследователя, может повлиять на способность субъекта участвовать и/или быть оцененным в испытании.
  • Субъект в настоящее время считается подверженным суицидальному риску (по мнению исследователя), ранее предпринимал попытки самоубийства или в настоящее время демонстрирует активные суицидальные мысли.
  • Субъект принимал какие-либо антидепрессанты, нейролептики, анксиолитики или нестимулирующие лекарства от СДВГ в течение 30 дней после визита для скрининга.
  • Субъект принимает запрещенное лекарство

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: НФК-1
Дозы NFC-1 будут вводиться по 50, 100, 200 или 400 мг два раза в день в виде капсул для перорального введения.
Лекарство: НФК-1
Дозы NFC-1 будут вводиться в виде 50, 100, 200 или 400 мг два раза в день в виде твердых желатиновых капсул размера 2 для перорального введения.
Другие имена:
  • NFC1

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время до рецидива симптомов
Временное ограничение: По окончании обучения, до 5 недель
По окончании обучения, до 5 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Ответ на лечение, основанный на общем клиническом впечатлении — шкала улучшения
Временное ограничение: По окончании обучения, до 5 недель
По окончании обучения, до 5 недель
Безопасность и переносимость согласно НЯ, лабораторным результатам, C-SSRS и K-SADS
Временное ограничение: По окончании обучения, до 5 недель
По окончании обучения, до 5 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 ноября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 апреля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 апреля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 августа 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 сентября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 сентября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MDGN-NFC1-22Q-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться