Étude de suivi à long terme sur la thérapie génique pour l'amaurose congénitale de Leber OPTIRPE65 (dystrophie rétinienne associée à des défauts de RPE65)
10 avril 2024 mis à jour par: MeiraGTx UK II Ltd
Étude de suivi à long terme des participants à la suite d'un essai ouvert, multicentrique, de phase I/II d'escalade de dose d'un vecteur de virus adéno-associé (AAV2/5-OPTIRPE65) pour la thérapie génique d'adultes et d'enfants atteints de dystrophie rétinienne aux défauts dans RPE65 (LCA2)
Cette étude est une étude de suivi à plus long terme pour les patients qui ont reçu l'AAV2/5-OPTIRPE65 dans le cadre de l'essai de phase I/II, ouvert, non randomisé, bicentrique, à dose croissante chez les adultes et les enfants atteints de dystrophie rétinienne associés à des défauts de RPE65.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude de suivi est conçue pour collecter des données sur l'innocuité et l'efficacité à plus long terme de l'administration d'AAV2/5-OPTIRPE65 dans l'essai OPTIRPE65.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
15
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 100 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population de patients est constituée de personnes atteintes d'amaurose congénitale de Leber (LCA) avec mutation du gène RPE65 ayant participé à l'essai OPTIRPE65.
La description
Critère d'intégration:
- Ont été recrutés et traités dans la précédente étude ouverte de phase I/II à dose croissante impliquant l'administration intraoculaire d'AAV2/5-OPTIRPE65
Critère d'exclusion:
- Les personnes seront exclues si elles ne veulent pas ou ne peuvent pas satisfaire aux exigences de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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AAV faible dose OPTIRPE65
administration sous-rétinienne d'une faible dose unique d'AAV RPE65
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comparaison de différentes doses d'AAV RPE65
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Dose intermédiaire AAV OPTIRPE65
administration sous-rétinienne d'une dose intermédiaire unique d'AAV RPE65
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comparaison de différentes doses d'AAV RPE65
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AAV haute dose OPTIRPE65
administration sous-rétinienne d'une seule dose élevée d'AAV RPE65
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comparaison de différentes doses d'AAV RPE65
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 5 années
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La sécurité est définie comme l'absence d'événements de sécurité liés à l'ATIMP
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5 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Amélioration de la fonction rétinienne
Délai: 5 années
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Améliorations de la fonction visuelle évaluées par une évaluation visuelle
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5 années
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Amélioration de la fonction visuelle
Délai: 5 années
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Améliorations de la fonction rétinienne évaluées par une évaluation visuelle
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5 années
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Amélioration de la qualité de vie
Délai: 5 années
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Amélioration de la qualité de vie du participant mesurable par un questionnaire QoL
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5 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 juillet 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 octobre 2016
Première publication (Estimé)
27 octobre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MGT004
- 2016-000898-20 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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