Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di terapia genica di follow-up a lungo termine per l'amaurosi congenita di Leber OPTIRPE65 (distrofia retinica associata a difetti in RPE65)

10 aprile 2024 aggiornato da: MeiraGTx UK II Ltd

Studio di follow-up a lungo termine dei partecipanti a seguito di una prova di aumento della dose in aperto, multicentrica, di fase I/II di un vettore virale adeno-associato (AAV2/5-OPTIRPE65) per la terapia genica di adulti e bambini con distrofia retinica dovuta a Difetti in RPE65 (LCA2)

Questo studio è uno studio di follow-up a più lungo termine per pazienti a cui è stato somministrato AAV2/5-OPTIRPE65 nella fase I/II, in aperto, non randomizzato, a due centri, studio di aumento della dose in adulti e bambini con distrofia retinica associato a difetti in RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio di follow-up è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine della somministrazione di AAV2/5-OPTIRPE65 nello studio OPTIRPE65.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

15

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione di pazienti è quella con amaurosi congenita di Leber (LCA) con mutazione del gene RPE65 che ha partecipato allo studio OPTIRPE65.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sono stati arruolati e trattati nel precedente studio di aumento della dose in aperto, di fase I/II, che prevedeva la somministrazione intraoculare di AAV2/5-OPTIRPE65

Criteri di esclusione:

  • Gli individui saranno esclusi se non vogliono o non sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
AAV OPTIRPE65 a basso dosaggio
somministrazione subretinica di una singola dose bassa di AAV RPE65
Biologico: AAV OPTIRPE65
confronto di diverse dosi di AAV RPE65
Dose intermedia AAV OPTIRPE65
somministrazione subretinica di una singola dose intermedia di AAV RPE65
Biologico: AAV OPTIRPE65
confronto di diverse dosi di AAV RPE65
AAV OPTIRPE65 ad alto dosaggio
somministrazione subretinica di una singola dose elevata di AAV RPE65
Biologico: AAV OPTIRPE65
confronto di diverse dosi di AAV RPE65

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 5 anni
La sicurezza è definita come l'assenza di eventi di sicurezza correlati ad ATIMP
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della funzione retinica
Lasso di tempo: 5 anni
Miglioramenti della funzione visiva valutati mediante valutazione visiva
5 anni
Miglioramento della funzione visiva
Lasso di tempo: 5 anni
Miglioramenti della funzione retinica valutati mediante valutazione visiva
5 anni
Miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: 5 anni
Miglioramento della qualità della vita del partecipante che è misurabile dal questionario QoL
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Collaboratori

Syne Qua Non Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2016

Primo Inserito (Stimato)

27 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGT004
  • 2016-000898-20 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattie degli occhi

Prove cliniche su AAV OPTIRPE65

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Philippines

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi