Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie genové terapie pro Leberovu kongenitální amaurózu OPTIRPE65 (retinální dystrofie spojená s defekty RPE65)

10. dubna 2024 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd

Dlouhodobá následná studie účastníků po otevřené, multicentrické studii fáze I/II s eskalací dávky adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2/5-OPTIRPE65) pro genovou terapii dospělých a dětí s retinální dystrofií v důsledku k závadám v RPE65 (LCA2)

Tato studie je dlouhodobější následnou studií u pacientů, kterým byl podáván AAV2/5-OPTIRPE65 ve fázi I/II, otevřené, nerandomizované, dvoucentrické studii s eskalací dávky u dospělých a dětí s retinální dystrofií spojené s defekty v RPE65.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Následná studie je navržena tak, aby shromáždila data o dlouhodobější bezpečnosti a účinnosti podávání AAV2/5-OPTIRPE65 ve studii OPTIRPE65.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

15

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populaci pacientů tvoří pacienti s Leberovou vrozenou amaurózou (LCA) s genovou mutací RPE65, kteří se zúčastnili studie OPTIRPE65.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Byli zařazeni a léčeni v předchozí otevřené studii fáze I/II se eskalací dávky zahrnující intraokulární podání AAV2/5-OPTIRPE65

Kritéria vyloučení:

  • Jednotlivci budou vyloučeni, pokud nebudou ochotni nebo schopni splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Nízká dávka AAV OPTIRPE65
subretinální podání jedné nízké dávky AAV RPE65
Biologický: AAV OPTIRPE65
srovnání různých dávek AAV RPE65
Střední dávka AAV OPTIRPE65
subretinální podání jedné střední dávky AAV RPE65
Biologický: AAV OPTIRPE65
srovnání různých dávek AAV RPE65
Vysoká dávka AAV OPTIRPE65
subretinální podání jedné vysoké dávky AAV RPE65
Biologický: AAV OPTIRPE65
srovnání různých dávek AAV RPE65

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 5 let
Bezpečnost je definována jako nepřítomnost bezpečnostních událostí souvisejících s ATIMP
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení funkce sítnice
Časové okno: 5 let
Zlepšení zrakové funkce hodnocené vizuálním hodnocením
5 let
Zlepšení zrakových funkcí
Časové okno: 5 let
Zlepšení funkce sítnice hodnocené vizuálním hodnocením
5 let
Zlepšení kvality života
Časové okno: 5 let
Zlepšení kvality života účastníka, které je měřitelné dotazníkem QoL
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Spolupracovníci

Syne Qua Non Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

27. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT004
  • 2016-000898-20 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oční nemoci

Klinické studie na AAV OPTIRPE65

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit