婴儿血管瘤 (IH) 婴儿外用噻吗洛尔的疗效、安全性和药代动力学 (TIM01)
2024年3月10日 更新者：Kanecia Obie Zimmerman
噻吗洛尔在患有婴儿血管瘤 (IH) 的婴儿中的疗效、安全性和药代动力学
本研究的目的是评估 Timolol 0.25% 和 0.5% 剂量的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
主要：描述通过婴儿血管瘤 (IH) 体积变化评估的 0.25% 和 0.5% 外用马来酸噻吗洛尔凝胶形成溶液 (GFS) 的疗效。
二级：描述外用马来酸噻吗洛尔 GFS 治疗 IH 的安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
105
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University Health
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadephia
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-
Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
Longview、Texas、美国、75605
- DCOL Center for Clinical Research
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 2个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准
- 法定监护人的书面知情同意书
- 首次研究给药时或加入非干预队列时的出生后年龄为 0-84 天。
浅表皮肤或粘膜婴儿血管瘤的临床诊断（必须包括以下所有内容）：
- 真皮表面损伤
- 薄的
- 小 >=5 厘米，最长尺寸和
- 累及皮肤或角化粘膜
排除标准
- 既往使用任何药物或激光治疗 IH 的病史
- 正在接受口服 β 受体阻滞剂或口服皮质类固醇治疗（例如，心律失常、肾上腺功能不全、上呼吸道阻塞、法洛四联症 (TOF)、高血压、反应性气道疾病）
- 需要全身治疗的 IH（由动态并发症量表 >3 定义）
- 非角化粘膜的 IH
- 患有不止一处血管瘤且需要治疗的婴儿
- 由研究者确定的具有血液动力学意义的心血管疾病
- 已知对 β 受体阻滞剂或载体过敏
- 心率
- 已知的二度/三度房室传导阻滞的产前或产后诊断
- 反应性气道疾病 (RAD) 病史
- 研究者认为不适合研究的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：0.25% 噻吗洛尔处理
分配到该组的受试者将随机分配至 0.25% 噻吗洛尔 180 天。
如果在 180 天内受试者被认为治疗失败，受试者将被揭盲。
如果受试者使用的是 0.25% 噻吗洛尔，他们将改为 0.5% 噻吗洛尔。
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50:50 随机 0.25% 马来酸噻吗洛尔凝胶形成溶液
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实验性的：0.5% 噻吗洛尔处理
分配到该组的受试者将随机分配至 0.5% 噻吗洛尔 180 天。
如果在 180 天内受试者被认为治疗失败，受试者将被揭盲。
如果受试者服用 0.5% 噻吗洛尔，治疗医师将决定继续使用 0.5% 噻吗洛尔或撤回受试者并开始替代治疗。
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50:50 随机 0.5% 马来酸噻吗洛尔凝胶形成溶液
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无干预：不干预组
分配到该组的受试者将不会接受治疗。
受试者只会按照与干预组相同的时间表拍照。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在每个治疗组内通过 VAS（视觉模拟量表）测量血管瘤体积部分反应的参与者人数，并与未治疗的对照组进行比较
大体时间：180天
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VAS 体积是一个 100 毫米的尺度，用于独立分级血管瘤体积。
-100 表示血管瘤的大小增加了一倍，0 表示没有变化，+100 表示完全收缩。
部分反应定义为血管瘤体积缩小 >20% 至 80%。
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180天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在每个治疗组内通过 VAS（视觉模拟量表）测量血管瘤颜色部分反应的参与者人数，并与未治疗的对照组进行比较
大体时间：180天
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VAS 颜色是一个 100 毫米的标度，用于独立对血管瘤颜色进行分级。
-100 表示血管瘤的强度是原来的两倍，0 表示没有变化，+100 表示完全消退。
部分反应定义为 >30% 和高达 80% 的血管瘤颜色减少。
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180天
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每个治疗组中通过 VAS（视觉模拟量表）测量的血管瘤体积部分反应的参与者人数
大体时间：180天
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VAS 体积是一个 100 毫米的尺度，用于独立分级血管瘤体积。
-100 表示血管瘤的大小增加了一倍，0 表示没有变化，+100 表示完全收缩。
部分反应定义为血管瘤体积缩小 >20% 至 80%。
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180天
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每个治疗组内血管瘤颜色从基线到 180 天的部分反应比较
大体时间：180天
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两个治疗组之间血管瘤颜色的部分反应（通过 VAS 颜色评估的部分反应或更大）的比较。
部分缓解：血管瘤颜色减少 >30% 至 80%。
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180天
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血管瘤动态并发症量表 (HDCS) 的变化
大体时间：基线，第 180 天
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每个治疗组从第 0 天到研究结束的血管瘤动态并发症量表的绝对变化。
HDCS 为 12 种单独的血管瘤相关并发症提供了 6 级严重程度分级系统（0 级代表没有到最小；5 级 = 最严重）。
总分范围为0-60。
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基线，第 180 天
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根据血管瘤颜色评估达到部分反应的参与者人数
大体时间：180天
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将基线与第 30 天、第 60 天、第 120 天和第 180 天进行比较，通过 VAS 颜色评估部分反应或更长时间。
部分缓解：>30% 和高达 80% 的血管瘤颜色减少
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180天
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局部用马来酸噻吗洛尔治疗的婴儿严重不良事件和特别关注的不良事件的数量
大体时间：长达 270 天
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从随机分组到第 180 天，在接受局部马来酸噻吗洛尔（0.25% 和 0.5%）GFS 治疗婴儿血管瘤的婴儿中发生的严重不良事件和特别关注的不良事件。
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长达 270 天
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达到部分反应的参与者人数，按数量评估
大体时间：30天、60天、120天、180天
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将基线与第 30 天、第 60 天、第 120 天和第 180 天进行比较，通过 VAS 体积评估部分缓解或更长时间。
部分缓解：血管瘤体积缩小 >20% 至 80%
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30天、60天、120天、180天
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婴儿血管瘤生活质量 (IH-QoL) 评估的变化
大体时间：基线，第 180 天
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每个治疗组从第 0 天到研究结束的 IH-QoL 评分量表的绝对变化。
IH-QoL 评分量表由 4 个领域（患者的身体症状、患者的社会功能、照顾者的社会和心理功能以及照顾者的情绪功能）和 29 个项目组成，每个项目在李克特量表上评分：0 = 从不一个问题，1 = 几乎从来没有问题，2 = 有时是一个问题，3 = 经常是一个问题，4 = 几乎总是一个问题）。
总范围为0-116；总数越高表示结果越差。
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基线，第 180 天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血浆样品中噻吗洛尔最大浓度的药代动力学 (PK) 分析测量
大体时间：长达 12 小时
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PK 血样各为 1.0 ml，并在应用噻吗洛尔后的以下时间范围内收集：2 小时、2-4 小时、5-7 小时、8-10 小时或 11-12 小时内。
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长达 12 小时
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血浆样本中噻吗洛尔曲线下的药代动力学 (PK) 分析测量面积
大体时间：长达 12 小时
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PK 血样各为 1.0 ml，并在应用噻吗洛尔后的以下时间范围内收集：2 小时、2-4 小时、5-7 小时、8-10 小时或 11-12 小时内。
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长达 12 小时
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血浆样品中噻吗洛尔分布容积的药代动力学 (PK) 分析测量
大体时间：长达 12 小时
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PK 血样各为 1.0 ml，并在应用噻吗洛尔后的以下时间范围内收集：2 小时、2-4 小时、5-7 小时、8-10 小时或 11-12 小时内。
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长达 12 小时
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血浆样品中噻吗洛尔清除率的药代动力学 (PK) 分析测量
大体时间：长达 12 小时
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PK 血样各为 1.0 ml，并在应用噻吗洛尔后的以下时间范围内收集：2 小时、2-4 小时、5-7 小时、8-10 小时或 11-12 小时内。
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长达 12 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kanecia Zimmerman, MD, MHS、Duke Clinical Research Institute
- 学习椅：Kristin Holland, MD、Medical College of Wisconsin
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年5月5日
初级完成 (实际的)
2020年10月20日
研究完成 (实际的)
2020年10月20日
研究注册日期
首次提交
2016年8月12日
首先提交符合 QC 标准的
2016年9月21日
首次发布 (估计的)
2016年9月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月10日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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