Estudio de terapia génica de seguimiento a largo plazo para la amaurosis congénita de Leber OPTIRPE65 (distrofia retinal asociada con defectos en RPE65)
10 de abril de 2024 actualizado por: MeiraGTx UK II Ltd
Estudio de seguimiento a largo plazo de los participantes después de un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus adenoasociado (AAV2/5-OPTIRPE65) para la terapia génica de adultos y niños con distrofia retiniana debido a Defectos en RPE65 (LCA2)
Este estudio es un estudio de seguimiento a más largo plazo para pacientes a los que se les administró AAV2/5-OPTIRPE65 en el ensayo de Fase I/II, abierto, no aleatorizado, de dos centros, de aumento de dosis en adultos y niños con distrofia retiniana. asociado con defectos en RPE65.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio de seguimiento está diseñado para recopilar datos sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de la administración de AAV2/5-OPTIRPE65 en el ensayo OPTIRPE65.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
15
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
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London, Reino Unido
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de pacientes son aquellos con amaurosis congénita de Leber (LCA) con mutación del gen RPE65 que han participado en el ensayo OPTIRPE65.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Fueron inscritos y tratados en el estudio abierto previo de aumento de dosis de Fase I/II que involucraba la administración intraocular de AAV2/5-OPTIRPE65
Criterio de exclusión:
- Las personas serán excluidas si no quieren o no pueden cumplir con los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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AAV de dosis baja OPTIRPE65
administración subretiniana de una única dosis baja de AAV RPE65
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comparación de diferentes dosis de AAV RPE65
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Dosis intermedia AAV OPTIRPE65
administración subretiniana de una única dosis intermedia de AAV RPE65
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comparación de diferentes dosis de AAV RPE65
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Alta dosis de AAV OPTIRPE65
administración subretiniana de una sola dosis alta de AAV RPE65
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comparación de diferentes dosis de AAV RPE65
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de Eventos Adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 5 años
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La seguridad se define como la ausencia de eventos de seguridad relacionados con ATIMP
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mejora en la función retiniana
Periodo de tiempo: 5 años
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Mejoras en la función visual según lo evaluado por evaluación visual
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5 años
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Mejora en la función visual
Periodo de tiempo: 5 años
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Mejoras en la función retiniana evaluadas mediante evaluación visual
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5 años
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Mejora en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 5 años
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Mejora en la calidad de vida del participante que se puede medir mediante el cuestionario QoL
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de julio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de octubre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
27 de octubre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Degeneración retinal
- Trastornos sensoriales
- Trastornos de la visión
- Enfermedades de la retina
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Ceguera
- Amaurosis congénita de Leber
- Distrofias retinales
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
Otros números de identificación del estudio
- MGT004
- 2016-000898-20 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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