소아 낭포성 섬유증(CF) 피험자에서 VX-661/Ivacaftor의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구
2020년 2월 25일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del CFTR 돌연변이에 대해 낭포성 섬유증, 동형접합 또는 이형접합을 가진 6~11세 피험자에서 Ivacaftor와 병용하여 VX-661의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 연구
이것은 피험자에서 ivacaftor(IVA)와 병용한 tezacaftor(TEZ)의 약동학(PK), 안전성 및 내약성을 평가하는 3상, 2파트(파트 A 및 파트 B), 오픈 라벨, 다기관 연구입니다. F508del-CF 막횡단 전도 조절 단백질(CFTR) 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합인 CF가 있는 6~11세.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
83
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국
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New Hampshire
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Manchester, New Hampshire, 미국
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New York
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New York, New York, 미국
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국
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Austin, Texas, 미국
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Fort Worth, Texas, 미국
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Houston, Texas, 미국
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Norfolk, Virginia, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 시 신발 없이 체중이 15kg 이상인 피험자.
- 연구 프로토콜에 명시된 모든 유전자형은 파트 A에 적합합니다.
다음 유전자형은 파트 B에 적합합니다.
- F508del CFTR 돌연변이에 대해 동형접합성
- F508del CFTR 돌연변이에 대해 이형접합체이고 잔류 기능을 가질 것으로 예측되는 CFTR 돌연변이가 있는 두 번째 대립유전자가 있습니다.
- F508del CFTR 돌연변이에 대해 이형접합체이며 임상적으로 ivacaftor에 반응하는 것으로 입증된 게이팅 결함이 있는 두 번째 CFTR 대립유전자가 있습니다.
- 땀 염화물 값 ≥60mmol/L 또는 CF 진단과 일치하는 만성 부비동 및/또는 위장 질환으로 정의되는 CF 진단이 확인된 피험자. F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체인 피험자는 땀 염화물 값 ≥60mmol/L를 가져야 합니다.
- 스크리닝 방문에서 40% 포인트 이상의 ppFEV1을 갖는 피험자
- 스크리닝 방문에서 조사관이 간주하는 안정한 CF 질병을 가진 피험자.
- 14일(파트 A) 또는 24주(파트 B)까지 또는 해당되는 경우 안전 후속 방문을 통해 안정적인 CF 약물 요법을 계속 유지하려는 피험자.
- 정제를 삼킬 수 있는 피험자.
- 가임 여성 피험자는 연구 약물의 첫 번째 용량을 받기 전에 스크리닝 방문에서 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하고 1일 방문에서 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
- 성적으로 활동적인 가임 가능성이 있는 피험자는 피임 요건을 충족해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 방문에서 검토된 임의의 동반이환의 이력으로서 조사관의 의견으로는 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있습니다.
- 스크리닝 방문에서 연구 평가를 방해하거나 피험자에게 과도한 위험을 초래하는 임의의 임상적으로 유의한 검사실 이상.
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 28일 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체의 집락화.
- 스크리닝 방문에서 QTc >450 msec를 나타내는 표준 12 리드 ECG.
- 스크리닝 방문 시 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
- 조사 약물 연구에 진행 중이거나 이전에 참여했거나 스크리닝 30일 이내에 상업적으로 이용 가능한 CFTR 조절제 사용(승인된 적응증에 대해 의사가 처방한 Kalydeco 제외).
- 스크리닝 방문 또는 연구 약물의 첫 번째 용량 및/또는 제한을 유지하기 전에 지정된 기간 내에 제한된 약물 또는 음식의 사용.
- 백내장, 수정체 혼탁, Y-봉합사 또는 선별 방문 시 안과 검사 동안 안과의사가 임상적으로 유의한 것으로 결정한 층판 고리의 병력 또는 증거.
- 임신 및 간호 여성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A
체중이 25kg 미만인 참가자는 14일 동안 1일 1회 TEZ 50mg/IVA 75mg을 12시간마다 경구 투여 받았습니다. 체중이 25kg 이상인 참가자는 14일 동안 1일 1회 TEZ 50mg/IVA 150mg을 12시간마다 경구 투여 받았습니다. |
다른 이름들:
다른 이름들:
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실험적: 파트 B
체중이 40kg 미만인 참가자는 고정 용량 조합으로 TEZ 50mg/IVA 75mg을 아침에 1일 1회 경구 투여하고 IVA 75mg을 1일 1회 저녁에 24주 동안 경구 투여했습니다. 체중이 40kg 이상인 참가자는 TEZ 100mg/IVA 150mg을 고정 용량 조합으로 아침에 1일 1회 경구 투여하고 IVA 150mg을 1일 1회 저녁에 24주 동안 경구 투여했습니다. |
다른 이름들:
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: TEZ 및 IVA의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 1일차 및 14일차
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1일차 및 14일차
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파트 A: TEZ 및 IVA의 투여 간격(AUCtau) 동안 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 1일차 및 14일차
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1일차 및 14일차
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파트 B: 치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 28주차까지
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1일차부터 28주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 B: 무게의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 B: 신장의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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파트 A: TEZ 대사산물(M1-TEZ, M2-TEZ) 및 IVA 대사산물(M1-IVA, M6-IVA)의 Cmax
기간: 1일차 및 14일차
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1일차 및 14일차
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파트 A: TEZ 대사산물(M1-TEZ, M2-TEZ) 및 IVA 대사산물(M1-IVA, M6-IVA)의 AUCtau
기간: 1일차 및 14일차
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1일차 및 14일차
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파트 A: AE 및 SAE가 있는 참가자 수
기간: 1일차 ~ 28일차
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1일차 ~ 28일차
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파트 B: TEZ, TEZ 대사산물(M1-TEZ, M2-TEZ), IVA 및 IVA 대사산물(M1-IVA, M6-IVA)의 Cmax
기간: 16주차
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16주차
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파트 B: TEZ, TEZ 대사산물(M1-TEZ, M2-TEZ), IVA 및 IVA 대사산물(M1-IVA, M6-IVA)의 AUCtau
기간: 16주차
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16주차
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파트 B: 1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 24주차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: ppFEV1의 상대적 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: 연령 대비 체중 Z-Score의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 체중은 연령 대비 체중 z-점수로 분석되었습니다.
0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
더 높은 값은 더 높은 가중치를 나타냅니다.
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24주차 기준선에서
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파트 B: 연령 대비 신장 z-점수의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 키는 연령 대비 키 z-점수로 분석되었습니다.
0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
더 높은 값은 더 높은 높이를 나타냅니다.
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24주차 기준선에서
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파트 B: 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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BMI는 kg 단위의 체중을 평방 미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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24주차 기준선에서
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파트 B: BMI-for-age z-Score의 절대적 변화
기간: 24주차 기준선에서
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BMI는 체중(kg)을 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 BMI는 BMI-for-age z-score로 분석되었습니다.
0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
더 높은 값은 더 높은 BMI를 나타냅니다.
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24주차 기준선에서
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파트 B: 땀 염화물의 절대적인 변화
기간: 기준선부터 4주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 4주차까지
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파트 B: 땀 염화물의 절대적인 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 24주차까지
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파트 B: 수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대적 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선부터 24주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 31일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 25일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX15-661-113
- 2017-001164-38 (EudraCT 번호)
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