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Langzeit-Follow-up-Gentherapiestudie für kongenitale Leber-Amaurose OPTIRPE65 (Netzhautdystrophie im Zusammenhang mit Defekten in RPE65)

10. April 2024 aktualisiert von: MeiraGTx UK II Ltd

Langzeit-Follow-up-Studie von Teilnehmern einer Open-Label-, multizentrischen Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie mit einem Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV2/5-OPTIRPE65) für die Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit Netzhautdystrophie zu Defekten in RPE65 (LCA2)

Diese Studie ist eine längerfristige Nachbeobachtungsstudie für Patienten, denen AAV2/5-OPTIRPE65 in der offenen, nicht randomisierten, zweizentrischen Dosiseskalationsstudie der Phase I/II bei Erwachsenen und Kindern mit Netzhautdystrophie verabreicht wurde im Zusammenhang mit Defekten in RPE65.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Folgestudie soll Daten zur längerfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der AAV2/5-OPTIRPE65-Verabreichung in der OPTIRPE65-Studie sammeln.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bei der Patientenpopulation handelt es sich um Patienten mit kongenitaler Leberamaurose (LCA) mit der Genmutation RPE65, die an der OPTIRPE65-Studie teilgenommen haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Wurden in die frühere offene Dosiseskalationsstudie der Phase I/II mit intraokularer Verabreichung von AAV2/5-OPTIRPE65 aufgenommen und behandelt

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die den Anforderungen des Studiums nicht gewachsen oder nicht gewachsen sind, werden ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Niedrig dosiertes AAV OPTIRPE65
subretinale Verabreichung einer einzelnen niedrigen Dosis von AAV RPE65
Biologisch: AAV OPTIRPE65
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV RPE65
Mittlere Dosis AAV OPTIRPE65
subretinale Verabreichung einer einzelnen Zwischendosis von AAV RPE65
Biologisch: AAV OPTIRPE65
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV RPE65
Hochdosiertes AAV OPTIRPE65
subretinale Verabreichung einer einzelnen Hochdosis von AAV RPE65
Biologisch: AAV OPTIRPE65
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV RPE65

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: 5 Jahre
Sicherheit ist definiert als das Fehlen von ATIMP-bezogenen Sicherheitsereignissen
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung der Netzhautfunktion
Zeitfenster: 5 Jahre
Verbesserungen der Sehfunktion, wie durch visuelle Beurteilung festgestellt
5 Jahre
Verbesserung der Sehfunktion
Zeitfenster: 5 Jahre
Verbesserungen der Netzhautfunktion, beurteilt durch visuelle Beurteilung
5 Jahre
Verbesserung der Lebensqualität
Zeitfenster: 5 Jahre
Verbesserung der Lebensqualität des Teilnehmers, die anhand des QoL-Fragebogens messbar ist
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Mitarbeiter

Syne Qua Non Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

27. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MGT004
  • 2016-000898-20 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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