莱伯先天性黑蒙的长期随访基因治疗研究 OPTIRPE65（与 RPE 缺陷相关的视网膜营养不良65）
2024年4月10日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
在腺相关病毒载体 (AAV2/5-OPTIRPE65) 用于成人和儿童视网膜营养不良基因治疗的开放标签、多中心、I/II 期剂量递增试验之后对参与者的长期随访研究到 RPE65 (LCA2) 的缺陷
这项研究是针对在 I/II 期、开放标签、非随机、双中心、成人和儿童视网膜营养不良的剂量递增试验中接受 AAV2/5-OPTIRPE65 治疗的患者的长期随访研究与 RPE65 中的缺陷相关。
研究概览
详细说明
后续研究旨在收集有关在 OPTIRPE65 试验中使用 AAV2/5-OPTIRPE65 的长期安全性和有效性的数据。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
15
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 100年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
患者人群是那些参加过 OPTIRPE65 试验的具有 RPE65 基因突变的 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 患者。
描述
纳入标准：
- 在之前的开放标签 I/II 期剂量递增研究中注册并接受治疗，该研究涉及 AAV2/5-OPTIRPE65 的眼内给药
排除标准：
- 如果个人不愿意或不能满足研究的要求，他们将被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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低剂量 AAV OPTIRPE65
视网膜下施用单次低剂量 AAV RPE65
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不同剂量AAV RPE65的比较
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中剂量 AAV OPTIRPE65
视网膜下施用单次中间剂量的 AAV RPE65
|
不同剂量AAV RPE65的比较
|
|
高剂量 AAV OPTIRPE65
单次高剂量 AAV RPE65 的视网膜下给药
|
不同剂量AAV RPE65的比较
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
与治疗相关的不良事件发生率
大体时间：5年
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安全性定义为不存在与 ATIMP 相关的安全事件
|
5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
改善视网膜功能
大体时间：5年
|
通过视觉评估评估视觉功能的改善
|
5年
|
|
改善视觉功能
大体时间：5年
|
通过视觉评估评估视网膜功能的改善
|
5年
|
|
改善生活质量
大体时间：5年
|
通过 QoL 问卷衡量参与者生活质量的改善
|
5年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年11月1日
初级完成 (实际的)
2023年7月1日
研究完成 (实际的)
2023年7月1日
研究注册日期
首次提交
2016年7月22日
首先提交符合 QC 标准的
2016年10月25日
首次发布 (估计的)
2016年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月10日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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