Leber Congenital Amaurosis OPTIRPE65 (RPE65의 결함과 관련된 망막 이영양증)에 대한 장기 추적 유전자 치료 연구
2024년 4월 10일 업데이트: MeiraGTx UK II Ltd
망막 이영양증으로 인한 성인 및 어린이의 유전자 치료를 위한 공개 라벨, 다기관, 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV2/5-OPTIRPE65)의 I/II상 용량 증량 시험 후 참가자에 대한 장기 추적 연구 RPE65(LCA2)의 결함에
이 연구는 망막 이영양증이 있는 성인 및 소아를 대상으로 한 1상/2상, 오픈 라벨, 비무작위, 2개 센터, 용량 증량 시험에서 AAV2/5-OPTIRPE65를 투여받은 환자에 대한 장기 추적 연구입니다. RPE65의 결함과 관련이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
후속 연구는 OPTIRPE65 시험에서 AAV2/5-OPTIRPE65 투여의 장기 안전성 및 효능에 대한 데이터를 수집하도록 설계되었습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
15
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
환자 모집단은 OPTIRPE65 시험에 참여한 RPE65 유전자 돌연변이가 있는 LCA(Leber Congenital Amaurosis) 환자입니다.
설명
포함 기준:
- AAV2/5-OPTIRPE65의 안구내 투여를 포함하는 이전 공개 라벨 I/II상 용량 증량 연구에 등록 및 치료됨
제외 기준:
- 개인이 연구 요구 사항을 충족하지 않거나 충족할 수 없는 경우 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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저용량 AAV OPTIRPE65
단일 저용량 AAV RPE65의 망막하 투여
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AAV RPE65의 다른 용량 비교
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중간 용량 AAV OPTIRPE65
단일 중간 용량의 AAV RPE65의 망막하 투여
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AAV RPE65의 다른 용량 비교
|
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고용량 AAV OPTIRPE65
단일 고용량 AAV RPE65의 망막하 투여
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AAV RPE65의 다른 용량 비교
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료와 관련된 부작용의 발생률
기간: 5 년
|
안전은 ATIMP 관련 안전 이벤트가 없는 것으로 정의됩니다.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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망막 기능 개선
기간: 5 년
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육안 평가로 평가한 시각 기능의 개선
|
5 년
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시각 기능 개선
기간: 5 년
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육안 평가로 평가한 망막 기능의 개선
|
5 년
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삶의 질 향상
기간: 5 년
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QoL 설문으로 측정 가능한 참여자의 삶의 질 향상
|
5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 25일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
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