Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję VX-661/Iwakaftor u dzieci z mukowiscydozą (CF)

25 lutego 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 w celu oceny farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, homozygotami lub heterozygotami mutacji F508del CFTR

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3, 2-częściowe (część A i część B), oceniające farmakokinetykę (PK), bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych dawek tezakaftoru (TEZ) w skojarzeniu z iwakaftorem (IVA) u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del-CF transbłonowego białka regulującego przewodnictwo (CFTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

83

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby o masie ciała ≥15 kg bez butów podczas wizyty przesiewowej.
  • Wszystkie genotypy określone w protokole badania kwalifikują się w części A.

  • Następujące genotypy kwalifikują się w części B:

    • homozygota pod względem mutacji F508del CFTR
    • heterozygotyczne pod względem mutacji F508del CFTR i z drugim allelem z mutacją CFTR, która przewiduje funkcję resztkową.
    • heterozygota pod względem mutacji F508del CFTR i z drugim allelem CFTR z defektem bramkowania, co do którego wykazano klinicznie, że odpowiada na iwakaftor
  • Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy definiowani jako stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l lub przewlekła choroba zatok i płuc i/lub przewodu pokarmowego zgodna z rozpoznaniem mukowiscydozy. Osoby homozygotyczne pod względem mutacji F508del-CFTR muszą mieć stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l.
  • Pacjenci z ppFEV1 ≥40 punktów procentowych podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci ze stabilną mukowiscydozą uznaną przez badacza podczas wizyty przesiewowej.
  • Pacjenci, którzy chcą pozostać przy stałym schemacie leczenia mukowiscydozy do dnia 14 (część A) lub do tygodnia 24 (część B) lub, jeśli ma to zastosowanie, do wizyty kontrolnej w sprawie bezpieczeństwa.
  • Osoby, które są w stanie połykać tabletki.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty w dniu 1. przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Osoby w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą spełniać wymagania dotyczące antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej przeanalizowanej podczas wizyty przesiewowej, która w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika.
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem
  • Kolonizacja organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
  • Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG wykazujące QTc >450 ms podczas wizyty przesiewowej.
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego podczas wizyty przesiewowej.
  • Bieżący lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego lub stosowanie dostępnego w handlu modulatora CFTR (z wyjątkiem przepisanego przez lekarza Kalydeco w zatwierdzonych wskazaniach) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Stosowanie ograniczonych leków lub żywności w określonym czasie przed wizytą przesiewową lub pierwszą dawką badanego leku i/lub niechęć do utrzymania ograniczeń.
  • Występowanie lub objawy zaćmy, zmętnienia soczewki, szwu w kształcie litery Y lub pierścieni blaszkowatych, które zostały uznane za istotne klinicznie przez okulistę podczas badania okulistycznego podczas wizyty przesiewowej.
  • Samice w ciąży i karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A

Uczestnicy ważący <25 kg otrzymywali TEZ 50 mg raz dziennie/IVA 75 mg co 12 godzin doustnie przez 14 dni.

Uczestnicy ważący ≥25 kg otrzymywali TEZ 50 mg raz dziennie/IVA 150 mg co 12 godzin doustnie przez 14 dni.
Lek: IVA
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ
Inne nazwy:
  • VX-661
  • tezakaftor
Eksperymentalny: Część B

Uczestnicy o masie ciała <40 kg otrzymywali TEZ 50 mg/IVA 75 mg jako kombinację ustalonych dawek doustnie raz dziennie rano i IVA 75 mg doustnie raz dziennie wieczorem przez 24 tygodnie.

Uczestnicy ważący ≥40 kg otrzymywali TEZ 100 mg/IVA 150 mg jako kombinację ustalonych dawek doustnie raz dziennie rano i IVA 150 mg doustnie raz dziennie wieczorem przez 24 tygodnie.
Lek: IVA
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) TEZ i IVA
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 14
Dzień 1 i Dzień 14
Część A: Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu w odstępach między dawkami (AUCtau) TEZ i IVA
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 14
Dzień 1 i Dzień 14
Część B: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
Dzień 1 do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B: Bezwzględna zmiana wagi
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wzrostu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część A: Cmax metabolitów TEZ (M1-TEZ, M2-TEZ) i metabolitów IVA (M1-IVA, M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 14
Dzień 1 i Dzień 14
Część A: AUCtau metabolitów TEZ (M1-TEZ, M2-TEZ) i metabolitów IVA (M1-IVA, M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 14
Dzień 1 i Dzień 14
Część A: Liczba uczestników z AE i SAE
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
Dzień 1 do dnia 28
Część B: Cmax TEZ, metabolity TEZ (M1-TEZ, M2-TEZ), metabolity IVA i IVA (M1-IVA, M6-IVA)
Ramy czasowe: Tydzień 16
Tydzień 16
Część B: AUCtau TEZ, metabolity TEZ (M1-TEZ, M2-TEZ), IVA i metabolity IVA (M1-IVA, M6-IVA)
Ramy czasowe: Tydzień 16
Tydzień 16
Część B: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Względna zmiana ppFEV1
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana wyniku Z w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Masę ciała, dostosowaną do wieku i płci, analizowano jako z-score wagi do wieku. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Wyższe wartości wskazują na większą wagę.
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika z-Score dotyczącego wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Wzrost, dostosowany do wieku i płci, analizowano jako wynik z wzrostu dla wieku. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Wyższe wartości wskazują na wyższy wzrost.
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika z-Score BMI dla wieku
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w m^2. z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. BMI skorygowany o wiek i płeć analizowano jako wskaźnik z-score BMI dla wieku. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Wyższe wartości wskazują na wyższe BMI.
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 4
Część B: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX15-661-113
  • 2017-001164-38 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj