Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von NFC-1 bei Probanden im Alter von 12 bis 17 Jahren mit 22q11.2DS und damit verbundenen neuropsychiatrischen Erkrankungen

Einschlusskriterien:

• Das Subjekt hat eine Diagnose von 22q11.2 Löschung vor dem Screening.
• Das Subjekt hat eine Diagnose einer Angststörung und/oder ADHS und/oder ASD, basierend auf diagnostischen Auswertungen, die beim Screening, der Anamnese und der klinischen Beurteilung durchgeführt wurden.
• Das Subjekt wird als allgemein gesund beurteilt, abgesehen von einer Angststörung und/oder ADHS und/oder ASD und 22q11DS. Medizinische Zustände im Zusammenhang mit 22q11DS müssen nach der chirurgischen Korrektur und/oder medizinischen Behandlung klinisch stabil sein.
• - Das Subjekt hat keine klinisch signifikanten Anomalien im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG), das beim Screening oder bei der Grundlinie durchgeführt wurde, wie z. B. schwerwiegende Arrhythmie, Bradykardie, Tachykardie, Herzleitungsprobleme oder andere Anomalien, die als potenzielles Sicherheitsproblem angesehen werden.
• Proband und Elternteil/Erziehungsberechtigter verstehen die Studienverfahren und stimmen der Teilnahme des Probanden an der Studie zu, wie durch die Unterschrift der Eltern/Erziehungsberechtigten auf dem Einverständniserklärungsformular des Probanden und die Unterschrift des Probanden auf dem Zustimmungsformular angegeben.

Ausschlusskriterien:

• Das Subjekt hat eine Diagnose von komorbiden schweren psychiatrischen Störungen (d. h. abgesehen von Angststörung, ADHS und/oder ASD), einschließlich schwerer Depression, bipolarer Erkrankung, Schizophrenie (oder jeder psychotischen Störung) und mittelschwerer oder schwerer geistiger Behinderung, die nach Meinung des Prüfarztes die Durchführung von Studienauswertungen beeinträchtigen können.
• Das Subjekt hat einen IQ < 65, bestimmt durch die abgekürzte Wechsler-Intelligenzskala.
• Der Proband hat eine Vorgeschichte von Krankheiten, die nach Ansicht des Studienprüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko für den Probanden durch seine/ihre Teilnahme an der Studie darstellen könnten.
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte mit klinisch signifikanten endokrinen, gastrointestinalen, kardiovaskulären, hämatologischen, hepatischen, immunologischen, renalen, respiratorischen oder urogenitalen Anomalien oder Erkrankungen, die derzeit klinisch nicht stabil sind. Patienten mit unkomplizierten Nierensteinen in der Vorgeschichte können nach Ermessen des Prüfarztes in die Studie aufgenommen werden.
• Das Subjekt hat in der Vorgeschichte einen Schlaganfall, chronische Anfälle oder andere schwere neurologische Störungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Subjekts zur Teilnahme und/oder Bewertung in der Studie beeinträchtigen würden.
• Das Subjekt gilt derzeit als suizidgefährdet (nach Meinung des Ermittlers), hat zuvor einen Suizidversuch unternommen oder zeigt derzeit aktive Suizidgedanken.
• Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch Antidepressiva, Antipsychotika, Anxiolytika oder nicht stimulierende ADHS-Medikamente eingenommen.
• Das Subjekt nimmt ein verbotenes Medikament ein