Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van topisch timolol bij zuigelingen met infantiel hemangioom (IH) (TIM01)

10 maart 2024 bijgewerkt door: Kanecia Obie Zimmerman

Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van timolol bij zuigelingen met infantiel hemangioom (IH)

Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van Timolol 0,25% en 0,5% doses te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primair: Beschrijf de werkzaamheid van 0,25% en 0,5% topische timololmaleaat gelvormende oplossing (GFS) zoals beoordeeld aan de hand van volumeveranderingen van infantiel hemangioom (IH).

Secundair: Beschrijf de veiligheid van topisch timololmaleaat GFS voor de behandeling van IH.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

105

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Verenigde Staten, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 2 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Gedocumenteerde geïnformeerde toestemming van wettelijke voogd
  2. 0-84 dagen postnatale leeftijd op het moment van de eerste studiedosis of bij opname in het niet-interventiecohort.

  3. Klinische diagnose van oppervlakkig cutaan of mucosaal infantiel hemangioom (moet al het volgende omvatten):

    1. Oppervlakkige laesie in de dermis
    2. Dun
    3. Klein >=5 cm op zijn langste afmeting en
    4. Betreft huid of verhoornde slijmvliezen

Uitsluitingscriteria

  1. Geschiedenis van eerdere behandeling met een farmacologische of lasertherapie voor IH
  2. Doorlopende therapie met een orale bètablokker of orale corticosteroïden (bijv. hartritmestoornissen, bijnierinsufficiëntie, bovenste luchtwegobstructie, tetralogie van fallot (TOF), hypertensie, reactieve luchtwegaandoening)
  3. IH waarvoor systemische therapie nodig is (gedefinieerd door dynamische complicatieschaal >3)
  4. IH van het niet-verhoornde slijmvlies
  5. Zuigelingen met meer dan één hemangioom waarvoor therapie nodig is
  6. Hemodynamisch significante hart- en vaatziekten, zoals bepaald door de onderzoeker
  7. Bekende allergie voor bètablokkers of voertuig
  8. Hartslag
  9. Bekende prenatale of postnatale diagnose van 2e/3e graads atrioventriculair blok
  10. Geschiedenis van reactieve luchtwegaandoeningen (RAD)
  11. Elke omstandigheid die de deelnemer naar de mening van de onderzoeker ongeschikt zou maken voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,25% Timolol-behandeling
Proefpersonen die aan deze arm zijn toegewezen, worden gedurende 180 dagen gerandomiseerd naar 0,25% timolol. Als de proefpersoon gedurende de 180 dagen wordt beschouwd als een mislukte behandeling, wordt de blindering van de proefpersoon opgeheven. Als de proefpersoon 0,25% timolol gebruikt, wordt deze gewijzigd in 0,5% timolol.
Geneesmiddel: 0,25% timololmaleaat gelvormende oplossing
50:50 gerandomiseerde 0,25% timololmaleaat gelvormende oplossing
Experimenteel: 0,5% Timolol-behandeling
Proefpersonen die aan deze arm zijn toegewezen, worden gedurende 180 dagen gerandomiseerd naar 0,5% timolol. Als de proefpersoon gedurende de 180 dagen wordt beschouwd als een mislukte behandeling, wordt de blindering van de proefpersoon opgeheven. Als de proefpersoon 0,5% timolol gebruikt, zal de behandelend arts besluiten ofwel door te gaan met 0,5% timolol ofwel de proefpersoon terug te trekken en een alternatieve behandeling te starten.
Geneesmiddel: 0,5% timololmaleaat gelvormende oplossing
50:50 gerandomiseerde 0,5% timololmaleaat gelvormende oplossing
Geen tussenkomst: Niet-interventiegroep
Proefpersonen die aan deze groep zijn toegewezen, krijgen geen behandeling. Het onderwerp wordt alleen gefotografeerd volgens hetzelfde schema als de interventiegroep.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gedeeltelijke respons van hemangioom Volume zoals gemeten met VAS (Visual Analog Scale) binnen elke behandelingsarm en vergeleken met onbehandelde controles
Tijdsspanne: 180 dagen
Het VAS-volume is een schaal van 100 mm die wordt gebruikt om het hemangioomvolume onafhankelijk te beoordelen. -100 geeft aan dat het hemangioom in omvang is verdubbeld, 0 geeft geen verandering aan en +100 geeft volledige krimp aan. Gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als >20% en tot 80% vermindering van de volumetrische grootte van hemangioom.
180 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gedeeltelijke respons in hemangioomkleur zoals gemeten met VAS (Visual Analog Scale) binnen elke behandelingsarm en vergeleken met onbehandelde controles
Tijdsspanne: 180 dagen
De VAS-kleur is een schaal van 100 mm die wordt gebruikt om hemangioomkleur onafhankelijk te beoordelen. -100 geeft aan dat hemangioom twee keer zo intens is, 0 geeft geen verandering aan en +100 geeft volledige resolutie aan. Gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als >30% en tot 80% vermindering van de kleur van hemangioom.
180 dagen
Aantal deelnemers met gedeeltelijke respons van hemangioom Volume zoals gemeten met VAS (Visual Analog Scale) binnen elke behandelingsarm
Tijdsspanne: 180 dagen
Het VAS-volume is een schaal van 100 mm die wordt gebruikt om het hemangioomvolume onafhankelijk te beoordelen. -100 geeft aan dat het hemangioom in omvang is verdubbeld, 0 geeft geen verandering aan en +100 geeft volledige krimp aan. Gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als >20% en tot 80% vermindering van de volumetrische grootte van hemangioom.
180 dagen
Vergelijking van gedeeltelijke respons van hemangioomkleur vanaf baseline tot 180 dagen, binnen elke behandelingsarm
Tijdsspanne: 180 dagen
Vergelijking van partiële respons van hemangioomkleur (partiële respons of groter zoals beoordeeld door VAS-kleur) tussen de twee behandelingsarmen. Gedeeltelijke respons:> 30% en tot 80% vermindering van de kleur van hemangioom.
180 dagen
Verandering in hemangioom dynamische complicatieschaal (HDCS)
Tijdsspanne: basislijn, dag 180
Absolute verandering in de dynamische complicatieschaal van hemangioom vanaf dag 0 tot het einde van de studie binnen elke behandelingsarm. De HDCS biedt een 6-punts beoordelingssysteem voor de ernst van 12 individuele hemangioom-gerelateerde complicaties (graad 0 staat voor afwezig tot minimaal; graad 5 = meest ernstig). De totale score varieert van 0-60.
basislijn, dag 180
Aantal deelnemers dat gedeeltelijke respons bereikt, beoordeeld aan de hand van hemangioomkleur
Tijdsspanne: 180 dagen
Beoordeel de tijd tot gedeeltelijke respons of meer aan de hand van de VAS-kleur, waarbij de basislijn wordt vergeleken met dag 30, dag 60, dag 120 en dag 180. Gedeeltelijke respons:> 30% en tot 80% vermindering van de kleur van hemangioom
180 dagen
Aantal ernstige bijwerkingen en bijwerkingen van speciaal belang bij baby's behandeld met topisch timololmaleaat
Tijdsspanne: tot 270 dagen
Ernstige bijwerkingen en bijwerkingen van speciaal belang vanaf randomisatie tot dag 180 bij zuigelingen die werden behandeld met topisch timololmaleaat (0,25% en 0,5%) GFS voor de behandeling van infantiel hemangioom.
tot 270 dagen
Aantal deelnemers dat een gedeeltelijke respons bereikt, beoordeeld op basis van volume
Tijdsspanne: 30 dagen, 60 dagen, 120 dagen, 180 dagen
Beoordeel de tijd tot gedeeltelijke respons of meer aan de hand van het VAS-volume, waarbij de basislijn wordt vergeleken met dag 30, dag 60, dag 120 en dag 180. Gedeeltelijke respons: >20% en tot 80% vermindering van de volumetrische grootte van hemangioom
30 dagen, 60 dagen, 120 dagen, 180 dagen
Verandering in beoordeling van hemangioomkwaliteit van leven (IH-QoL) voor zuigelingen
Tijdsspanne: basislijn, dag 180
Absolute verandering in de IH-QoL-scoreschaal van dag 0 tot het einde van de studie binnen elke behandelingsarm. De IH-KvL-scoreschaal bestaat uit 4 domeinen (fysiek symptoom van patiënt, sociaal functioneren van patiënt, sociaal en psychologisch functioneren van verzorger en emotioneel functioneren van verzorger) en 29 items, waarbij elk item gescoord wordt op een Likert-schaal: 0 = nooit een probleem, 1 = bijna nooit een probleem, 2 = soms een probleem, 3 = vaak een probleem en 4 = bijna altijd een probleem). Het totale bereik is 0-116; hoe hoger het totale aantal duidt op een slechter resultaat.
basislijn, dag 180

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische (PK) analyse Meten van maximale concentratie van timolol in plasmaspecimen
Tijdsspanne: Tot 12 uur
De PK-bloedmonsters zijn elk 1,0 ml en worden verzameld tussen de volgende tijdsbestekken na het aanbrengen van Timolol: binnen 2 uur, 2-4 uur, 5-7 uur, 8-10 uur of 11-12 uur.
Tot 12 uur
Farmacokinetiek (PK) analyse Meetgebied onder de curve van timolol in plasmaspecimen
Tijdsspanne: Tot 12 uur
De PK-bloedmonsters zijn elk 1,0 ml en worden verzameld tussen de volgende tijdsbestekken na het aanbrengen van Timolol: binnen 2 uur, 2-4 uur, 5-7 uur, 8-10 uur of 11-12 uur.
Tot 12 uur
Farmacokinetische (PK) analyse Meten van distributievolume van timolol in plasmaspecimen
Tijdsspanne: Tot 12 uur
De PK-bloedmonsters zijn elk 1,0 ml en worden verzameld tussen de volgende tijdsbestekken na het aanbrengen van Timolol: binnen 2 uur, 2-4 uur, 5-7 uur, 8-10 uur of 11-12 uur.
Tot 12 uur
Farmacokinetische (PK) analyse Meten van de klaring van timolol in plasmaspecimen
Tijdsspanne: Tot 12 uur
De PK-bloedmonsters zijn elk 1,0 ml en worden verzameld tussen de volgende tijdsbestekken na het aanbrengen van Timolol: binnen 2 uur, 2-4 uur, 5-7 uur, 8-10 uur of 11-12 uur.
Tot 12 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kanecia Obie Zimmerman

Medewerkers

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studie stoel: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 mei 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 oktober 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 september 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

26 september 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00068212

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren