Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van cilofexor bij volwassenen met primaire scleroserende cholangitis zonder cirrose

11 mei 2021 bijgewerkt door: Gilead Sciences

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GS-9674 bij proefpersonen met primaire scleroserende cholangitis zonder cirrose

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van cilofexor bij volwassenen met primaire scleroserende cholangitis (PSC).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • University of Calgary Liver Unit (Heritage Medical Research Clinic)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Centre
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Universitätsklinik Klinik für Innere Medizin III
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • New Queen Elizabeth Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Norwich, Verenigd Koninkrijk, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Verenigde Staten, 34211
        • Florida Digestive Health Specialists
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55117
        • Minnesota Gastroenterology, P.A.
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Intermountain Medical Center - Transplant Services
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
        • McGuire VA Medical Center
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Swedish Organ Transplant and Liver Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Diagnose van PSC op basis van cholangiogram (magnetische resonantie cholangiopancreatografie (MRCP), endoscopische retrograde cholangiopancreatografie (ERCP) of percutaan transhepatisch cholangiogram (PTC)) in de voorgaande 12 maanden
  • Serum alkalische fosfatase (ALP) > 1,67 x bovengrens van het normale bereik (ULN)
  • Voor personen die ursodeoxycholzuur (UDCA) gebruiken, moet de dosis UDCA gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de screening tot het einde van de behandeling stabiel zijn geweest. Voor personen die geen UDCA gebruiken: geen UDCA-gebruik gedurende ten minste 12 maanden vóór screening tot het einde van de behandeling
  • Voor personen die biologische behandelingen ondergaan (bijv. antitumornecrosefactor (TNF) of anti-integrine monoklonale antilichamen), immunosuppressiva of systemische corticosteroïden, moet de dosis ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening stabiel zijn geweest en naar verwachting stabiel blijven gedurende het onderzoek
  • Screening FibroSURE/FibroTest® <0,75 tenzij een historische leverbiopsie binnen 12 maanden na screening geen cirrose aan het licht brengt. Bij volwassenen met het syndroom van Gilbert of hemolyse wordt FibroSURE/FibroTest® berekend op basis van directe bilirubine in plaats van totale bilirubine.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Alanine-aminotransferase (ALAT) > 10 x ULN
  • Totaal bilirubine > 2 x ULN
  • Internationale genormaliseerde ratio (INR) > 1,2 tenzij antistollingstherapie
  • Small-duct PSC (histologisch bewijs van PSC met normale galwegen op cholangiografie)
  • Andere oorzaken van leverziekte, waaronder secundaire scleroserende cholangitis en virale, metabole, alcoholische en andere auto-immuunziekten. Personen met hepatische steatose kunnen worden opgenomen als er geen bewijs is van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) naar de mening van de onderzoeker of op leverbiopsie;
  • Oplopende cholangitis binnen 60 dagen na screening
  • Aanwezigheid van een percutane drain- of galwegstent
  • Gebruik van fibraten of obeticholzuur binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening tot aan het einde van de behandeling

  • Cirrose van de lever zoals gedefinieerd door een van de volgende:

    • Historische leverbiopsie die cirrose aantoont (bijv. Ludwig-stadium 4 of Ishak-stadium ≥ 5)
    • Voorgeschiedenis van gedecompenseerde leverziekte, waaronder ascites, hepatische encefalopathie of varicesbloedingen
    • Leverstijfheid > 14,4 kilopascal (kPa) volgens FibroScan
  • Huidige, actieve inflammatoire darmaandoening (IBD) gedefinieerd als een gedeeltelijke Mayo-score van > 1 en/of een score op het rectale bloedingsdomein > 0.

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cilofexor 100 mg (geblindeerde studiefase)
Cilofexor 100 mg + placebo overeenkomend met cilofexor 30 mg gedurende maximaal 12,6 weken
Geneesmiddel: Cilofexor
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend met voedsel
Andere namen:
  • GS-9674
Geneesmiddel: Placebo die overeenkomt met cilofexor
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend met voedsel
Experimenteel: Cilofexor 30 mg (geblindeerde studiefase)
Cilofexor 30 mg + placebo overeenkomend met cilofexor 100 mg gedurende maximaal 12,7 weken
Geneesmiddel: Cilofexor
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend met voedsel
Andere namen:
  • GS-9674
Geneesmiddel: Placebo die overeenkomt met cilofexor
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend met voedsel
Placebo-vergelijker: Placebo (geblindeerde studiefase)
Placebo passend bij cilofexor 30 mg + placebo passend bij cilofexor 100 mg gedurende maximaal 12,3 weken
Geneesmiddel: Placebo die overeenkomt met cilofexor
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend met voedsel
Experimenteel: Cilofexor (open-label extensiefase)
Na de fase van geblindeerd onderzoek ontvingen in aanmerking komende deelnemers cilofexor gedurende nog eens maximaal 97,4 weken.
Geneesmiddel: Cilofexor
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend met voedsel
Andere namen:
  • GS-9674

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat tijdens de blinde fase bijwerkingen ervaart tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Eerste dosisdatum tot laatste dosisdatum plus 30 dagen (tot 17 weken)
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die tijdens de geblindeerde fase optraden, werden gedefinieerd als 1 of beide van de volgende: 1) Alle bijwerkingen met een aanvangsdatum op of na de startdatum van het onderzoeksgeneesmiddel en niet later dan 30 dagen na definitieve stopzetting van de behandeling. onderzoeksgeneesmiddel in de geblindeerde fase (en vóór de eerste doseringsdatum in de Open Label Extension (OLE)-fase), of 2) alle bijwerkingen die leiden tot voortijdige stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel in de geblindeerde fase.
Eerste dosisdatum tot laatste dosisdatum plus 30 dagen (tot 17 weken)
Percentage deelnemers dat tijdens de geblindeerde fase ernstige bijwerkingen ervaart tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Eerste dosisdatum tot laatste dosisdatum plus 30 dagen (tot 17 weken)
Een ernstige bijwerking werd gedefinieerd als een gebeurtenis die, bij welke dosis dan ook, resulteerde in een van de volgende: overlijden, levensbedreigende ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorte defect, of een medisch belangrijke gebeurtenis of reactie.
Eerste dosisdatum tot laatste dosisdatum plus 30 dagen (tot 17 weken)
Percentage deelnemers dat tijdens de geblindeerde fase tijdens de behandeling opkomende laboratoriumafwijkingen ervaart
Tijdsspanne: Eerste dosisdatum tot laatste dosisdatum plus 30 dagen (tot 17 weken)
Tijdens de behandeling optredende laboratoriumafwijkingen die tijdens de geblindeerde fase optraden, werden gedefinieerd als waarden die ten minste 1 toxiciteitsgraad verhogen vanaf de uitgangswaarde op elk tijdstip na de uitgangswaarde, tot en met de datum van de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de geblindeerde fase plus 30 dagen (en vóór of op de eerste dosisdatum van de OLE-fase). De Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 4.03 werd gebruikt voor het toekennen van toxiciteitsgraden (0 tot 4, waarbij hogere graden een grotere ernst aangeven).
Eerste dosisdatum tot laatste dosisdatum plus 30 dagen (tot 17 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gilead Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 november 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

24 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS-US-428-4025
  • 2016-002442-23 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren