Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølging av genterapistudie for Leber Congenital Amaurosis OPTIRPE65 (retinal dystrofi assosiert med defekter i RPE65)

10. april 2024 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd

Langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere etter en åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en adeno-assosiert virusvektor (AAV2/5-OPTIRPE65) for genterapi av voksne og barn med retinal dystrofi på grunn av til defekter i RPE65 (LCA2)

Denne studien er en langsiktig oppfølgingsstudie for pasienter som har blitt administrert AAV2/5-OPTIRPE65 i fase I/II, åpen, ikke-randomisert, tosenter, doseeskaleringsstudie hos voksne og barn med retinal dystrofi forbundet med feil i RPE65.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Oppfølgingsstudien er utformet for å samle inn data om langsiktig sikkerhet og effekt av administrering av AAV2/5-OPTIRPE65 i OPTIRPE65-studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

15

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasientpopulasjonen er de med Leber Congenital Amaurosis (LCA) med genmutasjon RPE65 som har deltatt i OPTIRPE65-studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ble registrert og behandlet i den tidligere åpne, fase I/II, doseeskaleringsstudien som involverte intraokulær administrering av AAV2/5-OPTIRPE65

Ekskluderingskriterier:

  • Enkeltpersoner vil bli ekskludert hvis de er uvillige eller ikke i stand til å oppfylle kravene til studiet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Lavdose AAV OPTIRPE65
subretinal administrering av en enkelt lav dose AAV RPE65
Biologisk: AAV OPTIRPE65
sammenligning av ulike doser av AAV RPE65
Mellomdose AAV OPTIRPE65
subretinal administrering av en enkelt mellomdose av AAV RPE65
Biologisk: AAV OPTIRPE65
sammenligning av ulike doser av AAV RPE65
Høydose AAV OPTIRPE65
subretinal administrering av en enkelt høydose AAV RPE65
Biologisk: AAV OPTIRPE65
sammenligning av ulike doser av AAV RPE65

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser relatert til behandlingen
Tidsramme: 5 år
Sikkerhet er definert som fravær av ATIMP-relaterte sikkerhetshendelser
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av netthinnefunksjonen
Tidsramme: 5 år
Forbedringer i visuell funksjon vurdert ved visuell vurdering
5 år
Forbedring av den visuelle funksjonen
Tidsramme: 5 år
Forbedringer i netthinnefunksjonen vurdert ved visuell vurdering
5 år
Forbedring av livskvalitet
Tidsramme: 5 år
Forbedring av deltakerens livskvalitet som er målbar ved QoL spørreskjema
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbeidspartnere

Syne Qua Non Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2016

Først lagt ut (Antatt)

27. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGT004
  • 2016-000898-20 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere