Långtidsuppföljande genterapistudie för Leber Congenital Amaurosis OPTIRPE65 (näthinnedystrofi associerad med defekter i RPE65)
10 april 2024 uppdaterad av: MeiraGTx UK II Ltd
Långtidsuppföljningsstudie av deltagare efter en öppen märkning, multicenter, fas I/II dosupptrappningsstudie av en adenoassocierad virusvektor (AAV2/5-OPTIRPE65) för genterapi av vuxna och barn med retinal dystrofi på grund av till defekter i RPE65 (LCA2)
Denna studie är en längre uppföljningsstudie för patienter som har administrerats AAV2/5-OPTIRPE65 i Fas I/II, öppen, icke-randomiserad, tvåcenter, dosökningsstudie hos vuxna och barn med retinal dystrofi i samband med defekter i RPE65.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Uppföljningsstudien är utformad för att samla in data om långsiktig säkerhet och effekt av administrering av AAV2/5-OPTIRPE65 i OPTIRPE65-studien.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
15
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 100 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patientpopulationen är de med Leber Congenital Amaurosis (LCA) med genmutation RPE65 som har deltagit i OPTIRPE65-studien.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Inkluderades och behandlades i den tidigare öppna, fas I/II, dosökningsstudien som involverade intraokulär administrering av AAV2/5-OPTIRPE65
Exklusions kriterier:
- Individer kommer att uteslutas om de är ovilliga eller oförmögna att uppfylla studiens krav.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Låg dos AAV OPTIRPE65
subretinal administrering av en enda låg dos av AAV RPE65
|
jämförelse av olika doser av AAV RPE65
|
|
Mellandos AAV OPTIRPE65
subretinal administrering av en enstaka mellandos av AAV RPE65
|
jämförelse av olika doser av AAV RPE65
|
|
Hög dos AAV OPTIRPE65
subretinal administrering av en enstaka hög dos av AAV RPE65
|
jämförelse av olika doser av AAV RPE65
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar relaterade till behandlingen
Tidsram: 5 år
|
Säkerhet definieras som frånvaron av ATIMP-relaterade säkerhetshändelser
|
5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förbättring av näthinnans funktion
Tidsram: 5 år
|
Förbättringar i visuell funktion som bedöms genom visuell bedömning
|
5 år
|
|
Förbättring av synfunktionen
Tidsram: 5 år
|
Förbättringar i näthinnans funktion som bedöms genom visuell bedömning
|
5 år
|
|
Förbättring av livskvalitet
Tidsram: 5 år
|
Förbättring av deltagarens livskvalitet som är mätbar med QoL-enkät
|
5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
1 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 juli 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 oktober 2016
Första postat (Beräknad)
27 oktober 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 april 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MGT004
- 2016-000898-20 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .