간경변증이 없는 원발성 경화성 담관염 성인 환자에서 실로펙서의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2021년 5월 11일 업데이트: Gilead Sciences
간경변증이 없는 원발성 경화성 담관염 환자에서 GS-9674의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 주요 목적은 원발성 경화성 담관염(PSC)이 있는 성인에서 실로펙서의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver
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Florida
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Lakewood Ranch, Florida, 미국, 34211
- Florida Digestive Health Specialists
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55117
- Minnesota Gastroenterology, P.A.
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Utah
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Murray, Utah, 미국, 84107
- Intermountain Medical Center - Transplant Services
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Richmond, Virginia, 미국, 23249
- McGuire VA Medical Center
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Richmond, Virginia, 미국, 23226
- Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc.
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- University of Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Swedish Organ Transplant and Liver Center
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Birmingham, 영국
- New Queen Elizabeth Hospital NHS Foundation Trust
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Norwich, 영국, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospital
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Vienna, 오스트리아
- Universitätsklinik Klinik für Innere Medizin III
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M6H 3M1
- Toronto Liver Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 지난 12개월 이내에 담관 조영술(자기공명 담췌관조영술(MRCP), 내시경 역행 담췌관조영술(ERCP) 또는 경피경간담관조영술(PTC))에 근거한 PSC 진단
- 혈청 알칼리성 포스파타제(ALP) > 1.67 x 정상 범위 상한(ULN)
- 우르소데옥시콜산(UDCA)을 복용 중인 개인의 경우, UDCA 용량은 선별검사 전 최소 12개월 동안 치료가 끝날 때까지 안정적이어야 합니다. UDCA를 사용하지 않는 개인의 경우 스크리닝 전 최소 12개월 동안 치료 종료 시까지 UDCA를 사용하지 않음
- 생물학적 치료(예: 항종양 괴사 인자(TNF) 또는 항-인테그린 단클론 항체), 면역억제제 또는 전신 코르티코스테로이드를 투여받는 개인의 경우, 용량은 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적이어야 하며 시험 기간 동안 안정적으로 유지될 것으로 예상되어야 합니다.
- FibroSURE/FibroTest® 스크리닝 <0.75, 스크리닝 12개월 이내의 과거 간 생검에서 간경변증이 나타나지 않는 한. 길버트 증후군 또는 용혈이 있는 성인의 경우 FibroSURE/FibroTest®는 총 빌리루빈 대신 직접 빌리루빈을 사용하여 계산됩니다.
주요 제외 기준:
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 10 x ULN
- 총 빌리루빈 > 2 x ULN
- 국제 정상화 비율(INR) > 1.2(항응고제 요법 제외)
- 소관 PSC(담관 조영술에서 정상 담관을 가진 PSC의 조직학적 증거)
- 이차성 경화성 담관염, 바이러스성, 대사성, 알코올성 및 기타 자가면역 상태를 포함한 간 질환의 다른 원인. 연구자의 의견이나 간 생검에서 비알코올성 지방간염(NASH)의 증거가 없는 경우 간 지방증이 있는 개인이 포함될 수 있습니다.
- 스크리닝 60일 이내 상행 담관염
- 경피적 배액 또는 담관 스텐트의 존재
- 스크리닝 전 3개월 이내에 치료 종료 시까지 피브레이트 또는 오베티콜산 사용
다음 중 하나로 정의되는 간경변증:
- 간경변을 나타내는 과거 간 생검(예: Ludwig 4기 또는 Ishak ≥ 5)
- 복수, 간성 뇌병증 또는 정맥류 출혈을 포함한 보상되지 않은 간 질환의 이전 병력
- 간 경직 > FibroScan에서 14.4킬로파스칼(kPa)
- 부분 Mayo 점수 > 1 및/또는 직장 출혈 도메인 점수 > 0으로 정의되는 현재 활동성 염증성 장질환(IBD).
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실로펙서 100mg(맹검 연구 단계)
최대 12.6주 동안 실로펙서 30mg과 일치하는 실로펙서 100mg + 위약
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음식과 함께 1일 1회 경구 투여되는 정제
다른 이름들:
음식과 함께 1일 1회 경구 투여되는 정제
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실험적: Cilofexor 30mg(맹검 연구 단계)
최대 12.7주 동안 실로펙서 100mg과 일치하는 실로펙서 30mg + 위약
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음식과 함께 1일 1회 경구 투여되는 정제
다른 이름들:
음식과 함께 1일 1회 경구 투여되는 정제
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위약 비교기: 위약(맹검 연구 단계)
최대 12.3주 동안 실로펙서 30mg과 일치하는 위약 + 실로펙서 100mg과 일치하는 위약
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음식과 함께 1일 1회 경구 투여되는 정제
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실험적: Cilofexor(오픈 라벨 확장 단계)
맹검 연구 단계 이후 적격 참가자는 추가로 최대 97.4주 동안 실로펙서를 받았습니다.
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음식과 함께 1일 1회 경구 투여되는 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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맹검 단계 동안 치료 관련 부작용을 경험한 참가자의 비율
기간: 최초 투여일부터 최종 투여일까지 + 30일(최대 17주)
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눈가림 단계 동안 발생하는 치료 관련 이상 반응은 다음 중 하나 또는 둘 다로 정의되었습니다. 맹검 단계의 연구 약물(및 공개 라벨 연장(OLE) 단계의 첫 번째 투약 날짜 이전), 또는 2) 맹검 단계에서 연구 약물의 조기 중단으로 이어지는 모든 AE.
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최초 투여일부터 최종 투여일까지 + 30일(최대 17주)
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눈가림 단계 동안 치료 관련 심각한 부작용을 경험한 참가자의 비율
기간: 최초 투여일부터 최종 투여일까지 + 30일(최대 17주)
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심각한 유해 사례는 용량에 관계없이 사망, 생명을 위협하는 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장, 지속적이거나 상당한 장애/무능력, 선천적 기형/출산 중 하나를 초래하는 사례로 정의되었습니다. 결함, 또는 의학적으로 중요한 사건이나 반응.
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최초 투여일부터 최종 투여일까지 + 30일(최대 17주)
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맹검 단계 동안 치료 긴급 실험실 이상을 경험한 참가자의 비율
기간: 최초 투여일부터 최종 투여일까지 + 30일(최대 17주)
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눈가림 단계 동안 발생하는 치료 긴급 검사실 이상은 눈가림 단계에서 연구 약물의 마지막 투여 날짜 + 30일(및 포함)까지 임의의 기준선 후 시점에서 기준선으로부터 적어도 1 독성 등급이 증가하는 값으로 정의되었습니다. OLE 단계의 첫 번째 복용일 이전 또는 당일).
CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.03은 독성 등급(0~4, 등급이 높을수록 중증도가 높음)을 지정하는 데 사용되었습니다.
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최초 투여일부터 최종 투여일까지 + 30일(최대 17주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Trauner M, Gulamhusein A, Hameed B, Caldwell S, Shiffman ML, Landis C, Eksteen B, Agarwal K, Muir A, Rushbrook S, Lu X, Xu J, Chuang JC, Billin AN, Li G, Chung C, Subramanian GM, Myers RP, Bowlus CL, Kowdley KV. The Nonsteroidal Farnesoid X Receptor Agonist Cilofexor (GS-9674) Improves Markers of Cholestasis and Liver Injury in Patients With Primary Sclerosing Cholangitis. Hepatology. 2019 Sep;70(3):788-801. doi: 10.1002/hep.30509. Epub 2019 Mar 10.
- Trauner M, Bowlus CL, Gulamhusein A, Hameed B, Caldwell SH, Shiffman ML, Landis C, Muir AJ, Billin A, Xu J, Liu X, Lu X, Chung C, Myers RP, Kowdley KV. Safety and sustained efficacy of the farnesoid X receptor (FXR) agonist cilofexor over a 96-week open-label extension in patients with PSC. Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Aug 4:S1542-3565(22)00720-0. doi: 10.1016/j.cgh.2022.07.024. Online ahead of print.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 11월 29일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 28일
연구 완료 (실제)
2020년 5월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 21일
처음 게시됨 (추정)
2016년 10월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
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