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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del cilofexor negli adulti con colangite sclerosante primitiva senza cirrosi

11 maggio 2021 aggiornato da: Gilead Sciences

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di GS-9674 in soggetti con colangite sclerosante primitiva senza cirrosi

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del cilofexor negli adulti con colangite sclerosante primitiva (PSC).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Universitätsklinik Klinik für Innere Medizin III
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Centre
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • New Queen Elizabeth Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, Regno Unito, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Stati Uniti, 34211
        • Florida Digestive Health Specialists
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55117
        • Minnesota Gastroenterology, P.A.
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
        • McGuire VA Medical Center
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Swedish Organ Transplant and Liver Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di PSC basata sul colangiogramma (colangiopancreatografia con risonanza magnetica (MRCP), colangiopancreatografia retrograda endoscopica (ERCP) o colangiogramma transepatico percutaneo (PTC)) nei 12 mesi precedenti
  • Fosfatasi alcalina sierica (ALP) > 1,67 x limite superiore del range normale (ULN)
  • Per gli individui in acido ursodesossicolico (UDCA), la dose di UDCA deve essere rimasta stabile per almeno 12 mesi prima dello screening fino alla fine del trattamento. Per le persone non in UDCA, nessun uso di UDCA per almeno 12 mesi prima dello screening fino alla fine del trattamento
  • Per le persone a cui vengono somministrati trattamenti biologici (p. es., anti-fattore di necrosi tumorale (TNF) o anticorpi monoclonali anti-integrina), immunosoppressori o corticosteroidi sistemici, la dose deve essere stata stabile almeno 3 mesi prima dello screening e dovrebbe rimanere stabile durante lo studio
  • Screening FibroSURE/FibroTest® <0,75 a meno che una biopsia epatica storica entro 12 mesi dallo screening non riveli cirrosi. Negli adulti con sindrome di Gilbert o emolisi, FibroSURE/FibroTest® verrà calcolato utilizzando la bilirubina diretta anziché la bilirubina totale.

Criteri chiave di esclusione:

  • Alanina aminotransferasi (ALT) > 10 x ULN
  • Bilirubina totale > 2 x ULN
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,2 a meno che non sia in terapia anticoagulante
  • PSC dei piccoli dotti (evidenza istologica di PSC con dotti biliari normali alla colangiografia)
  • Altre cause di malattia epatica tra cui colangite sclerosante secondaria e condizioni virali, metaboliche, alcoliche e altre condizioni autoimmuni. Gli individui con steatosi epatica possono essere inclusi se non vi è evidenza di steatoepatite non alcolica (NASH) secondo l'opinione dello sperimentatore o sulla biopsia epatica;
  • Colangite ascendente entro 60 giorni dallo screening
  • Presenza di un drenaggio percutaneo o di uno stent del dotto biliare
  • Uso di fibrati o acido obeticolico entro 3 mesi prima dello screening fino alla fine del trattamento

  • Cirrosi epatica come definita da uno qualsiasi dei seguenti:

    • Biopsia epatica storica che dimostri cirrosi (p. es., stadio di Ludwig 4 o stadio di Ishak ≥ 5)
    • Storia precedente di malattia epatica scompensata, inclusa ascite, encefalopatia epatica o sanguinamento da varici
    • Rigidità epatica > 14,4 kilopascal (kPa) mediante FibroScan
  • Malattia infiammatoria intestinale attiva (IBD) in atto, definita come un punteggio Mayo parziale > 1 e/o un punteggio nel dominio del sanguinamento rettale > 0.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cilofexor 100 mg (fase di studio in cieco)
Cilofexor 100 mg + placebo per abbinare cilofexor 30 mg fino a 12,6 settimane
Droga: Cilofexor
Compresse somministrate per via orale una volta al giorno con il cibo
Altri nomi:
  • GS-9674
Droga: Placebo per abbinare cilofexor
Compresse somministrate per via orale una volta al giorno con il cibo
Sperimentale: Cilofexor 30 mg (fase di studio in cieco)
Cilofexor 30 mg + placebo per abbinare cilofexor 100 mg fino a 12,7 settimane
Droga: Cilofexor
Compresse somministrate per via orale una volta al giorno con il cibo
Altri nomi:
  • GS-9674
Droga: Placebo per abbinare cilofexor
Compresse somministrate per via orale una volta al giorno con il cibo
Comparatore placebo: Placebo (fase di studio in cieco)
Placebo per abbinare cilofexor 30 mg + placebo per abbinare cilofexor 100 mg fino a 12,3 settimane
Droga: Placebo per abbinare cilofexor
Compresse somministrate per via orale una volta al giorno con il cibo
Sperimentale: Cilofexor (fase di estensione in aperto)
Dopo la fase di studio in cieco, i partecipanti idonei hanno ricevuto cilofexor per ulteriori fino a 97,4 settimane.
Droga: Cilofexor
Compresse somministrate per via orale una volta al giorno con il cibo
Altri nomi:
  • GS-9674

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi emergenti dal trattamento durante la fase in cieco
Lasso di tempo: Data della prima dose fino alla data dell'ultima dose più 30 giorni (fino a 17 settimane)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento verificatisi durante la fase in cieco sono stati definiti come 1 o entrambi i seguenti: 1) Qualsiasi evento avverso (AE) con una data di insorgenza pari o successiva alla data di inizio del farmaco in studio e non oltre 30 giorni dopo l'interruzione permanente del trattamento farmaco in studio nella fase in cieco (e prima della prima data di somministrazione nella fase di estensione in aperto (OLE)), o 2) qualsiasi evento avverso che porti all'interruzione prematura del farmaco in studio nella fase in cieco.
Data della prima dose fino alla data dell'ultima dose più 30 giorni (fino a 17 settimane)
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi gravi emergenti dal trattamento durante la fase in cieco
Lasso di tempo: Data della prima dose fino alla data dell'ultima dose più 30 giorni (fino a 17 settimane)
Un evento avverso grave è stato definito come un evento che, a qualsiasi dose, ha provocato uno dei seguenti eventi: morte, pericolo di vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita/nascita difetto, o un evento o una reazione clinicamente importante.
Data della prima dose fino alla data dell'ultima dose più 30 giorni (fino a 17 settimane)
Percentuale di partecipanti che hanno riscontrato anomalie di laboratorio emergenti dal trattamento durante la fase in cieco
Lasso di tempo: Data della prima dose fino alla data dell'ultima dose più 30 giorni (fino a 17 settimane)
Le anomalie di laboratorio emerse dal trattamento che si sono verificate durante la fase in cieco sono state definite come valori che aumentano di almeno 1 grado di tossicità rispetto al basale in qualsiasi momento successivo al basale, fino alla data dell'ultima dose del farmaco in studio inclusa nella fase in cieco più 30 giorni (e prima o alla data della prima dose della fase OLE). Per l'assegnazione dei gradi di tossicità è stato utilizzato il Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 4.03 (da 0 a 4, con gradi più alti che indicano maggiore gravità).
Data della prima dose fino alla data dell'ultima dose più 30 giorni (fino a 17 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gilead Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

18 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

24 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-US-428-4025
  • 2016-002442-23 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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