NFC-1:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus 12–17-vuotiailla koehenkilöillä, joilla on 22q11.2DS ja niihin liittyvät neuropsykiatriset sairaudet

Sisällyttämiskriteerit:

• Tutkittavalla on diagnoosi 22q11.2 poistaminen ennen seulontaa.
• Potilaalla on ahdistuneisuushäiriön ja/tai ADHD:n ja/tai ASD:n diagnoosi, joka perustuu seulonnassa tehtyihin diagnostisiin arviointeihin, historiaan ja kliiniseen arviointiin.
• Koehenkilön arvioidaan olevan yleisesti ottaen hyvässä kunnossa, paitsi että hänellä on ahdistuneisuushäiriö ja/tai ADHD ja/tai ASD ja 22q11DS. 22q11DS:ään liittyvien lääketieteellisten tilojen on oltava kliinisesti stabiileja leikkauksen ja/tai lääketieteellisen hoidon jälkeen.
• Tutkittavalla ei ole kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia seulonnassa tai lähtötilanteessa tehdyssä 12-kytkentäisessä EKG:ssä, kuten vakavaa rytmihäiriötä, bradykardiaa, takykardiaa, sydämen johtumishäiriöitä tai muita poikkeavuuksia, joiden katsotaan olevan mahdollinen turvallisuusongelma.
• Tutkittava ja vanhempi/laillinen huoltaja ymmärtävät tutkimusmenettelyt ja hyväksyvät tutkittavan osallistumisen tutkimukseen, kuten vanhemman/laillisen huoltajan allekirjoitus koehenkilön tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa ja tutkittavan allekirjoitus suostumuslomakkeessa osoittaa.

Poissulkemiskriteerit:

• Koehenkilöllä on samanaikainen diagnoosi vakavista psykiatrisista häiriöistä (eli ahdistuneisuushäiriön, ADHD:n ja/tai ASD:n lisäksi), mukaan lukien vakava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia (tai mikä tahansa psykoottinen häiriö) ja keskivaikea tai vaikea kehitysvamma. voi tutkijan mielestä häiritä tutkimusarviointien suorittamista.
• Koehenkilön älykkyysosamäärä on < 65 Wechslerin lyhennetyn älykkyysasteikon mukaan.
• Tutkittavalla on ollut jokin sairaus, joka tutkimuksen tutkijan mielestä saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkittavalle hänen osallistumisensa tutkimukseen.
• Potilaalla on ollut kliinisesti merkittäviä endokriinisiä, maha-suolikanavan, kardiovaskulaarisia, hematologisia, maksan, immunologisia, munuaisten, hengitysteiden tai sukuelinten poikkeavuuksia tai sairautta, joka ei ole tällä hetkellä kliinisesti stabiili. Koehenkilöt, joilla on ollut mutkattomia munuaiskiviä, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen tutkijan harkinnan mukaan.
• Tutkittavalla on ollut aivohalvaus, krooniset kohtaukset tai muu vakava neurologinen häiriö, joka tutkijan mielestä häiritsisi potilaan kykyä osallistua tutkimukseen ja/tai tulla arvioitavaksi.
• Kohdetta pidetään tällä hetkellä itsemurhariskissä (tutkijan mielestä), hän on aiemmin yrittänyt itsemurhaa tai osoittaa tällä hetkellä aktiivisia itsemurha-ajatuksia.
• Tutkittava on ottanut masennuslääkkeitä, psykoosilääkkeitä, anksiolyyttejä tai ei-stimuloivia ADHD-lääkkeitä 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä.
• Kohde käyttää kiellettyä lääkettä