Долгосрочное последующее исследование генной терапии врожденного амавроза Лебера OPTIRPE65 (дистрофия сетчатки, связанная с дефектами RPE65)
10 апреля 2024 г. обновлено: MeiraGTx UK II Ltd
Долгосрочное последующее наблюдение за участниками после открытого, многоцентрового исследования фазы I/II повышения дозы аденоассоциированного вирусного вектора (AAV2/5-OPTIRPE65) для генной терапии взрослых и детей с дистрофией сетчатки вследствие к дефектам в RPE65 (LCA2)
Это исследование представляет собой долгосрочное последующее наблюдение за пациентами, которым вводили AAV2/5-OPTIRPE65 в фазе I/II, открытое, нерандомизированное, двухцентровое исследование с повышением дозы у взрослых и детей с дистрофией сетчатки. связаны с дефектами в RPE65.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Последующее исследование предназначено для сбора данных о долгосрочной безопасности и эффективности введения AAV2/5-OPTIRPE65 в исследовании OPTIRPE65.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
15
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Популяция пациентов включает пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA) с мутацией гена RPE65, которые участвовали в исследовании OPTIRPE65.
Описание
Критерии включения:
- Были включены и пролечены в предыдущем открытом исследовании фазы I/II с повышением дозы, включающем внутриглазное введение AAV2/5-OPTIRPE65.
Критерий исключения:
- Лица будут исключены, если они не желают или не могут соответствовать требованиям исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Низкая доза AAV OPTIRPE65
субретинальное введение однократной низкой дозы AAV RPE65
|
сравнение различных доз AAV RPE65
|
|
Промежуточная доза AAV OPTIRPE65
субретинальное введение однократной промежуточной дозы AAV RPE65
|
сравнение различных доз AAV RPE65
|
|
Высокая доза AAV OPTIRPE65
субретинальное введение одной высокой дозы AAV RPE65
|
сравнение различных доз AAV RPE65
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 5 лет
|
Безопасность определяется как отсутствие событий безопасности, связанных с ATIMP.
|
5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшение функции сетчатки
Временное ограничение: 5 лет
|
Улучшение зрительной функции по оценке визуальной оценки
|
5 лет
|
|
Улучшение зрительной функции
Временное ограничение: 5 лет
|
Улучшение функции сетчатки по оценке визуальной оценки
|
5 лет
|
|
Улучшение качества жизни
Временное ограничение: 5 лет
|
Улучшение качества жизни участника, которое можно измерить с помощью опросника QoL.
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 июля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 октября 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
27 октября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MGT004
- 2016-000898-20 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .