乳児血管腫（IH）の乳児における局所チモロールの有効性、安全性および薬物動態 (TIM01)
2024年3月10日 更新者：Kanecia Obie Zimmerman
乳児血管腫（IH）の乳児におけるチモロールの有効性、安全性、および薬物動態
この研究の目的は、チモロール 0.25% および 0.5% の用量の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
プライマリ: 0.25% および 0.5% 局所マレイン酸チモロール ゲル形成溶液 (GFS) の有効性を説明し、乳児血管腫 (IH) の体積変化によって評価します。
副次的: IH の治療における外用チモロール マレイン酸 GFS の安全性について説明してください。
研究の種類
介入
入学 (実際)
105
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University Health
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadephia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Longview、Texas、アメリカ、75605
- DCOL Center for Clinical Research
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- 法定後見人からの文書化されたインフォームドコンセント
- -最初の試験投与時または非介入コホートに登録されたときの生後0〜84日。
-表在性皮膚または粘膜乳児血管腫の臨床診断（以下のすべてを含める必要があります）：
- 真皮の表面病変
- 薄い
- S >= 最長寸法で 5 cm および
- 皮膚または角質化した粘膜を伴う
除外基準
- -IHの薬理学的またはレーザー療法による以前の治療歴
- -経口ベータ遮断薬または経口コルチコステロイドによる継続的な治療（例、心不整脈、副腎不全、上気道閉塞、ファロー四徴症（TOF）、高血圧、反応性気道疾患）
- -全身療法を必要とするIH（動的合併症スケール> 3で定義）
- 非角化粘膜の IH
- 治療が必要な血管腫が複数ある乳児
- -治験責任医師によって決定された血行力学的に重要な心血管疾患
- -ベータ遮断薬または車両に対する既知のアレルギー
- 心拍数
- -2度/ 3度の房室ブロックの既知の出生前または出生後の診断
- 反応性気道疾患（RAD）の病歴
- -調査員の意見では、参加者を研究に不適切にする条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.25% チモロール治療
このアームに割り当てられた被験者は、180 日間 0.25% チモロールに無作為化されます。
180日の間に対象が治療の失敗と見なされた場合、対象は盲検化されます。
被験者が 0.25% チモロールを服用している場合は、0.5% チモロールに変更されます。
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50:50 ランダム化された 0.25% チモロール マレイン酸ゲル形成溶液
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実験的：0.5% チモロール処理
このアームに割り当てられた被験者は、180 日間 0.5% チモロールに無作為化されます。
180日の間に対象が治療の失敗と見なされた場合、対象は盲検化されます。
被験者が 0.5% チモロールを服用している場合、担当医は 0.5% チモロールを継続するか、被験者を中止して別の治療を開始するかを決定します。
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50:50 ランダム化された 0.5% チモロール マレイン酸ゲル形成溶液
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介入なし：非介入群
このグループに割り当てられた被験者は治療を受けません。
被験者は、介入グループと同じスケジュールでのみ撮影されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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各治療アーム内で VAS (ビジュアル アナログ スケール) によって測定され、未治療のコントロールと比較された、血管腫の体積の部分反応を示した参加者の数
時間枠：180日
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VAS ボリュームは、血管腫のボリュームを個別に評価するために使用される 100 mm スケールです。
-100 は血管腫のサイズが 2 倍になったことを示し、0 は変化がないことを示し、+100 は完全に縮小したことを示します。
部分奏効は、血管腫の体積サイズが 20% を超えて最大 80% 減少することと定義されます。
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180日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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各治療アーム内で VAS (ビジュアル アナログ スケール) によって測定され、未治療のコントロールと比較された、血管腫の色に部分的な反応を示した参加者の数
時間枠：180日
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VAS カラーは、血管腫の色を個別に評価するために使用される 100 mm スケールです。
-100 は血管腫の強度が 2 倍であることを示し、0 は変化がないことを示し、+100 は完全な解消を示します。
部分奏効は、血管腫の色が 30% を超えて最大 80% 減少することと定義されます。
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180日
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各治療アーム内の VAS (ビジュアル アナログ スケール) によって測定された血管腫の体積の部分的な反応を示した参加者の数
時間枠：180日
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VAS ボリュームは、血管腫のボリュームを個別に評価するために使用される 100 mm スケールです。
-100 は血管腫のサイズが 2 倍になったことを示し、0 は変化がないことを示し、+100 は完全に縮小したことを示します。
部分奏効は、血管腫の体積サイズが 20% を超えて最大 80% 減少することと定義されます。
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180日
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各治療群内での血管腫の色のベースラインから 180 日までの部分反応の比較
時間枠：180日
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2 つの治療群間の血管腫の色の部分奏効 (VAS 色によって評価される部分奏効以上) の比較。
部分奏効：血管腫の色が 30% を超え、最大 80% 減少。
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180日
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血管腫動的合併症尺度（HDCS）の変化
時間枠：ベースライン、180日目
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各治療群内の0日目から研究終了までの血管腫の動的合併症スケールの絶対変化。
HDCS は、血管腫に関連する 12 の個々の合併症に対して 6 段階の重症度評価システムを提供します (グレード 0 は、存在しないものから最小限のものを表し、グレード 5 = 最も深刻なものを表します)。
合計スコアは 0 ～ 60 の範囲です。
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ベースライン、180日目
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血管腫の色で評価した、部分奏効に達した参加者の数
時間枠：180日
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ベースラインを 30 日目、60 日目、120 日目、180 日目と比較して、部分奏効以上の時間を VAS 色で評価します。
部分奏効：血管腫の色が 30% を超え、最大 80% 減少
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180日
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マレイン酸チモロール外用剤で治療された乳児における重篤な有害事象および特に関心のある有害事象の数
時間枠：270日まで
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乳児血管腫の治療のために局所マレイン酸チモロール（0.25％および0.5％）GFSで治療された乳児における無作為化から180日目までの重篤な有害事象および特に関心のある有害事象。
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270日まで
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ボリュームで評価された、部分的な応答に達した参加者の数
時間枠：30日、60日、120日、180日
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ベースラインを 30 日目、60 日目、120 日目、180 日目と比較して、部分奏効以上になるまでの時間を VAS 量で評価します。
部分奏効: 血管腫の体積サイズが 20% を超えて最大 80% 減少
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30日、60日、120日、180日
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乳児の血管腫の生活の質（IH-QoL）評価の変化
時間枠：ベースライン、180日目
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各治療群内の 0 日目から試験終了までの IH-QoL スコア スケールの絶対変化。
IH-QoL スコア スケールは、4 つのドメイン (患者の身体症状、患者の社会的機能、介護者の社会的および心理的機能、介護者の感情的機能) と 29 項目で構成され、各項目はリッカート スケールでスコア付けされます: 0 = まったくない1 = ほとんど問題にならない、2 = 時々問題になる、3 = しばしば問題になる、4 = ほとんど常に問題になる）。
合計範囲は 0 ～ 116 です。合計数が大きいほど、結果が悪いことを示します。
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ベースライン、180日目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿検体中のチモロールの最大濃度を測定する薬物動態（PK）分析
時間枠：最大12時間
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PK 血液サンプルはそれぞれ 1.0 ml で、チモロールの適用後、次の時間枠の間に収集されます: 2 時間以内、2 ～ 4 時間以内、5 ～ 7 時間以内、8 ～ 10 時間以内、または 11 ～ 12 時間以内。
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最大12時間
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血漿検体中のチモロールの曲線下面積を測定する薬物動態（PK）分析
時間枠：最大12時間
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PK 血液サンプルはそれぞれ 1.0 ml で、チモロールの適用後、次の時間枠の間に収集されます: 2 時間以内、2 ～ 4 時間以内、5 ～ 7 時間以内、8 ～ 10 時間以内、または 11 ～ 12 時間以内。
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最大12時間
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血漿検体中のチモロールの分布量を測定する薬物動態（PK）分析
時間枠：最大12時間
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PK 血液サンプルはそれぞれ 1.0 ml で、チモロールの適用後、次の時間枠の間に収集されます: 2 時間以内、2 ～ 4 時間以内、5 ～ 7 時間以内、8 ～ 10 時間以内、または 11 ～ 12 時間以内。
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最大12時間
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血漿検体中のチモロールのクリアランスを測定する薬物動態 (PK) 分析
時間枠：最大12時間
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PK 血液サンプルはそれぞれ 1.0 ml で、チモロールの適用後、次の時間枠の間に収集されます: 2 時間以内、2 ～ 4 時間以内、5 ～ 7 時間以内、8 ～ 10 時間以内、または 11 ～ 12 時間以内。
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最大12時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Kanecia Zimmerman, MD, MHS、Duke Clinical Research Institute
- スタディチェア：Kristin Holland, MD、Medical College of Wisconsin
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年5月5日
一次修了 (実際)
2020年10月20日
研究の完了 (実際)
2020年10月20日
試験登録日
最初に提出
2016年8月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年9月21日
最初の投稿 (推定)
2016年9月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月10日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro00068212
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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