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Efficacia, sicurezza e farmacocinetica del timololo topico nei neonati con emangioma infantile (IH) (TIM01)

10 marzo 2024 aggiornato da: Kanecia Obie Zimmerman

Efficacia, sicurezza e farmacocinetica del timololo nei neonati con emangioma infantile (IH)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia delle dosi di timololo 0,25% e 0,5%.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Primario: Descrivere l'efficacia della soluzione topica formante gel (GFS) di timololo maleato allo 0,25% e allo 0,5% valutata attraverso le variazioni di volume dell'emangioma infantile (IH).

Secondario: descrivere la sicurezza del timololo maleato topico GFS per il trattamento dell'IH.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

105

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Stati Uniti, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Consenso informato documentato del tutore legale
  2. 0-84 giorni di età postnatale al momento della prima dose dello studio o quando arruolati nella coorte di non intervento.

  3. Diagnosi clinica di emangioma infantile superficiale cutaneo o della mucosa (deve includere tutti i seguenti):

    1. Lesione superficiale nel derma
    2. Magro
    3. Piccolo >=5 cm nella sua dimensione più lunga e
    4. Coinvolge la pelle o la mucosa cheratinizzata

Criteri di esclusione

  1. Storia di precedente trattamento con qualsiasi terapia farmacologica o laser per IH
  2. Terapia in corso con un beta-bloccante orale o un corticosteroide orale (ad esempio, aritmia cardiaca, insufficienza surrenalica, ostruzione delle vie aeree superiori, tetralogia di Fallot (TOF), ipertensione, malattia reattiva delle vie aeree)
  3. IH che richiede una terapia sistemica (definita dalla scala dinamica delle complicanze >3)
  4. IH della mucosa non cheratinizzata
  5. Neonati con più di un emangioma che richiede terapia
  6. Malattia cardiovascolare emodinamicamente significativa, come determinato dallo sperimentatore
  7. Allergia nota ai beta-bloccanti o al veicolo
  8. Frequenza del battito cardiaco
  9. Diagnosi prenatale o postnatale nota di blocco atrioventricolare di 2o/3o grado
  10. Storia della malattia reattiva delle vie aeree (RAD)
  11. Qualsiasi condizione che renderebbe il partecipante, secondo l'opinione dello sperimentatore, inadatto allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con timololo allo 0,25%.
I soggetti assegnati a questo braccio saranno randomizzati allo 0,25% di timololo per 180 giorni. Se durante i 180 giorni il soggetto è considerato un fallimento del trattamento, il soggetto verrà aperto. Se il soggetto assume timololo allo 0,25%, verrà modificato in timololo allo 0,5%.
Droga: Soluzione gelificante allo 0,25% di timololo maleato
50:50 Soluzione formante gel timololo maleato allo 0,25% randomizzata
Sperimentale: Trattamento con timololo allo 0,5%.
I soggetti assegnati a questo braccio saranno randomizzati allo 0,5% di timololo per 180 giorni. Se durante i 180 giorni il soggetto è considerato un fallimento del trattamento, il soggetto verrà aperto. Se il soggetto assume timololo allo 0,5%, il medico curante deciderà di continuare il trattamento con timololo allo 0,5% o sospendere il trattamento e iniziare un trattamento alternativo.
Droga: Soluzione gelificante allo 0,5% di timololo maleato
50:50 Soluzione formante gel timololo maleato allo 0,5% randomizzata
Nessun intervento: Gruppo di non intervento
I soggetti assegnati a questo gruppo non riceveranno cure. Il soggetto sarà fotografato solo nello stesso orario del gruppo di intervento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta parziale del volume dell'emangioma misurato dalla VAS (scala analogica visiva) all'interno di ciascun braccio di trattamento e rispetto ai controlli non trattati
Lasso di tempo: 180 giorni
Il volume VAS è una scala di 100 mm utilizzata per classificare in modo indipendente il volume dell'emangioma. -100 indica che l'emangioma è raddoppiato di dimensioni, 0 indica nessun cambiamento e +100 indica una completa contrazione. La risposta parziale è definita come >20% e fino all'80% di riduzione delle dimensioni volumetriche dell'emangioma.
180 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta parziale nel colore dell'emangioma misurato dalla VAS (scala analogica visiva) all'interno di ciascun braccio di trattamento e rispetto ai controlli non trattati
Lasso di tempo: 180 giorni
Il colore VAS è una scala di 100 mm utilizzata per classificare in modo indipendente il colore dell'emangioma. -100 indica che l'emangioma è due volte più intenso, 0 indica nessun cambiamento e +100 indica una risoluzione completa. La risposta parziale è definita come >30% e fino all'80% di riduzione del colore dell'emangioma.
180 giorni
Numero di partecipanti con risposta parziale del volume dell'emangioma misurato dalla VAS (scala analogica visiva) all'interno di ciascun braccio di trattamento
Lasso di tempo: 180 giorni
Il volume VAS è una scala di 100 mm utilizzata per classificare in modo indipendente il volume dell'emangioma. -100 indica che l'emangioma è raddoppiato di dimensioni, 0 indica nessun cambiamento e +100 indica una completa contrazione. La risposta parziale è definita come >20% e fino all'80% di riduzione delle dimensioni volumetriche dell'emangioma.
180 giorni
Confronto della risposta parziale del colore dell'emangioma dal basale a 180 giorni, all'interno di ciascun braccio di trattamento
Lasso di tempo: 180 giorni
Confronto della risposta parziale del colore dell'emangioma (risposta parziale o superiore valutata dal colore VAS) tra i due bracci di trattamento. Risposta parziale: >30% e fino all'80% di riduzione del colore dell'emangioma.
180 giorni
Variazione della scala delle complicanze dinamiche dell'emangioma (HDCS)
Lasso di tempo: basale, giorno 180
Variazione assoluta nella scala delle complicanze dinamiche dell'emangioma dal giorno 0 alla fine dello studio all'interno di ciascun braccio di trattamento. L'HDCS fornisce un sistema di classificazione della gravità a 6 punti per 12 complicanze individuali correlate all'emangioma (grado 0 rappresenta da assente a minimo; grado 5 = più grave). Il punteggio totale va da 0 a 60.
basale, giorno 180
Numero di partecipanti che raggiungono una risposta parziale, valutato dal colore dell'emangioma
Lasso di tempo: 180 giorni
Valutare il tempo alla risposta parziale o superiore in base al colore VAS, confrontando il basale con il giorno 30, il giorno 60, il giorno 120 e il giorno 180. Risposta parziale: >30% e fino all'80% di riduzione del colore dell'emangioma
180 giorni
Numero di eventi avversi gravi e di eventi avversi di particolare interesse nei neonati trattati con timololo maleato topico
Lasso di tempo: fino a 270 giorni
Eventi avversi gravi ed eventi avversi di particolare interesse dalla randomizzazione al giorno 180 nei neonati trattati con timololo maleato topico (0,25% e 0,5%) GFS per il trattamento dell'emangioma infantile.
fino a 270 giorni
Numero di partecipanti che raggiungono una risposta parziale, valutato per volume
Lasso di tempo: 30 giorni, 60 giorni, 120 giorni, 180 giorni
Valutare il tempo alla risposta parziale o superiore in base al volume VAS, confrontando il basale con il giorno 30, il giorno 60, il giorno 120 e il giorno 180. Risposta parziale: >20% e fino all'80% di riduzione delle dimensioni volumetriche dell'emangioma
30 giorni, 60 giorni, 120 giorni, 180 giorni
Cambiamento nella valutazione della qualità della vita dell'emangioma (IH-QoL) per i neonati
Lasso di tempo: basale, giorno 180
Variazione assoluta nella scala del punteggio IH-QoL dal giorno 0 alla fine dello studio all'interno di ciascun braccio di trattamento. La scala del punteggio IH-QoL è composta da 4 domini (sintomo fisico del paziente, funzionamento sociale del paziente, funzionamento sociale e psicologico del caregiver e funzionamento emotivo del caregiver) e 29 item, con ogni item valutato su una scala Likert: 0 = mai un problema, 1 = quasi mai un problema, 2 = a volte un problema, 3 = spesso un problema e 4 = quasi sempre un problema). L'intervallo totale è 0-116; maggiore è il numero totale indica un risultato peggiore.
basale, giorno 180

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi farmacocinetica (PK) Misurazione della concentrazione massima di timololo nel campione di plasma
Lasso di tempo: Fino a 12 ore
I campioni di sangue PK saranno di 1,0 ml ciascuno e raccolti tra i seguenti intervalli di tempo dopo l'applicazione di Timolol: entro 2 ore, 2-4 ore, 5-7 ore, 8-10 ore o 11-12 ore.
Fino a 12 ore
Analisi farmacocinetica (PK) Misurazione dell'area sotto la curva del timololo nel campione di plasma
Lasso di tempo: Fino a 12 ore
I campioni di sangue PK saranno di 1,0 ml ciascuno e raccolti tra i seguenti intervalli di tempo dopo l'applicazione di Timolol: entro 2 ore, 2-4 ore, 5-7 ore, 8-10 ore o 11-12 ore.
Fino a 12 ore
Analisi farmacocinetica (PK) Misurazione del volume di distribuzione del timololo nel campione di plasma
Lasso di tempo: Fino a 12 ore
I campioni di sangue PK saranno di 1,0 ml ciascuno e raccolti tra i seguenti intervalli di tempo dopo l'applicazione di Timolol: entro 2 ore, 2-4 ore, 5-7 ore, 8-10 ore o 11-12 ore.
Fino a 12 ore
Analisi farmacocinetica (PK) Misurazione della clearance del timololo nel campione di plasma
Lasso di tempo: Fino a 12 ore
I campioni di sangue PK saranno di 1,0 ml ciascuno e raccolti tra i seguenti intervalli di tempo dopo l'applicazione di Timolol: entro 2 ore, 2-4 ore, 5-7 ore, 8-10 ore o 11-12 ore.
Fino a 12 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kanecia Obie Zimmerman

Collaboratori

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Cattedra di studio: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

20 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

20 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 settembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

26 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00068212

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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