Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Cilofexor hos voksne med primær skleroserende kolangitt uten skrumplever

11. mai 2021 oppdatert av: Gilead Sciences

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av GS-9674 hos personer med primær skleroserende kolangitt uten skrumplever

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til cilofexor hos voksne med primær skleroserende kolangitt (PSC).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Centre
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Forente stater, 34211
        • Florida Digestive Health Specialists
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55117
        • Minnesota Gastroenterology, P.A.
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23249
        • McGuire VA Medical Center
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Swedish Organ Transplant and Liver Center
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • New Queen Elizabeth Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, Storbritannia, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Universitätsklinik Klinik für Innere Medizin III

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnose av PSC basert på kolangiogram (magnetisk resonans kolangiopankreatografi (MRCP), endoskopisk retrograd kolangiopankreatografi (ERCP), eller perkutan transhepatisk kolangiogram (PTC)) innen de siste 12 månedene
  • Alkalisk fosfatase i serum (ALP) > 1,67 x øvre grense for normalområdet (ULN)
  • For personer på ursodeoksykolsyre (UDCA), må dosen av UDCA ha vært stabil i minst 12 måneder før screening til slutten av behandlingen. For personer som ikke er på UDCA, ingen UDCA-bruk i minst 12 måneder før screening til slutten av behandlingen
  • For individer som får biologiske behandlinger (f.eks. antitumornekrosefaktor (TNF) eller antiintegrin monoklonale antistoffer), immunsuppressiva eller systemiske kortikosteroider, må dosen ha vært stabil minst 3 måneder før screening og forventet å forbli stabil gjennom hele studien.
  • Screening FibroSURE/FibroTest® <0,75 med mindre en historisk leverbiopsi innen 12 måneder etter screening ikke avslører cirrhose. Hos voksne med Gilberts syndrom eller hemolyse vil FibroSURE/FibroTest® bli beregnet ved å bruke direkte bilirubin i stedet for total bilirubin.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Alaninaminotransferase (ALT) > 10 x ULN
  • Total bilirubin > 2 x ULN
  • International normalized ratio (INR) > 1,2 med mindre ved antikoagulasjonsbehandling
  • Small-duct PSC (histologisk bevis på PSC med normale galleganger på kolangiografi)
  • Andre årsaker til leversykdom inkludert sekundær skleroserende kolangitt og virale, metabolske, alkoholiske og andre autoimmune tilstander. Personer med leversteatose kan inkluderes dersom det ikke er bevis for alkoholfri steatohepatitt (NASH) etter etterforskerens oppfatning eller på leverbiopsi;
  • Stigende kolangitt innen 60 dager etter screening
  • Tilstedeværelse av en perkutan drenering eller gallegangstent
  • Bruk av fibrater eller obetikolsyre innen 3 måneder før screening til slutten av behandlingen

  • Skrumplever som definert av ett av følgende:

    • Historisk leverbiopsi som viser cirrhose (f.eks. Ludwig stadium 4 eller Ishak stadium ≥ 5)
    • Tidligere historie med dekompensert leversykdom, inkludert ascites, hepatisk encefalopati eller variceal blødning
    • Leverstivhet > 14,4 kilopascal (kPa) av FibroScan
  • Nåværende, aktiv inflammatorisk tarmsykdom (IBD) definert som en delvis Mayo-skåre på > 1 og/eller en skåre på rektalblødningsdomenet > 0.

Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cilofexor 100 mg (blindet studiefase)
Cilofexor 100 mg + placebo for å matche cilofexor 30 mg i opptil 12,6 uker
Legemiddel: Cilofexor
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig sammen med mat
Andre navn:
  • GS-9674
Legemiddel: Placebo for å matche cilofexor
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig sammen med mat
Eksperimentell: Cilofexor 30 mg (blindet studiefase)
Cilofexor 30 mg + placebo for å matche cilofexor 100 mg i opptil 12,7 uker
Legemiddel: Cilofexor
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig sammen med mat
Andre navn:
  • GS-9674
Legemiddel: Placebo for å matche cilofexor
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig sammen med mat
Placebo komparator: Placebo (blindet studiefase)
Placebo for å matche cilofexor 30 mg + placebo for å matche cilofexor 100 mg i opptil 12,3 uker
Legemiddel: Placebo for å matche cilofexor
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig sammen med mat
Eksperimentell: Cilofexor (Open Label Extension Phase)
Etter den blindede studiefasen fikk kvalifiserte deltakere cilofexor i ytterligere opptil 97,4 uker.
Legemiddel: Cilofexor
Tablett(er) administrert oralt én gang daglig sammen med mat
Andre navn:
  • GS-9674

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som opplever behandlingsoppståtte uønskede hendelser i blindingsfasen
Tidsramme: Første dosedato frem til siste dosedato pluss 30 dager (opptil 17 uker)
Behandlingsutviklede bivirkninger som oppsto under blindfasen ble definert som 1 eller begge av følgende: 1) Eventuelle bivirkninger (AE) med startdato på eller etter startdatoen for studiemedikamentet og ikke senere enn 30 dager etter permanent seponering av studielegemiddel i blindfase (og før første doseringsdato i Open Label Extension (OLE) Phase), eller 2) Eventuelle bivirkninger som fører til for tidlig seponering av studiemedisin i blindfase.
Første dosedato frem til siste dosedato pluss 30 dager (opptil 17 uker)
Prosentandel av deltakere som opplever behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger i blindingsfasen
Tidsramme: Første dosedato frem til siste dosedato pluss 30 dager (opptil 17 uker)
En alvorlig bivirkning ble definert som en hendelse som, uansett dose, resulterte i noen av følgende: død, livstruende, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt anomali/fødsel defekt, eller en medisinsk viktig hendelse eller reaksjon.
Første dosedato frem til siste dosedato pluss 30 dager (opptil 17 uker)
Prosentandel av deltakere som opplever behandlingsoppståtte laboratorieavvik under blindfasen
Tidsramme: Første dosedato frem til siste dosedato pluss 30 dager (opptil 17 uker)
Behandlingsavvikende laboratorieavvik som oppsto under blindfasen ble definert som verdier som øker minst 1 toksisitetsgrad fra baseline på et hvilket som helst postbaseline-tidspunkt, til og med datoen for siste dose av studiemedikamentet i den blindede fasen pluss 30 dager (og før eller på den første dosedatoen i OLE-fasen). Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 4.03 ble brukt for å tildele toksisitetsgrader (0 til 4, med høyere karakterer som indikerer mer alvorlighetsgrad).
Første dosedato frem til siste dosedato pluss 30 dager (opptil 17 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gilead Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2016

Primær fullføring (Faktiske)

28. februar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

18. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. oktober 2016

Først lagt ut (Anslag)

24. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS-US-428-4025
  • 2016-002442-23 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere