Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetyka tymololu stosowanego miejscowo u niemowląt z naczyniakiem krwionośnym niemowlęcym (IH) (TIM01)

10 marca 2024 zaktualizowane przez: Kanecia Obie Zimmerman

Skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetyka tymololu u niemowląt z naczyniakiem krwionośnym niemowlęcym (IH)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności dawek tymololu 0,25% i 0,5%.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwszorzędowe: Opisać skuteczność 0,25% i 0,5% miejscowego roztworu maleinianu tymololu żelotwórczego (GFS) na podstawie zmian objętości naczyniaka krwionośnego niemowlęcego (IH).

Drugorzędowe: Opisać bezpieczeństwo stosowania miejscowego GFS maleinianu tymololu w leczeniu IH.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

105

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Stany Zjednoczone, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Udokumentowana świadoma zgoda opiekuna prawnego
  2. Wiek poporodowy 0-84 dni w momencie podania pierwszej dawki w badaniu lub po włączeniu do kohorty nieinterwencyjnej.

  3. Rozpoznanie kliniczne powierzchownego naczyniaka krwionośnego skóry lub błon śluzowych niemowląt (musi obejmować wszystkie z poniższych):

    1. Powierzchowna zmiana w skórze właściwej
    2. Cienki
    3. Mały >=5 cm w najdłuższym wymiarze i
    4. Obejmuje skórę lub zrogowaciałą błonę śluzową

Kryteria wyłączenia

  1. Historia wcześniejszego leczenia farmakologicznego lub laserowego w przypadku IH
  2. Trwająca terapia doustnymi beta-blokerami lub doustnymi kortykosteroidami (np. zaburzenia rytmu serca, niewydolność nadnerczy, niedrożność górnych dróg oddechowych, tetralogia Fallota (TOF), nadciśnienie, reaktywna choroba dróg oddechowych)
  3. IH wymagająca leczenia systemowego (zdefiniowana przez dynamiczną skalę powikłań >3)
  4. IH błony śluzowej niezrogowaciałej
  5. Niemowlęta z więcej niż jednym naczyniakiem krwionośnym wymagającym leczenia
  6. Hemodynamicznie znacząca choroba sercowo-naczyniowa, określona przez badacza
  7. Znana alergia na beta-blokery lub nośnik
  8. Tętno
  9. Znane prenatalne lub postnatalne rozpoznanie bloku przedsionkowo-komorowego II/III stopnia
  10. Historia reaktywnej choroby dróg oddechowych (RAD)
  11. Każdy stan, który w opinii badacza sprawia, że ​​uczestnik nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie tymololem 0,25%.
Osoby przydzielone do tej grupy zostaną losowo przydzielone do 0,25% tymololu przez 180 dni. Jeśli w ciągu 180 dni osobnik zostanie uznany za niepowodzenie leczenia, pacjent zostanie odślepiony. Jeśli pacjent przyjmuje 0,25% tymololu, zostanie zmieniony na 0,5% tymololu.
Lek: 0,25% roztwór tworzący żel maleinianu tymololu
50:50 Randomizowany 0,25% roztwór maleinianu tymololu do tworzenia żelu
Eksperymentalny: Leczenie tymololem 0,5%.
Osoby przydzielone do tej grupy zostaną losowo przydzielone do 0,5% tymololu przez 180 dni. Jeśli w ciągu 180 dni osobnik zostanie uznany za niepowodzenie leczenia, pacjent zostanie odślepiony. Jeśli pacjent przyjmuje 0,5% tymololu, lekarz prowadzący zdecyduje, czy kontynuować 0,5% tymolol, czy wycofać pacjenta i rozpocząć alternatywne leczenie.
Lek: 0,5% roztwór tworzący żel maleinianu tymololu
50:50 Randomizowany 0,5% roztwór maleinianu tymololu do tworzenia żelu
Brak interwencji: Grupa nieinterwencji
Osoby przypisane do tej grupy nie będą leczone. Obiekt zostanie sfotografowany tylko według tego samego harmonogramu, co grupa interwencyjna.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z częściową odpowiedzią objętości naczyniaka krwionośnego mierzoną za pomocą VAS (wizualna skala analogowa) w każdym ramieniu leczenia i w porównaniu z nieleczoną grupą kontrolną
Ramy czasowe: 180 dni
Objętość VAS to skala 100 mm używana do niezależnej oceny objętości naczyniaka krwionośnego. -100 oznacza, że ​​naczyniak krwionośny podwoił swój rozmiar, 0 oznacza brak zmian, a +100 oznacza całkowite kurczenie się. Częściową odpowiedź definiuje się jako >20% i do 80% zmniejszenie objętości naczyniaka krwionośnego.
180 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z częściową odpowiedzią na kolor naczyniaka krwionośnego mierzona za pomocą VAS (wizualna skala analogowa) w każdym ramieniu leczenia i w porównaniu z nieleczonymi grupami kontrolnymi
Ramy czasowe: 180 dni
Kolor VAS to 100-milimetrowa skala używana do niezależnej oceny koloru naczyniaka krwionośnego. -100 wskazuje, że naczyniak krwionośny jest dwa razy bardziej intensywny, 0 oznacza brak zmian, a +100 oznacza całkowite ustąpienie. Częściową odpowiedź definiuje się jako >30% i do 80% zmniejszenie koloru naczyniaka krwionośnego.
180 dni
Liczba uczestników z częściową odpowiedzią objętości naczyniaka krwionośnego mierzoną metodą VAS (wizualna skala analogowa) w każdym ramieniu leczenia
Ramy czasowe: 180 dni
Objętość VAS to skala 100 mm używana do niezależnej oceny objętości naczyniaka krwionośnego. -100 oznacza, że ​​naczyniak krwionośny podwoił swój rozmiar, 0 oznacza brak zmian, a +100 oznacza całkowite kurczenie się. Częściową odpowiedź definiuje się jako >20% i do 80% zmniejszenie objętości naczyniaka krwionośnego.
180 dni
Porównanie częściowej odpowiedzi koloru naczyniaka krwionośnego od wartości wyjściowej do 180 dni w każdym ramieniu leczenia
Ramy czasowe: 180 dni
Porównanie częściowej odpowiedzi koloru naczyniaka krwionośnego (odpowiedź częściowa lub większa, jak oceniono na podstawie koloru VAS) między dwiema grupami leczenia. Częściowa odpowiedź: >30% i do 80% redukcja koloru naczyniaka krwionośnego.
180 dni
Zmiana w dynamicznej skali powikłań naczyniaka krwionośnego (HDCS)
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 180
Bezwzględna zmiana dynamicznej skali powikłań naczyniaka krwionośnego od dnia 0 do końca badania w każdym ramieniu leczenia. HDCS zapewnia 6-punktowy system stopniowania ciężkości dla 12 indywidualnych powikłań związanych z naczyniakiem krwionośnym (stopień 0 oznacza brak do minimalnego; stopień 5 = najpoważniejsze). Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 60.
linia bazowa, dzień 180
Liczba uczestników, którzy uzyskali częściową odpowiedź, oceniana na podstawie koloru naczyniaka krwionośnego
Ramy czasowe: 180 dni
Oceń czas do częściowej lub dłuższej odpowiedzi na podstawie koloru VAS, porównując poziom wyjściowy z dniem 30, dniem 60, dniem 120 i dniem 180. Częściowa odpowiedź: >30% i do 80% redukcja koloru naczyniaka krwionośnego
180 dni
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu u niemowląt leczonych miejscowo maleinianem tymololu
Ramy czasowe: do 270 dni
Poważne zdarzenia niepożądane i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu od randomizacji do dnia 180 u niemowląt leczonych miejscowo maleinianem tymololu (0,25% i 0,5%) GFS w leczeniu naczyniaka krwionośnego u niemowląt.
do 270 dni
Liczba uczestników, którzy uzyskali częściową odpowiedź, oceniana według objętości
Ramy czasowe: 30 dni, 60 dni, 120 dni, 180 dni
Ocenić czas do częściowej lub większej odpowiedzi na podstawie objętości VAS, porównując wartość wyjściową z dniem 30, dniem 60, dniem 120 i dniem 180. Częściowa odpowiedź: >20% i do 80% zmniejszenie objętości naczyniaka krwionośnego
30 dni, 60 dni, 120 dni, 180 dni
Zmiana oceny jakości życia niemowląt w przypadku naczyniaka krwionośnego (IH-QoL).
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 180
Bezwzględna zmiana w skali wyniku IH-QoL od dnia 0 do końca badania w każdym ramieniu leczenia. Skala punktacji IH-QoL składa się z 4 domen (objaw fizyczny pacjenta, funkcjonowanie społeczne pacjenta, funkcjonowanie społeczne i psychiczne opiekuna oraz funkcjonowanie emocjonalne opiekuna) i 29 pozycji, przy czym każda pozycja oceniana jest na skali Likerta: 0 = nigdy problem, 1 = prawie nigdy problem, 2 = czasami problem, 3 = często problem i 4 = prawie zawsze problem). Całkowity zakres to 0-116; im wyższa łączna liczba, tym gorszy wynik.
linia bazowa, dzień 180

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analiza farmakokinetyki (PK) Pomiar maksymalnego stężenia tymololu w próbce osocza
Ramy czasowe: Do 12 godzin
Próbki krwi PK będą miały objętość 1,0 ml i będą pobierane w następujących ramach czasowych po zastosowaniu tymololu: w ciągu 2 godzin, 2-4 godzin, 5-7 godzin, 8-10 godzin lub 11-12 godzin.
Do 12 godzin
Analiza farmakokinetyki (PK) Pomiar pola pod krzywą tymololu w próbce osocza
Ramy czasowe: Do 12 godzin
Próbki krwi PK będą miały objętość 1,0 ml i będą pobierane w następujących ramach czasowych po zastosowaniu tymololu: w ciągu 2 godzin, 2-4 godzin, 5-7 godzin, 8-10 godzin lub 11-12 godzin.
Do 12 godzin
Analiza farmakokinetyki (PK) Pomiar objętości dystrybucji tymololu w próbce osocza
Ramy czasowe: Do 12 godzin
Próbki krwi PK będą miały objętość 1,0 ml i będą pobierane w następujących ramach czasowych po zastosowaniu tymololu: w ciągu 2 godzin, 2-4 godzin, 5-7 godzin, 8-10 godzin lub 11-12 godzin.
Do 12 godzin
Analiza farmakokinetyki (PK) Pomiar klirensu tymololu w próbce osocza
Ramy czasowe: Do 12 godzin
Próbki krwi PK będą miały objętość 1,0 ml i będą pobierane w następujących ramach czasowych po zastosowaniu tymololu: w ciągu 2 godzin, 2-4 godzin, 5-7 godzin, 8-10 godzin lub 11-12 godzin.
Do 12 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kanecia Obie Zimmerman

Współpracownicy

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Krzesło do nauki: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 września 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

26 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00068212

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj