Długoterminowe badanie kontrolne dotyczące terapii genowej wrodzonej ślepoty Lebera OPTIRPE65 (dystrofia siatkówki związana z defektami w RPE65)
10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd
Długoterminowe badanie obserwacyjne uczestników po otwartej, wieloośrodkowej próbie I/II fazy zwiększania dawki wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2/5-OPTIRPE65) w terapii genowej dorosłych i dzieci z dystrofią siatkówki spowodowaną do defektów w RPE65 (LCA2)
To badanie jest długoterminowym badaniem obserwacyjnym dla pacjentów, którym podawano AAV2/5-OPTIRPE65 w otwartej fazie I/II, nierandomizowanej, dwuośrodkowej próbie ze zwiększaniem dawki u dorosłych i dzieci z dystrofią siatkówki związane z defektami w RPE65.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie kontrolne ma na celu zebranie danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności podawania AAV2/5-OPTIRPE65 w badaniu OPTIRPE65.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja pacjentów to osoby z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) z mutacją genu RPE65, które uczestniczyły w badaniu OPTIRPE65.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zostali włączeni i leczeni we wcześniejszym otwartym badaniu fazy I/II dotyczącym zwiększania dawki, obejmującym podanie dogałkowe AAV2/5-OPTIRPE65
Kryteria wyłączenia:
- Osoby, które nie chcą lub nie są w stanie spełnić wymagań badania, zostaną wykluczone.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Niska dawka AAV OPTIRPE65
podsiatkówkowe podanie pojedynczej małej dawki AAV RPE65
|
porównanie różnych dawek AAV RPE65
|
|
Dawka pośrednia AAV OPTIRPE65
podsiatkówkowe podanie pojedynczej pośredniej dawki AAV RPE65
|
porównanie różnych dawek AAV RPE65
|
|
Wysoka dawka AAV OPTIRPE65
podsiatkówkowe podanie pojedynczej wysokiej dawki AAV RPE65
|
porównanie różnych dawek AAV RPE65
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie Zdarzeń Niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 5 lat
|
Bezpieczeństwo definiuje się jako brak zdarzeń związanych z bezpieczeństwem ATIMP
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poprawa funkcji siatkówki
Ramy czasowe: 5 lat
|
Poprawa funkcji wzrokowej oceniana na podstawie oceny wizualnej
|
5 lat
|
|
Poprawa funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 5 lat
|
Poprawa funkcji siatkówki oceniana na podstawie oceny wizualnej
|
5 lat
|
|
Poprawa jakości życia
Ramy czasowe: 5 lat
|
Poprawa jakości życia uczestnika mierzalna za pomocą kwestionariusza QoL
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 lipca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 października 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
27 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT004
- 2016-000898-20 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .