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Eficácia, Segurança e Farmacocinética do Timolol Tópico em Lactentes com Hemangioma Infantil (HI) (TIM01)

10 de março de 2024 atualizado por: Kanecia Obie Zimmerman

Eficácia, Segurança e Farmacocinética do Timolol em Lactentes com Hemangioma Infantil (HI)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia das doses de Timolol 0,25% e 0,5%.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Primária: Descrever a eficácia da solução formadora de gel (GFS) tópica de maleato de timolol a 0,25% e 0,5%, conforme avaliada pelas alterações de volume do hemangioma infantil (HI).

Secundário: Descrever a segurança do maleato de timolol tópico GFS para tratamento de HI.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

105

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Estados Unidos, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 2 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  1. Consentimento informado documentado do responsável legal
  2. 0-84 dias de idade pós-natal no momento da primeira dose do estudo ou quando inscrito na coorte sem intervenção.

  3. Diagnóstico clínico de hemangioma infantil cutâneo ou mucoso superficial (deve incluir todos os itens a seguir):

    1. Lesão superficial na derme
    2. Fino
    3. Pequeno >=5 cm em sua dimensão mais longa e
    4. Envolve pele ou mucosa queratinizada

Critério de exclusão

  1. História de tratamento anterior com qualquer terapia farmacológica ou a laser para HI
  2. Terapia contínua com um betabloqueador oral ou corticosteroide oral (por exemplo, arritmia cardíaca, insuficiência adrenal, obstrução das vias aéreas superiores, tetralogia de Fallot (TOF), hipertensão, doença reativa das vias aéreas)
  3. HI que requer terapia sistêmica (definida pela escala de complicação dinâmica >3)
  4. IH da mucosa não queratinizada
  5. Lactentes com mais de um hemangioma que requer terapia
  6. Doença cardiovascular hemodinamicamente significativa, conforme determinado pelo investigador
  7. Alergia conhecida a betabloqueadores ou veículos
  8. Frequência cardíaca
  9. Diagnóstico pré-natal ou pós-natal conhecido de bloqueio atrioventricular de 2º/3º grau
  10. Histórico de Doença Reativa das Vias Aéreas (DAR)
  11. Qualquer condição que torne o participante, na opinião do investigador, inadequado para o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento de Timolol a 0,25%
Os indivíduos designados para este braço serão randomizados para timolol 0,25% por 180 dias. Se durante os 180 dias o sujeito for considerado uma falha no tratamento, o sujeito será desvendado. Se o indivíduo estiver tomando timolol a 0,25%, ele será alterado para timolol a 0,5%.
Medicamento: Solução formadora de gel de maleato de timolol a 0,25%
Solução formadora de gel de maleato de timolol randomizado 50:50 0,25%
Experimental: Tratamento de Timolol a 0,5%
Os indivíduos designados para este braço serão randomizados para timolol 0,5% por 180 dias. Se durante os 180 dias o sujeito for considerado uma falha no tratamento, o sujeito será desvendado. Se o paciente estiver tomando timolol a 0,5%, o médico assistente decidirá continuar com o timolol a 0,5% ou retirar o paciente e iniciar um tratamento alternativo.
Medicamento: Solução formadora de gel de maleato de timolol a 0,5%
50:50 Solução formadora de gel de maleato de timolol randomizado a 0,5%
Sem intervenção: Grupo sem intervenção
Os indivíduos atribuídos a este grupo não receberão tratamento. O sujeito só será fotografado no mesmo horário do grupo de intervenção.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com resposta parcial do volume do hemangioma conforme medido pela VAS (escala visual analógica) em cada braço de tratamento e comparado com controles não tratados
Prazo: 180 dias
O volume VAS é uma escala de 100 mm usada para graduar independentemente o volume do hemangioma. -100 indica que o hemangioma dobrou de tamanho, 0 indica nenhuma alteração e +100 indica encolhimento completo. A resposta parcial é definida como >20% e até 80% de redução no tamanho volumétrico do hemangioma.
180 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com resposta parcial na cor do hemangioma conforme medido por VAS (escala visual analógica) em cada braço de tratamento e comparado com controles não tratados
Prazo: 180 dias
A cor VAS é uma escala de 100 mm usada para graduar independentemente a cor do hemangioma. -100 indica que o hemangioma é duas vezes mais intenso, 0 indica nenhuma alteração e +100 indica resolução completa. A resposta parcial é definida como >30% e até 80% de redução na cor do hemangioma.
180 dias
Número de participantes com resposta parcial do volume do hemangioma conforme medido pela VAS (escala visual analógica) em cada braço de tratamento
Prazo: 180 dias
O volume VAS é uma escala de 100 mm usada para graduar independentemente o volume do hemangioma. -100 indica que o hemangioma dobrou de tamanho, 0 indica nenhuma alteração e +100 indica encolhimento completo. A resposta parcial é definida como >20% e até 80% de redução no tamanho volumétrico do hemangioma.
180 dias
Comparação da resposta parcial da cor do hemangioma desde a linha de base até 180 dias, dentro de cada braço de tratamento
Prazo: 180 dias
Comparação da resposta parcial da cor do hemangioma (resposta parcial ou superior conforme avaliado pela cor VAS) entre os dois braços de tratamento. Resposta parcial: >30% e até 80% de redução na cor do hemangioma.
180 dias
Alteração na Escala Dinâmica de Complicações do Hemangioma (HDCS)
Prazo: linha de base, dia 180
Mudança absoluta na escala de complicação dinâmica do hemangioma desde o dia 0 até o final do estudo em cada braço de tratamento. O HDCS fornece um sistema de classificação de gravidade de 6 pontos para 12 complicações individuais relacionadas ao hemangioma (nota 0 representa ausente a mínima; grau 5 = mais grave). A pontuação total varia de 0 a 60.
linha de base, dia 180
Número de participantes que atingem resposta parcial, avaliados pela cor do hemangioma
Prazo: 180 dias
Avalie o tempo para resposta parcial ou superior por cor VAS, comparando a linha de base ao dia 30, dia 60, dia 120 e dia 180. Resposta parcial: >30% e até 80% de redução na cor do hemangioma
180 dias
Número de eventos adversos graves e eventos adversos de interesse especial em lactentes tratados com maleato de timolol tópico
Prazo: até 270 dias
Eventos adversos graves e eventos adversos de interesse especial desde a randomização até o dia 180 em lactentes tratados com maleato de timolol tópico (0,25% e 0,5%) GFS para o tratamento de hemangioma infantil.
até 270 dias
Número de participantes que atingem resposta parcial, avaliados por volume
Prazo: 30 dias, 60 dias, 120 dias, 180 dias
Avalie o tempo para resposta parcial ou maior pelo volume VAS, comparando a linha de base com o dia 30, dia 60, dia 120 e dia 180. Resposta parcial: >20% e até 80% de redução no tamanho volumétrico do hemangioma
30 dias, 60 dias, 120 dias, 180 dias
Mudança na avaliação da qualidade de vida do hemangioma (IH-QoL) para bebês
Prazo: linha de base, dia 180
Mudança absoluta na escala de pontuação IH-QoL desde o dia 0 até o final do estudo em cada braço de tratamento. A escala de pontuação IH-QoL consiste em 4 domínios (sintoma físico do paciente, funcionamento social do paciente, funcionamento social e psicológico do cuidador e funcionamento emocional do cuidador) e 29 itens, com cada item pontuado em uma escala Likert: 0 = nunca um problema, 1 = quase nunca um problema, 2 = às vezes um problema, 3 = muitas vezes um problema e 4 = quase sempre um problema). O intervalo total é 0-116; quanto maior o número total indica um resultado pior.
linha de base, dia 180

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise Farmacocinética (PK) Medindo a Concentração Máxima de Timolol em Amostra de Plasma
Prazo: Até 12 horas
As amostras de sangue PK serão de 1,0 ml cada e coletadas entre os seguintes prazos após a aplicação do Timolol: dentro de 2 horas, 2-4 horas, 5-7 horas, 8-10 horas ou 11-12 horas.
Até 12 horas
Análise Farmacocinética (PK) Medindo a Área Sob a Curva do Timolol em Amostra de Plasma
Prazo: Até 12 horas
As amostras de sangue PK serão de 1,0 ml cada e coletadas entre os seguintes prazos após a aplicação do Timolol: dentro de 2 horas, 2-4 horas, 5-7 horas, 8-10 horas ou 11-12 horas.
Até 12 horas
Análise Farmacocinética (PK) Medindo o Volume de Distribuição de Timolol em Amostra de Plasma
Prazo: Até 12 horas
As amostras de sangue PK serão de 1,0 ml cada e coletadas entre os seguintes prazos após a aplicação do Timolol: dentro de 2 horas, 2-4 horas, 5-7 horas, 8-10 horas ou 11-12 horas.
Até 12 horas
Análise Farmacocinética (PK) Medindo a Depuração de Timolol em Amostra de Plasma
Prazo: Até 12 horas
As amostras de sangue PK serão de 1,0 ml cada e coletadas entre os seguintes prazos após a aplicação do Timolol: dentro de 2 horas, 2-4 horas, 5-7 horas, 8-10 horas ou 11-12 horas.
Até 12 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kanecia Obie Zimmerman

Colaboradores

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Cadeira de estudo: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

20 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

20 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de setembro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

26 de setembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00068212

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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