レーバー先天性黒内障 OPTIRPE65 (RPE65 の欠陥に関連する網膜ジストロフィー) の長期フォローアップ遺伝子治療研究
2024年4月10日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
網膜ジストロフィーを有する成人および小児の遺伝子治療のためのアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2 / 5-OPTIRPE65）の非盲検、多施設、第I / II相用量漸増試験後の参加者の長期追跡調査RPE65（LCA2）の欠陥に
この研究は、網膜ジストロフィーの成人および小児を対象とした第 I/II 相非盲検非無作為化 2 施設用量漸増試験で AAV2/5-OPTIRPE65 を投与された患者を対象とした長期追跡研究です。 RPE65の欠陥に関連しています。
調査の概要
詳細な説明
このフォローアップ研究は、OPTIRPE65 試験における AAV2/5-OPTIRPE65 投与の長期的な安全性と有効性に関するデータを収集するように設計されています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
15
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～100年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
患者集団は、OPTIRPE65 試験に参加した遺伝子変異 RPE65 を伴うレーバー先天性黒内障 (LCA) 患者です。
説明
包含基準:
- -AAV2 / 5-OPTIRPE65の眼内投与を含む以前の非盲検第I / II相用量漸増研究に登録され、治療されました
除外基準:
- 研究の要件を満たすことを望まない、または満たすことができない個人は除外されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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低用量 AAV OPTIRPE65
AAV RPE65の単回低用量の網膜下投与
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AAV RPE65 の異なる用量の比較
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中間用量 AAV OPTIRPE65
AAV RPE65の単回中用量の網膜下投与
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AAV RPE65 の異なる用量の比較
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高用量 AAV OPTIRPE65
AAV RPE65の単回高用量の網膜下投与
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AAV RPE65 の異なる用量の比較
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に関連する有害事象の発生率
時間枠：5年
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安全性は、ATIMP 関連の安全イベントがないこととして定義されます
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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網膜機能の改善
時間枠：5年
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視覚評価によって評価される視覚機能の改善
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5年
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視覚機能の改善
時間枠：5年
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視覚的評価によって評価される網膜機能の改善
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5年
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生活の質の向上
時間枠：5年
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QoLアンケートで測定可能な参加者の生活の質の向上
|
5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年11月1日
一次修了 (実際)
2023年7月1日
研究の完了 (実際)
2023年7月1日
試験登録日
最初に提出
2016年7月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月25日
最初の投稿 (推定)
2016年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月10日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
目の病気の臨床試験
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McMaster UniversityIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Edward-Elmhurst Health System完了霰粒腫 Unspecified Eye, Unspecified Eyelid | 霰粒腫左目、詳細不明のまぶた | 霰粒腫 右目、詳細不明のまぶた | 霰粒腫両目アメリカ, カナダ
AAV OPTIRPE65の臨床試験
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester積極的、募集していない
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS Pharma完了