Estudo de Terapia Gênica de Acompanhamento de Longo Prazo para Amaurose Congênita de Leber OPTIRPE65 (Distrofia Retiniana Associada a Defeitos em RPE65)
10 de abril de 2024 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd
Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Participantes Após um Teste de Escalonamento de Dose de Fase I/II, Multicêntrico, Aberto de um Vetor de Vírus Adeno-associado (AAV2/5-OPTIRPE65) para Terapia Gênica de Adultos e Crianças com Distrofia Retiniana Devido a Defeitos em RPE65 (LCA2)
Este estudo é um estudo de acompanhamento de longo prazo para pacientes que receberam AAV2/5-OPTIRPE65 no estudo de escalonamento de dose de Fase I/II, aberto, não randomizado, de dois centros em adultos e crianças com distrofia retiniana associados a defeitos no RPE65.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo de acompanhamento é projetado para coletar dados sobre segurança e eficácia a longo prazo da administração de AAV2/5-OPTIRPE65 no estudo OPTIRPE65.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
15
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center, University of Michigan Health
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London, Reino Unido
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população de pacientes são aqueles com Amaurose Congênita de Leber (LCA) com mutação genética RPE65 que participaram do estudo OPTIRPE65.
Descrição
Critério de inclusão:
- Foram inscritos e tratados no estudo anterior de escalonamento de dose aberto, Fase I/II, envolvendo administração intraocular de AAV2/5-OPTIRPE65
Critério de exclusão:
- Os indivíduos serão excluídos se não quiserem ou não puderem atender aos requisitos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Baixa dose de AAV OPTIRPE65
administração subretiniana de uma única dose baixa de AAV RPE65
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comparação de diferentes doses de AAV RPE65
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Dose intermediária AAV OPTIRPE65
administração subretiniana de uma única dose intermediária de AAV RPE65
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comparação de diferentes doses de AAV RPE65
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AAV de alta dose OPTIRPE65
administração subretiniana de uma única dose alta de AAV RPE65
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comparação de diferentes doses de AAV RPE65
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de Eventos Adversos relacionados ao tratamento
Prazo: 5 anos
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A segurança é definida como a ausência de eventos de segurança relacionados ao ATIMP
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhora na função da retina
Prazo: 5 anos
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Melhorias na função visual avaliadas por avaliação visual
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5 anos
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Melhora na função visual
Prazo: 5 anos
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Melhorias na função da retina avaliadas por avaliação visual
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5 anos
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Melhora na qualidade de vida
Prazo: 5 anos
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Melhora na qualidade de vida do participante que é mensurável pelo questionário QoL
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de julho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de outubro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
27 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MGT004
- 2016-000898-20 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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