Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och farmakokinetik av topikal timolol hos spädbarn med infantilt hemangiom (IH) (TIM01)

10 mars 2024 uppdaterad av: Kanecia Obie Zimmerman

Effekt, säkerhet och farmakokinetik för Timolol hos spädbarn med infantilt hemangiom (IH)

Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av Timolol 0,25 % och 0,5 % doser.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primär: Beskriv effekten av 0,25 % och 0,5 % topikal timololmaleat Gel-bildande lösning (GFS) utvärderad genom volymförändringar för infantil hemangiom (IH).

Sekundärt: Beskriv säkerheten för topikalt timololmaleat GFS för behandling av IH.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

105

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Förenta staterna, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 2 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Dokumenterat informerat samtycke från målsman
  2. 0-84 dagar postnatal ålder vid tidpunkten för den första studiedosen eller vid inskrivning i icke-interventionskohorten.

  3. Klinisk diagnos av ytligt kutant eller mukosalt infantilt hemangiom (måste inkludera allt av följande):

    1. Ytlig lesion i dermis
    2. Tunn
    3. Liten >=5 cm vid sin längsta dimension och
    4. Involverar hud eller keratiniserad slemhinna

Exklusions kriterier

  1. Historik om tidigare behandling med någon farmakologisk eller laserterapi för IH
  2. Pågående behandling med en oral betablockerare eller oral kortikosteroid (t.ex. hjärtarytmi, binjurebarksvikt, obstruktion i övre luftvägar, tetralogi av fallot (TOF), högt blodtryck, reaktiva luftvägssjukdomar)
  3. IH som kräver systemisk terapi (definierad av en dynamisk komplikationsskala >3)
  4. IH av den icke-keratiniserade slemhinnan
  5. Spädbarn med mer än ett hemangiom som kräver terapi
  6. Hemodynamiskt signifikant kardiovaskulär sjukdom, som fastställts av utredaren
  7. Känd allergi mot betablockerare eller fordon
  8. Hjärtfrekvens
  9. Känd prenatal eller postnatal diagnos av 2:a/3:e gradens atrioventrikulära blockad
  10. Historik av reaktiv luftvägssjukdom (RAD)
  11. Varje tillstånd som skulle göra deltagaren, enligt utredarens uppfattning, olämplig för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 0,25% Timolol Behandling
Försökspersoner som tilldelas denna arm kommer att randomiseras till 0,25 % timolol under 180 dagar. Om patienten under de 180 dagarna anses vara behandlingsmisslyckande kommer patienten att avblindas. Om patienten är på 0,25 % timolol kommer de att ändras till 0,5 % timolol.
Läkemedel: 0,25 % timololmaleatgelbildande lösning
50:50 Randomiserad 0,25 % timololmaleatgelbildande lösning
Experimentell: 0,5% Timolol Behandling
Försökspersoner som tilldelas denna arm kommer att randomiseras till 0,5 % timolol under 180 dagar. Om patienten under de 180 dagarna anses vara behandlingsmisslyckande kommer patienten att avblindas. Om patienten är på 0,5 % timolol kommer den behandlande läkaren att besluta att antingen fortsätta med 0,5 % timolol eller dra tillbaka patienten och påbörja en alternativ behandling.
Läkemedel: 0,5 % timololmaleatgelbildande lösning
50:50 Randomiserad 0,5 % timololmaleatgelbildande lösning
Inget ingripande: Icke-interventionsgrupp
Försökspersoner som tilldelats denna grupp kommer inte att behandlas. Motivet kommer endast att fotograferas enligt samma schema som interventionsgruppen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med partiell respons av hemangiomvolym mätt med VAS (visuell analog skala) inom varje behandlingsarm och jämfört med obehandlade kontroller
Tidsram: 180 dagar
VAS-volymen är en 100 mm skala som används för att oberoende gradera hemangiomvolym. -100 indikerar att hemangiom har fördubblats i storlek, 0 indikerar ingen förändring och +100 indikerar fullständig krympning. Partiell respons definieras som >20 % och upp till 80 % minskning i volymetrisk storlek av hemangiom.
180 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med partiell respons i hemangiomfärg mätt med VAS (visuell analog skala) inom varje behandlingsarm och jämfört med obehandlade kontroller
Tidsram: 180 dagar
VAS-färgen är en 100 mm skala som används för att oberoende gradera hemangiomfärg. -100 indikerar att hemangiom är dubbelt så intensivt, 0 indikerar ingen förändring och +100 indikerar fullständig upplösning. Partiell respons definieras som >30 % och upp till 80 % minskning av färgen på hemangiom.
180 dagar
Antal deltagare med partiell respons av hemangiomvolym mätt med VAS (visuell analog skala) inom varje behandlingsarm
Tidsram: 180 dagar
VAS-volymen är en 100 mm skala som används för att oberoende gradera hemangiomvolym. -100 indikerar att hemangiom har fördubblats i storlek, 0 indikerar ingen förändring och +100 indikerar fullständig krympning. Partiell respons definieras som >20 % och upp till 80 % minskning i volymetrisk storlek av hemangiom.
180 dagar
Jämförelse av partiell respons av hemangiomfärg från baslinje till 180 dagar, inom varje behandlingsarm
Tidsram: 180 dagar
Jämförelse av partiellt svar av hemangiomfärg (partiellt svar eller högre enligt VAS-färg) mellan de två behandlingsarmarna. Partiell respons: >30 % och upp till 80 % minskning av färgen på hemangiom.
180 dagar
Förändring i Hemangioma Dynamic Complication Scale (HDCS)
Tidsram: baslinje, dag 180
Absolut förändring i hemangiom dynamisk komplikationsskala från dag 0 till slutet av studien inom varje behandlingsarm. HDCS tillhandahåller ett 6-punkters svårighetsgradssystem för 12 individuella hemangiomrelaterade komplikationer (grad 0 representerar frånvarande till minimal; grad 5 = allvarligaste). Den totala poängen varierar från 0-60.
baslinje, dag 180
Antal deltagare som når partiell respons, bedömd av hemangiomfärg
Tidsram: 180 dagar
Bedöm tiden till partiell respons eller mer genom VAS-färg, jämför baslinjen med dag 30, dag 60, dag 120 och dag 180. Partiell respons: >30 % och upp till 80 % minskning av färgen på hemangiom
180 dagar
Antal allvarliga biverkningar och biverkningar av särskilt intresse hos spädbarn som behandlats med aktuell timololmaleat
Tidsram: upp till 270 dagar
Allvarliga biverkningar och biverkningar av särskilt intresse från randomisering till dag 180 hos spädbarn som behandlats med topikalt timololmaleat (0,25 % och 0,5 %) GFS för behandling av infantilt hemangiom.
upp till 270 dagar
Antal deltagare som når partiell respons, bedömd efter volym
Tidsram: 30 dagar, 60 dagar, 120 dagar, 180 dagar
Bedöm tiden till partiell respons eller mer med VAS-volym, jämför baslinjen med dag 30, dag 60, dag 120 och dag 180. Partiell respons: >20 % och upp till 80 % minskning i volymetrisk storlek av hemangiom
30 dagar, 60 dagar, 120 dagar, 180 dagar
Förändring i hemangiom livskvalitetsbedömning (IH-QoL) för spädbarn
Tidsram: baslinje, dag 180
Absolut förändring i IH-QoL-poängskala från dag 0 till studieslut inom varje behandlingsarm. IH-QoL-poängskalan består av 4 domäner (patientens fysiska symptom, patientens sociala funktion, vårdgivarens sociala och psykologiska funktion och vårdgivarens känslomässiga funktion) och 29 punkter, med varje punkt poängsatt på en Likert-skala: 0 = aldrig ett problem, 1 = nästan aldrig ett problem, 2 = ibland ett problem, 3 = ofta ett problem och 4 = nästan alltid ett problem). Det totala intervallet är 0-116; ju högre det totala antalet indikerar ett sämre resultat.
baslinje, dag 180

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik (PK) analys som mäter maximal koncentration av timolol i plasmaprover
Tidsram: Upp till 12 timmar
PK-blodproverna kommer att vara 1,0 ml vardera och tas mellan följande tidsramar efter applicering av Timolol: inom 2 timmar, 2-4 timmar, 5-7 timmar, 8-10 timmar eller 11-12 timmar.
Upp till 12 timmar
Farmakokinetikanalys (PK) Mätarea under kurvan för timolol i plasmaprov
Tidsram: Upp till 12 timmar
PK-blodproverna kommer att vara 1,0 ml vardera och tas mellan följande tidsramar efter applicering av Timolol: inom 2 timmar, 2-4 timmar, 5-7 timmar, 8-10 timmar eller 11-12 timmar.
Upp till 12 timmar
Farmakokinetik (PK) analys som mäter distributionsvolymen för timolol i plasmaprover
Tidsram: Upp till 12 timmar
PK-blodproverna kommer att vara 1,0 ml vardera och tas mellan följande tidsramar efter applicering av Timolol: inom 2 timmar, 2-4 timmar, 5-7 timmar, 8-10 timmar eller 11-12 timmar.
Upp till 12 timmar
Farmakokinetikanalys (PK) som mäter clearance av timolol i plasmaprov
Tidsram: Upp till 12 timmar
PK-blodproverna kommer att vara 1,0 ml vardera och tas mellan följande tidsramar efter applicering av Timolol: inom 2 timmar, 2-4 timmar, 5-7 timmar, 8-10 timmar eller 11-12 timmar.
Upp till 12 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kanecia Obie Zimmerman

Samarbetspartners

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Utredare

  • Huvudutredare: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studiestol: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

20 oktober 2020

Avslutad studie (Faktisk)

20 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 september 2016

Första postat (Beräknad)

26 september 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00068212

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera