Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgningsgenterapiundersøgelse for Leber Congenital Amaurosis OPTIRPE65 (nethindedystrofi forbundet med defekter i RPE65)

10. april 2024 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere efter et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en adeno-associeret virusvektor (AAV2/5-OPTIRPE65) til genterapi af voksne og børn med nethindedystrofi til defekter i RPE65 (LCA2)

Dette studie er et længerevarende opfølgningsstudie for patienter, der har fået AAV2/5-OPTIRPE65 i fase I/II, åbent, ikke-randomiseret, to-center, dosiseskaleringsforsøg hos voksne og børn med retinal dystrofi forbundet med fejl i RPE65.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Opfølgningsstudiet er designet til at indsamle data om langsigtet sikkerhed og effekt af AAV2/5-OPTIRPE65-administration i OPTIRPE65-studiet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center, University of Michigan Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patientpopulationen er dem med Leber Congenital Amaurosis (LCA) med genmutation RPE65, som har deltaget i OPTIRPE65-studiet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Blev optaget og behandlet i det tidligere åbne, fase I/II, dosiseskaleringsstudie, der involverede intraokulær administration af AAV2/5-OPTIRPE65

Ekskluderingskriterier:

  • Enkeltpersoner vil blive udelukket, hvis de er uvillige eller ude af stand til at opfylde kravene til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Lav dosis AAV OPTIRPE65
subretinal administration af en enkelt lav dosis AAV RPE65
Biologisk: AAV OPTIRPE65
sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65
Mellemdosis AAV OPTIRPE65
subretinal administration af en enkelt mellemdosis af AAV RPE65
Biologisk: AAV OPTIRPE65
sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65
Højdosis AAV OPTIRPE65
subretinal administration af en enkelt højdosis AAV RPE65
Biologisk: AAV OPTIRPE65
sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser relateret til behandlingen
Tidsramme: 5 år
Sikkerhed er defineret som fravær af ATIMP-relaterede sikkerhedshændelser
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af nethindens funktion
Tidsramme: 5 år
Forbedringer i visuel funktion vurderet ved visuel vurdering
5 år
Forbedring af den visuelle funktion
Tidsramme: 5 år
Forbedringer i nethindens funktion vurderet ved visuel vurdering
5 år
Forbedring af livskvalitet
Tidsramme: 5 år
Forbedring af deltagerens livskvalitet som kan måles ved QoL spørgeskema
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbejdspartnere

Syne Qua Non Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

27. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGT004
  • 2016-000898-20 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Øjensygdomme

Kliniske forsøg med AAV OPTIRPE65

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner