Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность и фармакокинетика тимолола для местного применения у детей грудного возраста с детской гемангиомой (ИГ) (TIM01)

10 марта 2024 г. обновлено: Kanecia Obie Zimmerman

Эффективность, безопасность и фармакокинетика тимолола у детей грудного возраста с детской гемангиомой (ИГ)

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности тимолола в дозах 0,25% и 0,5%.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Первичный: Опишите эффективность 0,25% и 0,5% местного гелеобразующего раствора тимолола малеата (GFS) по оценке изменения объема детской гемангиомы (IH).

Второстепенное: опишите безопасность местного применения тимолола малеата GFS для лечения ИГ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

105

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Соединенные Штаты, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 2 месяца (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  1. Документально подтвержденное информированное согласие законного опекуна
  2. Возраст 0–84 дня после рождения на момент введения первой исследуемой дозы или при включении в когорту пациентов без вмешательства.

  3. Клинический диагноз поверхностной детской гемангиомы кожи или слизистых оболочек (должен включать все перечисленное):

    1. Поверхностное поражение дермы
    2. Тонкий
    3. Маленький >=5 см в самом длинном измерении и
    4. Вовлекает кожу или ороговевшую слизистую оболочку

Критерий исключения

  1. История предыдущего лечения любой фармакологической или лазерной терапией для IH
  2. Текущая терапия пероральными бета-блокаторами или пероральными кортикостероидами (например, сердечная аритмия, надпочечниковая недостаточность, обструкция верхних дыхательных путей, тетрада Фалло (TOF), артериальная гипертензия, реактивное заболевание дыхательных путей)
  3. ИГ, требующая системной терапии (определяется динамической шкалой осложнений >3)
  4. ИГ неороговевающей слизистой оболочки
  5. Младенцы с более чем одной гемангиомой, требующей лечения
  6. Гемодинамически значимое сердечно-сосудистое заболевание, установленное исследователем
  7. Известная аллергия на бета-блокаторы или транспортное средство
  8. Частота сердцебиения
  9. Известный пренатальный или постнатальный диагноз атриовентрикулярной блокады 2-й/3-й степени
  10. История реактивного заболевания дыхательных путей (RAD)
  11. Любое состояние, которое, по мнению исследователя, сделало бы участника непригодным для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 0,25% Тимолол Лечение
Субъекты, отнесенные к этой группе, будут рандомизированы для приема 0,25% тимолола в течение 180 дней. Если в течение 180 дней субъект будет признан неудачным в лечении, субъект будет раскрыт. Если субъект принимает 0,25% тимолола, его заменят на 0,5% тимолола.
Лекарство: 0,25% гелеобразующий раствор тимолола малеата
50:50 Рандомизированный 0,25% гелеобразующий раствор тимолола малеата
Экспериментальный: 0,5% тимолол Лечение
Субъекты, отнесенные к этой группе, будут рандомизированы для приема 0,5% тимолола в течение 180 дней. Если в течение 180 дней субъект будет признан неудачным в лечении, субъект будет раскрыт. Если субъект принимает 0,5% тимолол, лечащий врач решит либо продолжить прием 0,5% тимолола, либо вывести субъекта и начать альтернативное лечение.
Лекарство: 0,5% гелеобразующий раствор тимолола малеата
50:50 Рандомизированный 0,5% гелеобразующий раствор тимолола малеата
Без вмешательства: Группа невмешательства
Субъекты, отнесенные к этой группе, не будут получать лечение. Субъект будет фотографироваться только по тому же графику, что и группа вмешательства.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с частичным ответом объема гемангиомы, измеренным по ВАШ (визуально-аналоговой шкале) в каждой группе лечения и по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечения
Временное ограничение: 180 дней
Объем ВАШ представляет собой шкалу 100 мм, используемую для независимой оценки объема гемангиомы. -100 означает, что гемангиома удвоилась в размере, 0 означает отсутствие изменений, а +100 означает полное сморщивание. Частичный ответ определяется как > 20% и до 80% уменьшение объемного размера гемангиомы.
180 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с частичным ответом на изменение цвета гемангиомы, измеренное по ВАШ (визуально-аналоговой шкале) в каждой группе лечения и по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечения
Временное ограничение: 180 дней
Цвет по ВАШ представляет собой 100-миллиметровую шкалу, используемую для независимой оценки цвета гемангиомы. -100 означает, что гемангиома в два раза интенсивнее, 0 означает отсутствие изменений, а +100 означает полное разрешение. Частичный ответ определяется как снижение цвета гемангиомы >30% и до 80%.
180 дней
Количество участников с частичным ответом объема гемангиомы, измеренным по ВАШ (визуально-аналоговой шкале) в каждой группе лечения
Временное ограничение: 180 дней
Объем ВАШ представляет собой шкалу 100 мм, используемую для независимой оценки объема гемангиомы. -100 означает, что гемангиома удвоилась в размере, 0 означает отсутствие изменений, а +100 означает полное сморщивание. Частичный ответ определяется как > 20% и до 80% уменьшение объемного размера гемангиомы.
180 дней
Сравнение частичного ответа цвета гемангиомы от исходного уровня до 180 дней в каждой группе лечения
Временное ограничение: 180 дней
Сравнение частичной реакции цвета гемангиомы (частичная реакция или более выраженная по оценке цвета по ВАШ) между двумя группами лечения. Частичный ответ: снижение цвета гемангиомы >30% и до 80%.
180 дней
Изменение динамической шкалы осложнений гемангиомы (HDCS)
Временное ограничение: исходный уровень, день 180
Абсолютное изменение динамической шкалы осложнений гемангиомы с 0-го дня до конца исследования в каждой группе лечения. HDCS обеспечивает 6-балльную систему оценки тяжести для 12 отдельных осложнений, связанных с гемангиомой (степень 0 соответствует отсутствию до минимального; степень 5 = ​​самая тяжелая). Общий балл колеблется от 0 до 60.
исходный уровень, день 180
Количество участников, достигших частичного ответа, по оценке цвета гемангиомы
Временное ограничение: 180 дней
Оцените время до частичного ответа или больше по ВАШ-цвету, сравнивая исходный уровень с 30-м, 60-м, 120-м и 180-м днем. Частичный ответ: >30% и до 80% снижение цвета гемангиомы
180 дней
Количество серьезных нежелательных явлений и нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей раннего возраста, получавших местное лечение тимолола малеатом
Временное ограничение: до 270 дней
Серьезные нежелательные явления и нежелательные явления, представляющие особый интерес, с момента рандомизации до 180-го дня у младенцев, получавших местно тимолола малеат (0,25% и 0,5%) GFS для лечения детской гемангиомы.
до 270 дней
Количество участников, достигших частичного ответа, оценивается по объему
Временное ограничение: 30 дней, 60 дней, 120 дней, 180 дней
Оцените время до частичного ответа или больше по объему ВАШ, сравнивая исходный уровень с 30-м, 60-м, 120-м и 180-м днем. Частичный ответ:> 20% и до 80% уменьшение объемного размера гемангиомы
30 дней, 60 дней, 120 дней, 180 дней
Изменение оценки качества жизни гемангиомы (IH-QoL) у младенцев
Временное ограничение: исходный уровень, день 180
Абсолютное изменение шкалы IH-QoL с 0-го дня до конца исследования в каждой группе лечения. Шкала IH-QoL состоит из 4 доменов (физический симптом пациента, социальное функционирование пациента, социальное и психологическое функционирование лица, осуществляющего уход, и эмоциональное функционирование лица, осуществляющего уход) и 29 пунктов, каждый из которых оценивается по шкале Лайкерта: 0 = никогда проблема, 1 = почти никогда не возникает, 2 = иногда возникает, 3 = часто возникает и 4 = почти всегда возникает). Общий диапазон 0-116; чем выше общее число, тем хуже результат.
исходный уровень, день 180

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетический (ФК) анализ с измерением максимальной концентрации тимолола в образце плазмы
Временное ограничение: До 12 часов
Образцы ФК крови будут иметь объем 1,0 мл каждый и будут собраны в следующие сроки после применения тимолола: в течение 2 часов, 2-4 часов, 5-7 часов, 8-10 часов или 11-12 часов.
До 12 часов
Фармакокинетический (ФК) анализ Измерение площади под кривой тимолола в образце плазмы
Временное ограничение: До 12 часов
Образцы ФК крови будут иметь объем 1,0 мл каждый и будут собраны в следующие сроки после применения тимолола: в течение 2 часов, 2-4 часов, 5-7 часов, 8-10 часов или 11-12 часов.
До 12 часов
Фармакокинетический (ФК) анализ, измерение объема распределения тимолола в образце плазмы
Временное ограничение: До 12 часов
Образцы ФК крови будут иметь объем 1,0 мл каждый и будут собраны в следующие сроки после применения тимолола: в течение 2 часов, 2-4 часов, 5-7 часов, 8-10 часов или 11-12 часов.
До 12 часов
Фармакокинетический (ФК) анализ, измеряющий клиренс тимолола в образце плазмы
Временное ограничение: До 12 часов
Образцы ФК крови будут иметь объем 1,0 мл каждый и будут собраны в следующие сроки после применения тимолола: в течение 2 часов, 2-4 часов, 5-7 часов, 8-10 часов или 11-12 часов.
До 12 часов

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kanecia Obie Zimmerman

Соавторы

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Следователи

  • Главный следователь: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Учебный стул: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 октября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 августа 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 сентября 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

26 сентября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00068212

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться