Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up gentherapiestudie voor Leber congenitale amaurosis OPTIRPE65 (retinale dystrofie geassocieerd met defecten in RPE65)

10 april 2024 bijgewerkt door: MeiraGTx UK II Ltd

Langdurige follow-upstudie van deelnemers na een open-label, multicenter, fase I/II dosisescalatieonderzoek van een adeno-geassocieerde virusvector (AAV2/5-OPTIRPE65) voor gentherapie bij volwassenen en kinderen met retinale dystrofie als gevolg tot defecten in RPE65 (LCA2)

Dit onderzoek is een vervolgonderzoek op langere termijn voor patiënten aan wie AAV2/5-OPTIRPE65 is toegediend in de fase I/II, open-label, niet-gerandomiseerde, in twee centra uitgevoerde dosisescalatiestudie bij volwassenen en kinderen met retinale dystrofie. geassocieerd met defecten in RPE65.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het vervolgonderzoek is opgezet om gegevens te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid op langere termijn van toediening van AAV2/5-OPTIRPE65 in het OPTIRPE65-onderzoek.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

15

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De patiëntenpopulatie bestaat uit Leber Congenital Amaurosis (LCA) met genmutatie RPE65 die hebben deelgenomen aan de OPTIRPE65-studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Werden ingeschreven en behandeld in het eerdere open-label, fase I/II, dosisescalatieonderzoek met intraoculaire toediening van AAV2/5-OPTIRPE65

Uitsluitingscriteria:

  • Individuen worden uitgesloten als ze niet willen of kunnen voldoen aan de eisen van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Lage dosis AAV OPTIRPE65
subretinale toediening van een enkele lage dosis AAV RPE65
Biologisch: AAV OPTIRPE65
vergelijking van verschillende doses AAV RPE65
Tussenliggende dosis AAV OPTIRPE65
subretinale toediening van een enkele tussenliggende dosis AAV RPE65
Biologisch: AAV OPTIRPE65
vergelijking van verschillende doses AAV RPE65
Hoge dosis AAV OPTIRPE65
subretinale toediening van een enkele hoge dosis AAV RPE65
Biologisch: AAV OPTIRPE65
vergelijking van verschillende doses AAV RPE65

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling
Tijdsspanne: 5 jaar
Veiligheid wordt gedefinieerd als de afwezigheid van ATIMP-gerelateerde veiligheidsgebeurtenissen
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de netvliesfunctie
Tijdsspanne: 5 jaar
Verbeteringen in visuele functie zoals beoordeeld door visuele beoordeling
5 jaar
Verbetering van de visuele functie
Tijdsspanne: 5 jaar
Verbeteringen in de netvliesfunctie zoals beoordeeld door visuele beoordeling
5 jaar
Verbetering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 5 jaar
Verbetering van de kwaliteit van leven van de deelnemer die meetbaar is met een KvL-vragenlijst
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Medewerkers

Syne Qua Non Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juli 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 oktober 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

27 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT004
  • 2016-000898-20 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Oogziekten

Klinische onderzoeken op AAV OPTIRPE65

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren