Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantageeniterapiatutkimus Leberin synnynnäiselle amauroosille OPTIRPE65 (verkkokalvon dystrofia, joka liittyy RPE65:n vaurioihin)

keskiviikko 10. huhtikuuta 2024 päivittänyt: MeiraGTx UK II Ltd

Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujilla, jotka ovat seuranneet avoimen, monikeskuksen, vaiheen I/II annoksen eskalaatiokokeita adeno-assosioituneelle virusvektorille (AAV2/5-OPTIRPE65) verkkokalvon dystrofiasta kärsivien aikuisten ja lasten geeniterapiassa vioista RPE65:ssä (LCA2)

Tämä tutkimus on pidemmän aikavälin seurantatutkimus potilaille, joille on annettu AAV2/5-OPTIRPE65 vaiheen I/II avoimessa, ei-satunnaistetussa, kaksikeskuksessa, annoskorotustutkimuksessa aikuisilla ja lapsilla, joilla on verkkokalvon dystrofia. liittyy RPE65:n virheisiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Seurantatutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoja AAV2/5-OPTIRPE65:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta OPTIRPE65-tutkimuksessa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaspopulaatio on ne, joilla on Leber Congenital Amaurosis (LCA) ja geenimutaatio RPE65 ja jotka ovat osallistuneet OPTIRPE65-tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Heidät otettiin mukaan ja hoidettiin aiempaan avoimeen, vaiheen I/II annoksen korotustutkimukseen, johon sisältyi AAV2/5-OPTIRPE65:n anto silmänsisäisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilöt suljetaan pois, jos he eivät halua tai pysty täyttämään tutkimuksen vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Pieni annos AAV OPTIRPE65
Yksittäisen pienen annoksen AAV RPE65:tä subretinaalisesti
Biologinen: AAV OPTIRPE65
AAV RPE65:n eri annosten vertailu
Keskiannos AAV OPTIRPE65
Yksittäisen AAV RPE65:n väliannoksen subretinaalinen antaminen
Biologinen: AAV OPTIRPE65
AAV RPE65:n eri annosten vertailu
Suuri annos AAV OPTIRPE65
yhden suuren annoksen AAV RPE65:tä subretinaalisesti
Biologinen: AAV OPTIRPE65
AAV RPE65:n eri annosten vertailu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 5 vuotta
Turvallisuus määritellään ATIMP:hen liittyvien turvallisuustapahtumien puuttumiseksi
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verkkokalvon toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Näkötoiminnan parannukset visuaalisella arvioinnilla arvioituna
5 vuotta
Visuaalisen toiminnan parantaminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Verkkokalvon toiminnan parannukset visuaalisella arvioinnilla arvioituna
5 vuotta
Elämänlaadun paraneminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
Osallistujan elämänlaadun paraneminen, joka on mitattavissa QoL-kyselyllä
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MeiraGTx UK II Ltd

Yhteistyökumppanit

Syne Qua Non Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 27. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGT004
  • 2016-000898-20 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Silmäsairaudet

Kliiniset tutkimukset AAV OPTIRPE65

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa