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Eficacia, seguridad y farmacocinética del timolol tópico en lactantes con hemangioma infantil (HI) (TIM01)

10 de marzo de 2024 actualizado por: Kanecia Obie Zimmerman

Eficacia, seguridad y farmacocinética de timolol en lactantes con hemangioma infantil (HI)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de las dosis de timolol al 0,25 % y al 0,5 %.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Primario: describa la eficacia de la solución formadora de gel (GFS) tópica de maleato de timolol al 0,25 % y al 0,5 % evaluada a través de los cambios en el volumen del hemangioma infantil (IH).

Secundario: Describir la seguridad del maleato de timolol tópico GFS para el tratamiento de la HI.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

105

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Estados Unidos, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 2 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Consentimiento informado documentado del tutor legal
  2. 0-84 días de edad posnatal en el momento de la primera dosis del estudio o cuando se inscribió en la cohorte sin intervención.

  3. Diagnóstico clínico de hemangioma infantil cutáneo o mucoso superficial (debe incluir todo lo siguiente):

    1. Lesión superficial en la dermis
    2. Delgado
    3. Pequeño >=5 cm en su dimensión más larga y
    4. Afecta piel o mucosa queratinizada

Criterio de exclusión

  1. Antecedentes de tratamiento previo con cualquier terapia farmacológica o láser para HI
  2. Terapia en curso con un bloqueador beta oral o un corticosteroide oral (por ejemplo, arritmia cardíaca, insuficiencia suprarrenal, obstrucción de las vías respiratorias superiores, tetralogía de Fallot (TOF), hipertensión, enfermedad reactiva de las vías respiratorias)
  3. HI que requiere tratamiento sistémico (definido por escala dinámica de complicaciones >3)
  4. HI de la mucosa no queratinizada
  5. Bebés con más de un hemangioma que requiere terapia
  6. Enfermedad cardiovascular hemodinámicamente significativa, según lo determine el investigador
  7. Alergia conocida a los bloqueadores beta o al vehículo
  8. Ritmo cardiaco
  9. Diagnóstico prenatal o posnatal conocido de bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado
  10. Antecedentes de enfermedad reactiva de las vías respiratorias (RAD)
  11. Cualquier condición que haga que el participante, en opinión del investigador, no sea apto para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento con Timolol al 0,25%
Los sujetos asignados a este brazo serán aleatorizados para recibir timolol al 0,25 % durante 180 días. Si durante los 180 días se considera que el sujeto ha fracasado en el tratamiento, el sujeto no será cegado. Si el sujeto toma timolol al 0,25 %, se cambiará a timolol al 0,5 %.
Droga: Solución formadora de gel de maleato de timolol al 0,25 %
Solución formadora de gel de maleato de timolol al 0,25 % aleatoria 50:50
Experimental: Tratamiento con timolol al 0,5%
Los sujetos asignados a este brazo serán aleatorizados para recibir timolol al 0,5 % durante 180 días. Si durante los 180 días se considera que el sujeto ha fracasado en el tratamiento, el sujeto no será cegado. Si el sujeto está tomando timolol al 0,5 %, el médico tratante decidirá continuar con el timolol al 0,5 % o retirar al sujeto y comenzar un tratamiento alternativo.
Droga: Solución formadora de gel de maleato de timolol al 0,5 %
50:50 Solución de formación de gel de maleato de timolol al 0,5 % aleatoria
Sin intervención: Grupo de no intervención
Los sujetos asignados a este grupo no recibirán tratamiento. El sujeto solo será fotografiado en el mismo horario que el grupo de intervención.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con respuesta parcial del volumen del hemangioma medido por VAS (escala analógica visual) dentro de cada brazo de tratamiento y en comparación con los controles no tratados
Periodo de tiempo: 180 días
El volumen VAS es una escala de 100 mm que se utiliza para clasificar el volumen del hemangioma de forma independiente. -100 indica que el tamaño del hemangioma se ha duplicado, 0 indica que no hay cambios y +100 indica que se ha reducido por completo. La respuesta parcial se define como >20% y hasta 80% de reducción en el tamaño volumétrico del hemangioma.
180 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con respuesta parcial en el color del hemangioma medido por VAS (escala analógica visual) dentro de cada brazo de tratamiento y en comparación con los controles no tratados
Periodo de tiempo: 180 días
El VAS-color es una escala de 100 mm que se utiliza para clasificar el color del hemangioma de forma independiente. -100 indica que el hemangioma es el doble de intenso, 0 indica que no hay cambios y +100 indica resolución completa. La respuesta parcial se define como >30% y hasta un 80% de reducción en el color del hemangioma.
180 días
Número de participantes con respuesta parcial del volumen del hemangioma medido por VAS (escala analógica visual) dentro de cada brazo de tratamiento
Periodo de tiempo: 180 días
El volumen VAS es una escala de 100 mm que se utiliza para clasificar el volumen del hemangioma de forma independiente. -100 indica que el tamaño del hemangioma se ha duplicado, 0 indica que no hay cambios y +100 indica que se ha reducido por completo. La respuesta parcial se define como >20% y hasta 80% de reducción en el tamaño volumétrico del hemangioma.
180 días
Comparación de la respuesta parcial del color del hemangioma desde el inicio hasta los 180 días, dentro de cada brazo de tratamiento
Periodo de tiempo: 180 días
Comparación de la respuesta parcial del color del hemangioma (respuesta parcial o mayor evaluada por VAS-color) entre los dos brazos de tratamiento. Respuesta parcial: >30% y hasta 80% de reducción en el color del hemangioma.
180 días
Cambio en la Escala de Complicaciones Dinámicas de Hemangioma (HDCS)
Periodo de tiempo: línea de base, día 180
Cambio absoluto en la escala de complicaciones dinámicas del hemangioma desde el día 0 hasta el final del estudio dentro de cada brazo de tratamiento. El HDCS proporciona un sistema de clasificación de gravedad de 6 puntos para 12 complicaciones individuales relacionadas con hemangiomas (grado 0 representa ausencia a mínima; grado 5 = más grave). La puntuación total oscila entre 0 y 60.
línea de base, día 180
Número de participantes que alcanzan una respuesta parcial, evaluados por el color del hemangioma
Periodo de tiempo: 180 días
Evalúe el tiempo hasta la respuesta parcial o mayor por VAS-color, comparando la línea base con el día 30, el día 60, el día 120 y el día 180. Respuesta parcial: >30% y hasta 80% de reducción en el color del hemangioma
180 días
Número de eventos adversos graves y eventos adversos de especial interés en lactantes tratados con maleato de timolol tópico
Periodo de tiempo: hasta 270 días
Eventos adversos graves y eventos adversos de especial interés desde la aleatorización hasta el día 180 en lactantes tratados con maleato de timolol tópico (0,25 % y 0,5 %) GFS para el tratamiento del hemangioma infantil.
hasta 270 días
Número de participantes que alcanzan una respuesta parcial, evaluados por volumen
Periodo de tiempo: 30 días, 60 días, 120 días, 180 días
Evalúe el tiempo hasta la respuesta parcial o mayor por volumen de EVA, comparando el inicio con el día 30, el día 60, el día 120 y el día 180. Respuesta parcial: >20% y hasta 80% de reducción en el tamaño volumétrico del hemangioma
30 días, 60 días, 120 días, 180 días
Cambio en la evaluación de la calidad de vida del hemangioma (IH-QoL) para bebés
Periodo de tiempo: línea de base, día 180
Cambio absoluto en la escala de puntuación IH-QoL desde el día 0 hasta el final del estudio dentro de cada brazo de tratamiento. La escala de puntuación IH-QoL consta de 4 dominios (síntoma físico del paciente, funcionamiento social del paciente, funcionamiento social y psicológico del cuidador y funcionamiento emocional del cuidador) y 29 ítems, con cada ítem puntuado en una escala de Likert: 0 = nunca un problema, 1 = casi nunca un problema, 2 = a veces un problema, 3 = a menudo un problema y 4 = casi siempre un problema). El rango total es 0-116; cuanto mayor sea el número total indica un peor resultado.
línea de base, día 180

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Análisis de farmacocinética (FC) que mide la concentración máxima de timolol en una muestra de plasma
Periodo de tiempo: Hasta 12 horas
Las muestras de sangre PK serán de 1,0 ml cada una y se recolectarán entre los siguientes plazos después de la aplicación de Timolol: dentro de las 2 horas, 2 a 4 horas, 5 a 7 horas, 8 a 10 horas o 11 a 12 horas.
Hasta 12 horas
Análisis farmacocinético (PK) Área de medición bajo la curva de timolol en muestras de plasma
Periodo de tiempo: Hasta 12 horas
Las muestras de sangre PK serán de 1,0 ml cada una y se recolectarán entre los siguientes plazos después de la aplicación de Timolol: dentro de las 2 horas, 2 a 4 horas, 5 a 7 horas, 8 a 10 horas o 11 a 12 horas.
Hasta 12 horas
Análisis farmacocinético (PK) Medición del volumen de distribución de timolol en muestras de plasma
Periodo de tiempo: Hasta 12 horas
Las muestras de sangre PK serán de 1,0 ml cada una y se recolectarán entre los siguientes plazos después de la aplicación de Timolol: dentro de las 2 horas, 2 a 4 horas, 5 a 7 horas, 8 a 10 horas o 11 a 12 horas.
Hasta 12 horas
Análisis farmacocinético (PK) que mide el aclaramiento de timolol en muestras de plasma
Periodo de tiempo: Hasta 12 horas
Las muestras de sangre PK serán de 1,0 ml cada una y se recolectarán entre los siguientes plazos después de la aplicación de Timolol: dentro de las 2 horas, 2 a 4 horas, 5 a 7 horas, 8 a 10 horas o 11 a 12 horas.
Hasta 12 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kanecia Obie Zimmerman

Colaboradores

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Silla de estudio: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

20 de octubre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

20 de octubre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de septiembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

26 de septiembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Pro00068212

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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