- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02946879
Langsigtet opfølgningsgenterapiundersøgelse for Leber Congenital Amaurosis OPTIRPE65 (nethindedystrofi forbundet med defekter i RPE65)
10. april 2024 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd
Langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere efter et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en adeno-associeret virusvektor (AAV2/5-OPTIRPE65) til genterapi af voksne og børn med nethindedystrofi til defekter i RPE65 (LCA2)
Dette studie er et længerevarende opfølgningsstudie for patienter, der har fået AAV2/5-OPTIRPE65 i fase I/II, åbent, ikke-randomiseret, to-center, dosiseskaleringsforsøg hos voksne og børn med retinal dystrofi forbundet med fejl i RPE65.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Opfølgningsstudiet er designet til at indsamle data om langsigtet sikkerhed og effekt af AAV2/5-OPTIRPE65-administration i OPTIRPE65-studiet.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
15
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patientpopulationen er dem med Leber Congenital Amaurosis (LCA) med genmutation RPE65, som har deltaget i OPTIRPE65-studiet.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Blev optaget og behandlet i det tidligere åbne, fase I/II, dosiseskaleringsstudie, der involverede intraokulær administration af AAV2/5-OPTIRPE65
Ekskluderingskriterier:
- Enkeltpersoner vil blive udelukket, hvis de er uvillige eller ude af stand til at opfylde kravene til undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
Lav dosis AAV OPTIRPE65
subretinal administration af en enkelt lav dosis AAV RPE65
|
sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65
|
Mellemdosis AAV OPTIRPE65
subretinal administration af en enkelt mellemdosis af AAV RPE65
|
sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65
|
Højdosis AAV OPTIRPE65
subretinal administration af en enkelt højdosis AAV RPE65
|
sammenligning af forskellige doser af AAV RPE65
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst af uønskede hændelser relateret til behandlingen
Tidsramme: 5 år
|
Sikkerhed er defineret som fravær af ATIMP-relaterede sikkerhedshændelser
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forbedring af nethindens funktion
Tidsramme: 5 år
|
Forbedringer i visuel funktion vurderet ved visuel vurdering
|
5 år
|
Forbedring af den visuelle funktion
Tidsramme: 5 år
|
Forbedringer i nethindens funktion vurderet ved visuel vurdering
|
5 år
|
Forbedring af livskvalitet
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring af deltagerens livskvalitet som kan måles ved QoL spørgeskema
|
5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juli 2023
Studieafslutning (Faktiske)
1. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. juli 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. oktober 2016
Først opslået (Anslået)
27. oktober 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MGT004
- 2016-000898-20 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Øjensygdomme
-
Stanford UniversityUnited States Department of Defense; Department of Health and Human Services og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
Stanford UniversityUnited States Department of Defense; Department of Health and Human Services og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
Aydin Adnan Menderes UniversityAfsluttetSygeplejerskeuddannelsen | Simuleringstræning | Eye TrackerKalkun
-
Hospital St. Joseph, Marseille, FranceUkendtMakuladegeneration Exudative Eye BilateralFrankrig
-
Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen UniversityIkke rekrutterer endnuAksial forlængelse | Unge og børn | Naked Eye 3D Vision Training | Visuel funktion
-
Olympic Ophthalmics, Inc.RekrutteringMicroBlepharoexfoliation, NuLids, iTEAR100, iLIDS100, Blepharitis, Dry Eye SyndromeForenede Stater
-
Yu-Hsin HsiehChang Gung University; Jonkoping University; Folke Bernadotte Stiftelsen; Stiftelsen... og andre samarbejdspartnereAfsluttetKommunikationsforstyrrelser | Selvhjælpsenheder | Eye-Gaze-teknologi | Alvorlige fysiske handicapSverige
-
Centre Hospitalier Universitaire, AmiensRekruttering
-
Centre Hospitalier Universitaire, AmiensRekrutteringFacial parese | Elektromyografi | Eye-trackingFrankrig
-
Cure CMDRekrutteringEmery-Dreifuss muskeldystrofi | Medfødt myastenisk syndrom | Limb-Girdle muskeldystrofi | Medfødt muskeldystrofi med ITGA7 (Integrin Alpha-7) mangel | Alfa-dystroglycanopati (medfødt muskeldystrofi og unormal glykosylering af dystroglycan med svær epilepsi) | Alfa-dystroglycanopati (medfødt muskeldystrofi... og andre forholdForenede Stater
Kliniske forsøg med AAV OPTIRPE65
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiv, ikke rekrutterendeTay-Sachs sygdom | Sandhoffs sygdomForenede Stater
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS PharmaAktiv, ikke rekrutterendeAchromatopsiDet Forenede Kongerige, Forenede Stater
-
MeiraGTx UK II LtdAfsluttetLeber medfødt amauroseDet Forenede Kongerige, Forenede Stater
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; EMAS PharmaAfsluttet
-
Libella Gene TherapeuticsUkendt
-
Libella Gene TherapeuticsUkendtKritisk lemmeriskæmiColombia
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Aktiv, ikke rekrutterendeRetinoschisis | X-LinkedForenede Stater
-
Libella Gene TherapeuticsUkendtAlzheimers sygdomColombia
-
Lantu BiopharmaIkke rekrutterer endnu
-
University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustAfsluttet