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Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von topischem Timolol bei Säuglingen mit infantilem Hämangiom (IH) (TIM01)

10. März 2024 aktualisiert von: Kanecia Obie Zimmerman

Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Timolol bei Säuglingen mit infantilem Hämangiom (IH)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Timolol 0,25 % und 0,5 % Dosen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primär: Beschreiben Sie die Wirksamkeit von 0,25 % und 0,5 % topischer Timololmaleat-Gel-bildender Lösung (GFS), wie anhand von Volumenänderungen des infantilen Hämangioms (IH) bewertet.

Sekundär: Beschreiben Sie die Sicherheit von topischem Timololmaleat GFS zur Behandlung von IH.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

105

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Vereinigte Staaten, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Dokumentierte Einverständniserklärung des Erziehungsberechtigten
  2. 0-84 Tage postnatales Alter zum Zeitpunkt der ersten Studiendosis oder bei Aufnahme in die nicht-interventionelle Kohorte.

  3. Klinische Diagnose eines oberflächlichen infantilen Haut- oder Schleimhauthämangioms (muss alle folgenden Angaben enthalten):

    1. Oberflächliche Läsion in der Dermis
    2. Dünn
    3. Klein >=5 cm an seiner längsten Abmessung und
    4. Betrifft Haut oder keratinisierte Schleimhaut

Ausschlusskriterien

  1. Vorgeschichte einer früheren Behandlung mit einer pharmakologischen oder Lasertherapie für IH
  2. Laufende Therapie mit einem oralen Betablocker oder oralen Kortikosteroid (z. B. Herzrhythmusstörungen, Nebenniereninsuffizienz, Obstruktion der oberen Atemwege, Fallot-Tetralogie (TOF), Bluthochdruck, reaktive Atemwegserkrankung)
  3. IH, die eine systemische Therapie erfordert (definiert durch dynamische Komplikationsskala > 3)
  4. IH der unverhornten Schleimhaut
  5. Säuglinge mit mehr als einem therapiebedürftigen Hämangiom
  6. Hämodynamisch signifikante kardiovaskuläre Erkrankung, wie vom Prüfarzt festgestellt
  7. Bekannte Allergie gegen Betablocker oder Vehikel
  8. Pulsschlag
  9. Bekannte prä- oder postnatale Diagnose eines atrioventrikulären Blocks 2./3. Grades
  10. Geschichte der reaktiven Atemwegserkrankung (RAD)
  11. Jede Bedingung, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,25 % Timolol-Behandlung
Patienten, die diesem Arm zugeordnet sind, werden für 180 Tage auf 0,25 % Timolol randomisiert. Wenn der Proband während der 180 Tage als Behandlungsversagen betrachtet wird, wird der Proband entblindet. Wenn der Proband 0,25 % Timolol einnimmt, wird er auf 0,5 % Timolol umgestellt.
Arzneimittel: 0,25 % Timololmaleat-Gel bildende Lösung
50:50 Randomisierte 0,25 % Timololmaleat-Gelbildungslösung
Experimental: 0,5 % Timolol-Behandlung
Patienten, die diesem Arm zugeordnet sind, werden für 180 Tage auf 0,5 % Timolol randomisiert. Wenn der Proband während der 180 Tage als Behandlungsversagen betrachtet wird, wird der Proband entblindet. Wenn der Proband 0,5 % Timolol erhält, wird der behandelnde Arzt entscheiden, entweder 0,5 % Timolol fortzusetzen oder den Probanden abzusetzen und eine alternative Behandlung zu beginnen.
Arzneimittel: 0,5 % Timololmaleat-Gel bildende Lösung
50:50 Randomisierte 0,5 % Timololmaleat-Gelbildungslösung
Kein Eingriff: Nicht-Interventionsgruppe
Personen, die dieser Gruppe zugeordnet sind, erhalten keine Behandlung. Das Subjekt wird nur nach demselben Zeitplan wie die Interventionsgruppe fotografiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit teilweisem Ansprechen des Hämangiomvolumens, gemessen anhand der VAS (visuelle Analogskala) innerhalb jedes Behandlungsarms und im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen
Zeitfenster: 180 Tage
Das VAS-Volumen ist eine 100-mm-Skala, die zur unabhängigen Einstufung des Hämangiomvolumens verwendet wird. -100 zeigt an, dass sich das Hämangiom verdoppelt hat, 0 zeigt keine Veränderung an und +100 zeigt eine vollständige Schrumpfung an. Partielles Ansprechen ist definiert als >20 % und bis zu 80 % Verringerung der volumetrischen Größe des Hämangioms.
180 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit teilweisem Ansprechen der Hämangiomfarbe, gemessen anhand der VAS (visuelle Analogskala) innerhalb jedes Behandlungsarms und im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen
Zeitfenster: 180 Tage
Die VAS-Farbe ist eine 100-mm-Skala, die zur unabhängigen Einstufung der Hämangiomfarbe verwendet wird. -100 zeigt an, dass das Hämangiom doppelt so intensiv ist, 0 zeigt keine Veränderung an und +100 zeigt eine vollständige Auflösung an. Partielles Ansprechen ist definiert als > 30 % und bis zu 80 % Verringerung der Farbe des Hämangioms.
180 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit teilweisem Ansprechen des Hämangiomvolumens, gemessen anhand der VAS (visuelle Analogskala) innerhalb jedes Behandlungsarms
Zeitfenster: 180 Tage
Das VAS-Volumen ist eine 100-mm-Skala, die zur unabhängigen Einstufung des Hämangiomvolumens verwendet wird. -100 zeigt an, dass sich das Hämangiom verdoppelt hat, 0 zeigt keine Veränderung an und +100 zeigt eine vollständige Schrumpfung an. Partielles Ansprechen ist definiert als >20 % und bis zu 80 % Verringerung der volumetrischen Größe des Hämangioms.
180 Tage
Vergleich der teilweisen Reaktion der Hämangiomfarbe von der Baseline bis zu 180 Tagen innerhalb jedes Behandlungsarms
Zeitfenster: 180 Tage
Vergleich des partiellen Ansprechens der Hämangiomfarbe (partielles Ansprechen oder größer, wie anhand der VAS-Farbe beurteilt) zwischen den beiden Behandlungsarmen. Partielles Ansprechen: >30 % und bis zu 80 % Verringerung der Farbe des Hämangioms.
180 Tage
Änderung der Hemangioma Dynamic Complication Scale (HDCS)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 180
Absolute Veränderung der dynamischen Hämangiom-Komplikationsskala von Tag 0 bis zum Ende der Studie in jedem Behandlungsarm. Das HDCS bietet ein 6-Punkte-Schweregradsystem für 12 einzelne Hämangiom-bedingte Komplikationen (Grad 0 steht für nicht vorhanden bis minimal; Grad 5 = am schwersten). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0-60.
Grundlinie, Tag 180
Anzahl der Teilnehmer, die eine partielle Remission erreichen, bewertet anhand der Hämangiomfarbe
Zeitfenster: 180 Tage
Beurteilen Sie die Zeit bis zum partiellen Ansprechen oder länger anhand der VAS-Farbe und vergleichen Sie den Ausgangswert mit Tag 30, Tag 60, Tag 120 und Tag 180. Partielles Ansprechen: >30 % und bis zu 80 % Verringerung der Farbe des Hämangioms
180 Tage
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse bei Säuglingen, die mit topischem Timololmaleat behandelt wurden
Zeitfenster: bis zu 270 Tage
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse von der Randomisierung bis Tag 180 bei Säuglingen, die mit topischem Timololmaleat (0,25 % und 0,5 %) GFS zur Behandlung des infantilen Hämangioms behandelt wurden.
bis zu 270 Tage
Anzahl der Teilnehmer, die eine partielle Remission erreichen, bewertet nach Volumen
Zeitfenster: 30 Tage, 60 Tage, 120 Tage, 180 Tage
Beurteilen Sie die Zeit bis zum partiellen Ansprechen oder mehr anhand des VAS-Volumens und vergleichen Sie den Ausgangswert mit Tag 30, Tag 60, Tag 120 und Tag 180. Partielles Ansprechen: >20 % und bis zu 80 % Verringerung der volumetrischen Größe des Hämangioms
30 Tage, 60 Tage, 120 Tage, 180 Tage
Änderung der Bewertung der Hämangiom-Lebensqualität (IH-QoL) für Säuglinge
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 180
Absolute Veränderung der IH-QoL-Score-Skala von Tag 0 bis Studienende in jedem Behandlungsarm. Die IH-QoL-Score-Skala besteht aus 4 Bereichen (körperliche Symptome des Patienten, soziales Funktionieren des Patienten, soziales und psychologisches Funktionieren der Pflegekraft und emotionales Funktionieren der Pflegekraft) und 29 Items, wobei jedes Item auf einer Likert-Skala bewertet wird: 0 = nie ein Problem, 1 = fast nie ein Problem, 2 = manchmal ein Problem, 3 = oft ein Problem und 4 = fast immer ein Problem). Der Gesamtbereich ist 0-116; Je höher die Gesamtzahl ist, desto schlechter ist das Ergebnis.
Grundlinie, Tag 180

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK)-Analyse zur Messung der maximalen Konzentration von Timolol in Plasmaproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Stunden
Die PK-Blutproben umfassen jeweils 1,0 ml und werden in den folgenden Zeiträumen nach der Anwendung von Timolol entnommen: innerhalb von 2 Stunden, 2–4 Stunden, 5–7 Stunden, 8–10 Stunden oder 11–12 Stunden.
Bis zu 12 Stunden
Pharmakokinetik (PK)-Analyse Messbereich unter der Kurve von Timolol in Plasmaproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Stunden
Die PK-Blutproben umfassen jeweils 1,0 ml und werden in den folgenden Zeiträumen nach der Anwendung von Timolol entnommen: innerhalb von 2 Stunden, 2–4 Stunden, 5–7 Stunden, 8–10 Stunden oder 11–12 Stunden.
Bis zu 12 Stunden
Analyse der Pharmakokinetik (PK) zur Messung des Verteilungsvolumens von Timolol in Plasmaproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Stunden
Die PK-Blutproben umfassen jeweils 1,0 ml und werden in den folgenden Zeiträumen nach der Anwendung von Timolol entnommen: innerhalb von 2 Stunden, 2–4 Stunden, 5–7 Stunden, 8–10 Stunden oder 11–12 Stunden.
Bis zu 12 Stunden
Analyse der Pharmakokinetik (PK) zur Messung der Clearance von Timolol in Plasmaproben
Zeitfenster: Bis zu 12 Stunden
Die PK-Blutproben umfassen jeweils 1,0 ml und werden in den folgenden Zeiträumen nach der Anwendung von Timolol entnommen: innerhalb von 2 Stunden, 2–4 Stunden, 5–7 Stunden, 8–10 Stunden oder 11–12 Stunden.
Bis zu 12 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kanecia Obie Zimmerman

Mitarbeiter

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studienstuhl: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. September 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

26. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00068212

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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