영아 혈관종(IH)이 있는 영아에서 국소 티몰롤의 효능, 안전성 및 약동학 (TIM01)
2024년 3월 10일 업데이트: Kanecia Obie Zimmerman
영아 혈관종(IH)이 있는 영아에서 티몰롤의 효능, 안전성 및 약동학
이 연구의 목적은 티몰롤 0.25% 및 0.5% 용량의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
1차: 영아 혈관종(IH) 부피 변화를 통해 평가한 0.25% 및 0.5% 국소 티몰롤 말레이트 겔 형성 용액(GFS)의 효능을 설명합니다.
2차: IH 치료를 위한 국소 티몰롤 말레이트 GFS의 안전성을 설명합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
105
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Health
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadephia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Longview, Texas, 미국, 75605
- DCOL Center for Clinical Research
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 법적 보호자의 서면 동의서
- 첫 번째 연구 투여 시점 또는 비개입 코호트에 등록된 시점의 생후 0-84일.
표재성 피부 또는 점막 영아 혈관종의 임상 진단(다음을 모두 포함해야 함):
- 진피의 표재성 병변
- 얇은
- Small >=5cm(가장 긴 치수) 및
- 피부 또는 각질화된 점막을 침범
제외 기준
- IH에 대한 약물 또는 레이저 요법으로 이전에 치료한 이력
- 경구용 베타 차단제 또는 경구 코르티코스테로이드(예: 심장 부정맥, 부신 기능 부전, 상기도 폐쇄, TOF(4징), 고혈압, 반응성 기도 질환)를 사용한 지속적인 요법
- 전신 요법이 필요한 IH(동적 합병증 척도 >3으로 정의됨)
- 각질화되지 않은 점막의 IH
- 치료가 필요한 하나 이상의 혈관종이 있는 영아
- 연구자에 의해 결정된 혈역학적으로 유의한 심혈관 질환
- 베타 차단제 또는 비히클에 대한 알려진 알레르기
- 심박수
- 2도/3도 방실 차단의 알려진 산전 또는 산후 진단
- 반응성 기도 질환(RAD)의 병력
- 연구자의 의견에 따라 연구에 부적합한 참가자를 만드는 모든 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 0.25% 티몰롤 트리트먼트
이 부문에 할당된 피험자는 180일 동안 0.25% 티몰롤에 무작위 배정됩니다.
180일 동안 피험자가 치료 실패로 간주되면 피험자는 눈가림이 해제됩니다.
대상이 0.25% 티몰롤인 경우 0.5% 티몰롤로 변경됩니다.
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50:50 무작위화된 0.25% 티몰롤 말레이트 겔 형성 용액
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실험적: 0.5% 티몰롤 트리트먼트
이 부문에 할당된 피험자는 180일 동안 0.5% 티몰롤에 무작위 배정됩니다.
180일 동안 피험자가 치료 실패로 간주되면 피험자는 눈가림이 해제됩니다.
피험자가 0.5% 티몰롤을 복용하는 경우 치료 의사는 0.5% 티몰롤을 계속 투여하거나 피험자를 중단하고 대체 치료를 시작하기로 결정할 것입니다.
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50:50 무작위 0.5% 티몰롤 말레이트 겔 형성 용액
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간섭 없음: 비개입 그룹
이 그룹에 할당된 피험자는 치료를 받지 않습니다.
피험자는 개입 그룹과 동일한 일정으로만 촬영됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각 치료 아암 내에서 VAS(시각적 아날로그 척도)로 측정하고 치료되지 않은 대조군과 비교하여 혈관종 용적의 부분 반응을 보인 참가자 수
기간: 180일
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VAS-볼륨은 혈관종 부피를 독립적으로 평가하는 데 사용되는 100mm 척도입니다.
-100은 혈관종의 크기가 2배가 되었음을 나타내고, 0은 변화가 없음을 나타내고, +100은 완전한 축소를 나타냅니다.
부분 반응은 혈관종의 체적 크기가 20% 초과 및 최대 80% 감소한 것으로 정의됩니다.
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180일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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각 치료 아암 내에서 VAS(시각적 아날로그 척도)로 측정하고 치료되지 않은 대조군과 비교하여 혈관종 색에 부분 반응을 보인 참가자 수
기간: 180일
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VAS 색상은 혈관종 색상을 독립적으로 평가하는 데 사용되는 100mm 척도입니다.
-100은 혈관종이 2배 더 심함을 나타내고, 0은 변화가 없음을 나타내고, +100은 완전한 해결을 나타냅니다.
부분 반응은 혈관종 색의 >30% 및 최대 80% 감소로 정의됩니다.
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180일
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각 치료 암 내에서 VAS(Visual Analog Scale)로 측정한 혈관종 용적의 부분 반응을 보인 참여자 수
기간: 180일
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VAS-볼륨은 혈관종 부피를 독립적으로 평가하는 데 사용되는 100mm 척도입니다.
-100은 혈관종의 크기가 2배가 되었음을 나타내고, 0은 변화가 없음을 나타내고, +100은 완전한 축소를 나타냅니다.
부분 반응은 혈관종의 체적 크기가 20% 초과 및 최대 80% 감소한 것으로 정의됩니다.
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180일
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기준선부터 180일까지 각 치료군 내에서 혈관종 색상의 부분 반응 비교
기간: 180일
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두 치료군 사이의 혈관종 색상의 부분 반응(VAS-색상으로 평가된 부분 반응 이상)의 비교.
부분 반응: 혈관종 색의 >30% 및 최대 80% 감소.
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180일
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혈관종 동적 합병증 척도(HDCS)의 변화
기간: 기준선, 180일
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0일부터 각 치료군 내 연구 종료까지 혈관종 동적 합병증 척도의 절대적 변화.
HDCS는 12개의 개별 혈관종 관련 합병증에 대해 6점 심각도 등급 시스템을 제공합니다(등급 0은 결석에서 최소를 나타냄; 등급 5 = 가장 심각함).
총 점수 범위는 0-60입니다.
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기준선, 180일
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부분 반응에 도달한 참가자 수, 혈관종 색상으로 평가
기간: 180일
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기준선을 30일, 60일, 120일 및 180일과 비교하여 부분 반응 이상까지의 시간을 VAS 색상으로 평가합니다.
부분 반응: 혈관종 색의 >30% 및 최대 80% 감소
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180일
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국소 티몰롤 말레산염으로 치료받은 영아의 중대한 이상 반응 및 특별한 관심의 이상 반응의 수
기간: 최대 270일
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영아 혈관종 치료를 위해 국소 티몰롤 말레이트(0.25% 및 0.5%) GFS로 치료받은 영아에서 무작위배정에서 180일까지 심각한 부작용 및 특별한 관심이 있는 부작용.
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최대 270일
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볼륨으로 평가된 부분 응답에 도달한 참가자 수
기간: 30일, 60일, 120일, 180일
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기준선을 30일, 60일, 120일 및 180일과 비교하여 부분 반응 이상까지의 시간을 VAS 볼륨으로 평가합니다.
부분 반응: 혈관종의 체적 크기에서 >20% 및 최대 80% 감소
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30일, 60일, 120일, 180일
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유아의 혈관종 삶의 질(IH-QoL) 평가의 변화
기간: 기준선, 180일
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각 치료 아암 내에서 0일부터 연구 종료까지 IH-QoL 점수 척도의 절대 변화.
IH-QoL 점수 척도는 4개 영역(환자의 신체적 증상, 환자의 사회적 기능, 간병인의 사회적 및 심리적 기능, 간병인의 정서적 기능)과 29개 항목으로 구성되며, 각 항목은 Likert 척도로 점수를 매긴다: 0 = 전혀 없음 문제, 1 = 거의 문제가 되지 않음, 2 = 때때로 문제, 3 = 자주 문제, 4 = 거의 항상 문제).
전체 범위는 0-116입니다. 총 숫자가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선, 180일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학(PK) 분석 혈장 표본 내 티몰롤의 최대 농도 측정
기간: 최대 12시간
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PK 혈액 샘플은 각각 1.0ml이고 Timolol 적용 후 다음 시간 프레임 사이에 수집됩니다: 2시간 이내, 2-4시간 이내, 5-7시간 이내, 8-10시간 이내 또는 11-12시간 이내.
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최대 12시간
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약동학(PK) 분석 혈장 표본에서 티몰롤 곡선 아래 면적 측정
기간: 최대 12시간
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PK 혈액 샘플은 각각 1.0ml이고 Timolol 적용 후 다음 시간 프레임 사이에 수집됩니다: 2시간 이내, 2-4시간 이내, 5-7시간 이내, 8-10시간 이내 또는 11-12시간 이내.
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최대 12시간
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약동학(PK) 분석 혈장 표본에서 티몰롤의 분포 부피 측정
기간: 최대 12시간
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PK 혈액 샘플은 각각 1.0ml이고 Timolol 적용 후 다음 시간 프레임 사이에 수집됩니다: 2시간 이내, 2-4시간 이내, 5-7시간 이내, 8-10시간 이내 또는 11-12시간 이내.
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최대 12시간
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약동학(PK) 분석 혈장 표본에서 티몰롤의 클리어런스 측정
기간: 최대 12시간
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PK 혈액 샘플은 각각 1.0ml이고 Timolol 적용 후 다음 시간 프레임 사이에 수집됩니다: 2시간 이내, 2-4시간 이내, 5-7시간 이내, 8-10시간 이내 또는 11-12시간 이내.
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최대 12시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
- 연구 의자: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 5월 5일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 20일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 8월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 21일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00068212
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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