Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallisen timololin teho, turvallisuus ja farmakokinetiikka pikkulapsilla, joilla on infantiili hemangiooma (IH) (TIM01)

sunnuntai 10. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Kanecia Obie Zimmerman

Timololin teho, turvallisuus ja farmakokinetiikka pikkulapsilla, joilla on infantiili hemangiooma (IH)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida timololin 0,25 % ja 0,5 % annosten turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen: Kuvaile 0,25 %:n ja 0,5 %:n paikallisen timololimaleaattigeelin muodostavan liuoksen (GFS) tehokkuutta arvioituna infantiilin hemangiooman (IH) tilavuuden muutosten perusteella.

Toissijainen: Kuvaile paikallisen timololimaleaatti-GFS:n turvallisuutta IH:n hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

105

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Yhdysvallat, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 2 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Laillisen huoltajan dokumentoitu tietoinen suostumus
  2. 0-84 vrk synnytyksen jälkeinen ikä ensimmäisen tutkimusannoksen ottohetkellä tai ei-interventiokohortissa.

  3. Pinnallisen ihon tai limakalvon infantiilin hemangiooman kliininen diagnoosi (täytyy sisältää kaikki seuraavat):

    1. Pinnallinen vaurio dermis
    2. Ohut
    3. Pieni >=5 cm pisimmillään ja
    4. Koskee ihoa tai keratinoitunutta limakalvoa

Poissulkemiskriteerit

  1. Aikaisempi hoito millä tahansa IH:n farmakologisella tai laserhoidolla
  2. Meneillään oleva oraalinen beetasalpaaja tai oraalinen kortikosteroidihoito (esim. sydämen rytmihäiriö, lisämunuaisten vajaatoiminta, ylähengitysteiden tukos, fallot-tetralogia (TOF), verenpainetauti, reaktiivinen hengitysteiden sairaus)
  3. Systeemistä hoitoa vaativa IH (määritelty dynaamisella komplikaatioasteikolla >3)
  4. Keratinisoitumattoman limakalvon IH
  5. Pikkulapset, joilla on useampi kuin yksi hemangiooma, joka vaatii hoitoa
  6. Hemodynaamisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, kuten tutkija on määrittänyt
  7. Tunnettu allergia beetasalpaajille tai ajoneuvolle
  8. Syke
  9. Tunnettu synnytystä edeltävä tai synnytyksen jälkeinen diagnoosi 2./3. asteen eteiskammiokatkos
  10. Reaktiivisten hengitystiesairauksien (RAD) historia
  11. Mikä tahansa tilanne, joka tekisi osallistujan tutkijan mielestä sopimattomaksi tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 0,25 % timololihoito
Koehenkilöt, jotka on määrätty tähän haaraan, satunnaistetaan saamaan 0,25 % timololia 180 päiväksi. Jos 180 päivän aikana potilaan katsotaan epäonnistuneen hoidon aikana, potilaan sokkouttaminen poistetaan. Jos koehenkilö käyttää 0,25 % timololia, se vaihdetaan 0,5 % timololiin.
Lääke: 0,25 % timololimaleaattigeelin muodostava liuos
50:50 Satunnaistettu 0,25 % timololimaleaattigeelin muodostava liuos
Kokeellinen: 0,5 % timololihoito
Koehenkilöt, jotka on määrätty tähän haaraan, satunnaistetaan saamaan 0,5 % timololia 180 päiväksi. Jos 180 päivän aikana potilaan katsotaan epäonnistuneen hoidon aikana, potilaan sokkouttaminen poistetaan. Jos potilaalla on 0,5 % timololihoitoa, hoitava lääkäri päättää joko jatkaa 0,5 % timololihoitoa tai lopettaa hoidon ja aloittaa vaihtoehtoisen hoidon.
Lääke: 0,5 % timololimaleaattigeelin muodostava liuos
50:50 Satunnaistettu 0,5 % timololimaleaattigeelin muodostava liuos
Ei väliintuloa: Ei-interventioryhmä
Tähän ryhmään nimetyt henkilöt eivät saa hoitoa. Kohde kuvataan vain samassa aikataulussa kuin interventioryhmä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on osittainen vaste hemangiooman tilavuuteen VAS:lla (Visual Analog Scale) mitattuna kussakin hoitohaarassa ja verrattuna käsittelemättömiin kontrolleihin
Aikaikkuna: 180 päivää
VAS-tilavuus on 100 mm:n asteikko, jota käytetään hemangiooman tilavuuden arvioimiseen itsenäisesti. -100 tarkoittaa, että hemangiooma on kaksinkertaistunut, 0 tarkoittaa, ettei muutosta ole tapahtunut, ja +100 tarkoittaa täydellistä kutistumista. Osittainen vaste määritellään hemangiooman tilavuuden pienenemiseksi > 20 % ja jopa 80 %.
180 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on osittainen vaste hemangioomaväriin mitattuna VAS:lla (Visual Analog Scale) kussakin hoitohaarassa ja verrattuna käsittelemättömiin kontrolleihin
Aikaikkuna: 180 päivää
VAS-väri on 100 mm:n asteikko, jota käytetään hemangioomavärin itsenäiseen luokitteluun. -100 tarkoittaa, että hemangiooma on kaksi kertaa voimakkaampi, 0 tarkoittaa, että muutosta ei ole, ja +100 tarkoittaa täydellistä paranemista. Osittainen vaste määritellään hemangiooman värin vähenemiseksi > 30 % ja jopa 80 %.
180 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on osittainen vaste hemangiooman tilavuuteen VAS:lla (Visual Analog Scale) mitattuna kussakin hoitohaarassa
Aikaikkuna: 180 päivää
VAS-tilavuus on 100 mm:n asteikko, jota käytetään hemangiooman tilavuuden arvioimiseen itsenäisesti. -100 tarkoittaa, että hemangiooma on kaksinkertaistunut, 0 tarkoittaa, ettei muutosta ole tapahtunut, ja +100 tarkoittaa täydellistä kutistumista. Osittainen vaste määritellään hemangiooman tilavuuden pienenemiseksi > 20 % ja jopa 80 %.
180 päivää
Hemangioomavärin osittaisen vasteen vertailu lähtötasosta 180 päivään kussakin hoitohaarassa
Aikaikkuna: 180 päivää
Hemangiooman värin osittaisen vasteen vertailu (osittainen vaste tai suurempi VAS-värillä arvioituna) kahden hoitohaaran välillä. Osittainen vaste: >30 % ja jopa 80 % hemangiooman värin väheneminen.
180 päivää
Muutos hemangiooman dynaamisessa komplikaatioasteikossa (HDCS)
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 180
Absoluuttinen muutos hemangiooman dynaamisessa komplikaatioasteikossa päivästä 0 tutkimuksen loppuun kussakin hoitohaarassa. HDCS tarjoaa 6 pisteen vakavuusluokitusjärjestelmän 12 yksittäiselle hemangioomaan liittyvälle komplikaatiolle (aste 0 tarkoittaa puuttumista tai minimaalista; luokka 5 = vakavin). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-60.
lähtötaso, päivä 180
Hemangioma Colorin arvioima osallistujien määrä, jotka saavuttavat osittaisen vastauksen
Aikaikkuna: 180 päivää
Arvioi aika osittaiseen vasteeseen tai enemmän VAS-värin avulla vertaamalla lähtötasoa päivään 30, päivään 60, päivään 120 ja päivään 180. Osittainen vaste: >30 % ja jopa 80 % hemangiooman värin väheneminen
180 päivää
Vakavien haittatapahtumien ja erityisen kiinnostavien haittatapahtumien lukumäärä paikallisella timololimaleaatilla hoidetuilla imeväisillä
Aikaikkuna: jopa 270 päivää
Vakavat haittatapahtumat ja erityisen kiinnostavat haittatapahtumat satunnaistamisesta päivään 180 pikkulapsilla, joita hoidettiin paikallisella timololimaleaatilla (0,25 % ja 0,5 %) GFS:llä infantiilin hemangiooman hoitoon.
jopa 270 päivää
Osittaisen vastauksen saaneiden osallistujien määrä volyymin mukaan
Aikaikkuna: 30 päivää, 60 päivää, 120 päivää, 180 päivää
Arvioi aika osittaiseen vasteeseen tai enemmän VAS-tilavuuden perusteella vertaamalla lähtötasoa päivään 30, päivään 60, päivään 120 ja päivään 180. Osittainen vaste: >20 % ja jopa 80 % hemangiooman volyymikoon pieneneminen
30 päivää, 60 päivää, 120 päivää, 180 päivää
Muutos hemangiooman elämänlaadussa (IH-QoL) imeväisille
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 180
Absoluuttinen muutos IH-QoL-pistemäärässä päivästä 0 tutkimuksen loppuun kussakin hoitohaarassa. IH-QoL-pisteytysasteikko koostuu 4 alueesta (potilaan fyysinen oire, potilaan sosiaalinen toiminta, hoitajan sosiaalinen ja psykologinen toiminta ja hoitajan emotionaalinen toiminta) ja 29 pisteestä, joista jokainen on pisteytetty Likert-asteikolla: 0 = ei koskaan. ongelma, 1 = melkein ei koskaan ongelma, 2 = joskus ongelma, 3 = usein ongelma ja 4 = melkein aina ongelma). Kokonaisalue on 0-116; mitä suurempi kokonaisluku on huonompi lopputulos.
lähtötaso, päivä 180

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK) analyysi, joka mittaa timololin maksimipitoisuutta plasmanäytteessä
Aikaikkuna: Jopa 12 tuntia
PK-verinäytteet ovat kukin 1,0 ml ja ne kerätään seuraavien aikavälien välillä Timololin levittämisen jälkeen: 2 tunnin, 2-4 tunnin, 5-7 tunnin, 8-10 tunnin tai 11-12 tunnin sisällä.
Jopa 12 tuntia
Farmakokinetiikka (PK) -analyysin mittausalue timololin käyrän alla plasmanäytteessä
Aikaikkuna: Jopa 12 tuntia
PK-verinäytteet ovat kukin 1,0 ml ja ne kerätään seuraavien aikavälien välillä Timololin levittämisen jälkeen: 2 tunnin, 2-4 tunnin, 5-7 tunnin, 8-10 tunnin tai 11-12 tunnin sisällä.
Jopa 12 tuntia
Farmakokinetiikka (PK) -analyysi timololin jakautumistilavuuden mittaamiseksi plasmanäytteestä
Aikaikkuna: Jopa 12 tuntia
PK-verinäytteet ovat kukin 1,0 ml ja ne kerätään seuraavien aikavälien välillä Timololin levittämisen jälkeen: 2 tunnin, 2-4 tunnin, 5-7 tunnin, 8-10 tunnin tai 11-12 tunnin sisällä.
Jopa 12 tuntia
Farmakokinetiikka (PK) -analyysi timololin puhdistuman mittaamiseksi plasmanäytteestä
Aikaikkuna: Jopa 12 tuntia
PK-verinäytteet ovat kukin 1,0 ml ja ne kerätään seuraavien aikavälien välillä Timololin levittämisen jälkeen: 2 tunnin, 2-4 tunnin, 5-7 tunnin, 8-10 tunnin tai 11-12 tunnin sisällä.
Jopa 12 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kanecia Obie Zimmerman

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Opintojen puheenjohtaja: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 26. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 10. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00068212

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa