Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av topisk timolol hos spedbarn med infantilt hemangiom (IH) (TIM01)

10. mars 2024 oppdatert av: Kanecia Obie Zimmerman

Effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av Timolol hos spedbarn med infantilt hemangiom (IH)

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten av Timolol 0,25 % og 0,5 % doser.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primær: Beskriv effekten av 0,25 % og 0,5 % topisk timololmaleat Gel-dannende løsning (GFS) vurdert gjennom volumendringer i infantil hemangiom (IH).

Sekundær: Beskriv sikkerheten til topisk timololmaleat GFS for behandling av IH.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Forente stater, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 2 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Dokumentert informert samtykke fra verge
  2. 0-84 dager postnatal alder på tidspunktet for første studiedose eller når de ble registrert i ikke-intervensjonskohorten.

  3. Klinisk diagnose av overfladisk kutant eller mukosalt infantilt hemangiom (må inkludere alt av følgende):

    1. Overfladisk lesjon i dermis
    2. Tynn
    3. Liten >=5 cm på sitt lengste mål og
    4. Involverer hud eller keratinisert slimhinne

Eksklusjonskriterier

  1. Historie om tidligere behandling med hvilken som helst farmakologisk eller laserterapi for IH
  2. Pågående behandling med en oral betablokker eller oral kortikosteroid (f.eks. hjertearytmi, binyrebarksvikt, øvre luftveisobstruksjon, tetralogi av fallot (TOF), hypertensjon, reaktiv luftveissykdom)
  3. IH som krever systemisk terapi (definert av dynamisk komplikasjonsskala >3)
  4. IH av den ikke-keratiniserte slimhinnen
  5. Spedbarn med mer enn ett hemangiom som krever behandling
  6. Hemodynamisk signifikant kardiovaskulær sykdom, bestemt av etterforskeren
  7. Kjent allergi mot betablokkere eller kjøretøy
  8. Puls
  9. Kjent prenatal eller postnatal diagnose av 2./3. grads atrioventrikulær blokk
  10. Historie om reaktiv luftveissykdom (RAD)
  11. Enhver tilstand som ville gjøre deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, uegnet for studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 0,25 % Timolol Behandling
Personer tilordnet denne armen vil bli randomisert til 0,25 % timolol i 180 dager. Hvis pasienten i løpet av de 180 dagene anses som en behandlingssvikt, vil pasienten bli deaktivert. Hvis forsøkspersonen er på 0,25 % timolol, vil de endres til 0,5 % timolol.
Legemiddel: 0,25 % Timolol Maleate Gel Forming Solution
50:50 Randomisert 0,25 % Timolol Maleate Gel Forming Solution
Eksperimentell: 0,5 % Timolol-behandling
Personer tilordnet denne armen vil bli randomisert til 0,5 % timolol i 180 dager. Hvis pasienten i løpet av de 180 dagene anses som en behandlingssvikt, vil pasienten bli deaktivert. Hvis pasienten er på 0,5 % timolol, vil den behandlende legen bestemme seg for enten å fortsette med 0,5 % timolol eller trekke pasienten tilbake og starte en alternativ behandling.
Legemiddel: 0,5 % Timolol Maleate Gel Forming Solution
50:50 Randomisert 0,5 % Timolol Maleate Gel Forming Solution
Ingen inngripen: Ikke-intervensjonsgruppe
Emner som er tilordnet denne gruppen vil ikke motta behandling. Motivet vil kun bli fotografert på samme tidsplan som intervensjonsgruppen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med delvis respons av hemangiomvolum målt med VAS (Visual Analog Scale) innenfor hver behandlingsarm og sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 180 dager
VAS-volumet er en 100 mm skala som brukes til uavhengig å gradere hemangiomvolum. -100 indikerer at hemangiom har doblet seg i størrelse, 0 indikerer ingen endring, og +100 indikerer fullstendig krymping. Delvis respons er definert som >20 % og opptil 80 % reduksjon i volumetrisk størrelse av hemangiom.
180 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med delvis respons i hemangiomfarge målt med VAS (Visual Analog Scale) innenfor hver behandlingsarm og sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 180 dager
VAS-fargen er en 100 mm skala som brukes til uavhengig å gradere hemangiomfarge. -100 indikerer at hemangiom er dobbelt så intenst, 0 indikerer ingen endring, og +100 indikerer fullstendig oppløsning. Delvis respons er definert som >30 % og opptil 80 % reduksjon i fargen på hemangiom.
180 dager
Antall deltakere med delvis respons av hemangiomvolum målt ved VAS (Visual Analog Scale) innenfor hver behandlingsarm
Tidsramme: 180 dager
VAS-volumet er en 100 mm skala som brukes til uavhengig å gradere hemangiomvolum. -100 indikerer at hemangiom har doblet seg i størrelse, 0 indikerer ingen endring, og +100 indikerer fullstendig krymping. Delvis respons er definert som >20 % og opptil 80 % reduksjon i volumetrisk størrelse av hemangiom.
180 dager
Sammenligning av delvis respons av hemangiomfarge fra baseline til 180 dager, innenfor hver behandlingsarm
Tidsramme: 180 dager
Sammenligning av delvis respons av hemangiomfarge (delvis respons eller høyere som vurdert av VAS-farge) mellom de to behandlingsarmene. Delvis respons: >30 % og opptil 80 % reduksjon i fargen på hemangiom.
180 dager
Endring i Hemangioma Dynamic Complication Scale (HDCS)
Tidsramme: grunnlinje, dag 180
Absolutt endring i hemangiom dynamisk komplikasjonsskala fra dag 0 til slutten av studien innenfor hver behandlingsarm. HDCS gir et 6-punkts graderingssystem for alvorlighetsgrad for 12 individuelle hemangiom-relaterte komplikasjoner (grad 0 representerer fraværende til minimal; grad 5 = mest alvorlig). Den totale poengsummen varierer fra 0-60.
grunnlinje, dag 180
Antall deltakere som oppnår delvis respons, vurdert etter hemangiomfarge
Tidsramme: 180 dager
Vurder tid til delvis respons eller mer etter VAS-farge, sammenlign baseline med dag 30, dag 60, dag 120 og dag 180. Delvis respons: >30 % og opptil 80 % reduksjon i fargen på hemangiom
180 dager
Antall alvorlige uønskede hendelser og uønskede hendelser av spesiell interesse hos spedbarn behandlet med aktuell timololmaleat
Tidsramme: opptil 270 dager
Alvorlige bivirkninger og uønskede hendelser av spesiell interesse fra randomisering til dag 180 hos spedbarn behandlet med topisk timololmaleat (0,25 % og 0,5 %) GFS for behandling av infantilt hemangiom.
opptil 270 dager
Antall deltakere som oppnår delvis respons, vurdert etter volum
Tidsramme: 30 dager, 60 dager, 120 dager, 180 dager
Vurder tid til delvis respons eller mer etter VAS-volum, sammenlign baseline med dag 30, dag 60, dag 120 og dag 180. Delvis respons: >20 % og opptil 80 % reduksjon i volumetrisk størrelse av hemangiom
30 dager, 60 dager, 120 dager, 180 dager
Endring i Hemangioma livskvalitetsvurdering (IH-QoL) for spedbarn
Tidsramme: baseline, dag 180
Absolutt endring i IH-QoL poengskala fra dag 0 til slutten av studien innenfor hver behandlingsarm. IH-QoL-poengskalaen består av 4 domener (fysisk symptom på pasient, sosial funksjon hos pasient, sosial og psykologisk funksjon av omsorgsperson, og emosjonell funksjon av omsorgsperson) og 29 elementer, med hvert punkt skåret på en Likert-skala: 0 = aldri et problem, 1 = nesten aldri et problem, 2 = noen ganger et problem, 3 = ofte et problem og 4 = nesten alltid et problem). Det totale området er 0-116; jo høyere det totale antallet indikerer et dårligere resultat.
baseline, dag 180

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK)-analyse som måler maksimal konsentrasjon av timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Opptil 12 timer
PK-blodprøvene vil være på 1,0 ml hver og samles inn mellom følgende tidsrammer etter påføring av Timolol: innen 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Opptil 12 timer
Farmakokinetikk-analyse (PK) Måleområde under kurven til timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Opptil 12 timer
PK-blodprøvene vil være på 1,0 ml hver og samles inn mellom følgende tidsrammer etter påføring av Timolol: innen 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Opptil 12 timer
Farmakokinetikk (PK)-analyse som måler distribusjonsvolum av timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Opptil 12 timer
PK-blodprøvene vil være på 1,0 ml hver og samles inn mellom følgende tidsrammer etter påføring av Timolol: innen 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Opptil 12 timer
Farmakokinetikk (PK)-analyse som måler clearance av timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Opptil 12 timer
PK-blodprøvene vil være på 1,0 ml hver og samles inn mellom følgende tidsrammer etter påføring av Timolol: innen 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Opptil 12 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kanecia Obie Zimmerman

Samarbeidspartnere

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studiestol: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

20. oktober 2020

Studiet fullført (Faktiske)

20. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2016

Først lagt ut (Antatt)

26. september 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00068212

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Infantil hemangiom

Kliniske studier på 0,25 % Timolol Maleate Gel Forming Solution

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere