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一项评估 VX-661/Ivacaftor 在囊性纤维化 (CF) 儿科受试者中的药代动力学、安全性和耐受性的研究

2020年2月25日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项评估 VX-661 与 Ivacaftor 联合治疗 6 至 11 岁囊性纤维化、F508del CFTR 突变纯合子或杂合子受试者的药代动力学、安全性和耐受性的第 3 期开放标签研究

这是一项 3 期、2 部分（A 部分和 B 部分）、开放标签、多中心研究，评估多剂量 tezacaftor (TEZ) 与 ivacaftor (IVA) 在受试者中的药代动力学 (PK)、安全性和耐受性F508del-CF 跨膜电导调节蛋白 (CFTR) 突变纯合子或杂合子的 6 至 11 岁 CF 患者。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

83

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国
      • Palo Alto、California、美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国
      • Saint Petersburg、Florida、美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国
    • New Hampshire
      • Manchester、New Hampshire、美国
    • New York
      • Buffalo、New York、美国
      • New York、New York、美国
      • Syracuse、New York、美国
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国
    • Texas
      • Austin、Texas、美国
      • Fort Worth、Texas、美国
      • Houston、Texas、美国
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 在筛选访视时脱鞋体重≥15 公斤的受试者。
  • 研究方案指定的所有基因型都符合 A 部分的条件。

  • 以下基因型符合 B 部分的条件：

    • F508del CFTR 突变的纯合子
    • F508del CFTR 突变是杂合的，第二个等位基因带有 CFTR 突变，预计具有残余功能。
    • F508del CFTR 突变是杂合的，第二个 CFTR 等位基因具有门控缺陷，临床证明对 ivacaftor 有反应
  • 确诊为 CF 的受试者定义为汗液氯化物值≥60 mmol/L 或与 CF 诊断一致的慢性窦肺和/或胃肠道疾病。 F508del-CFTR 突变纯合子受试者的汗液氯化物值必须≥60 mmol/L。
  • 筛选访视时 ppFEV1 ≥ 40 个百分点的受试者
  • 研究者在筛选访视时认为患有稳定 CF 疾病的受试者。
  • 愿意在第 14 天（A 部分）或第 24 周（B 部分）或（如果适用）安全跟进访问期间保持稳定的 CF 药物治疗方案的受试者。
  • 能够吞服药片的受试者。
  • 有生育能力的女性受试者在接受第一剂研究药物之前，必须在筛选访视时进行血清妊娠试验阴性，在第 1 天访视时进行阴性尿液妊娠试验。
  • 性活跃的育龄对象必须符合避孕要求

排除标准：

  • 在筛选访视时审查的任何合并症的历史，根据研究者的意见，可能会混淆研究的结果或对受试者施用研究药物造成额外的风险。
  • 筛选访视时任何具有临床意义的实验室异常，这些异常会干扰研究评估或对受试者造成不当风险。
  • 第 1 天前 28 天内出现急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部恶化或肺部疾病治疗发生变化
  • 与肺部状态更快下降相关的生物体定植。
  • 标准 12 导联 ECG 在筛选访视时显示 QTc >450 毫秒。
  • 筛选访视时实体器官或血液移植史。
  • 在筛选后 30 天内正在进行或先前参与研究性药物研究或使用市售 CFTR 调节剂（医生开出的 Kalydeco 用于批准的适应症除外）。
  • 在筛选访视前的指定时间内使用受限药物或食物或首次服用研究药物和/或不愿维持限制。
  • 白内障、晶状体混浊、Y 形缝线或层状环的病史或证据由眼科医生在筛选访视的眼科检查期间确定为具有临床意义。
  • 怀孕和哺乳的女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：甲部

体重 <25 kg 的参与者接受 TEZ 50 mg 每天一次/IVA 75 mg q12h 口服，持续 14 天。

体重≥25 kg 的参与者接受 TEZ 50 mg 每天一次/IVA 150 mg q12h 口服，持续 14 天。
药品：IVA
其他名称：
  • VX-770
  • 依伐卡托
药品：技术开发区
其他名称：
  • VX-661
  • 特扎卡夫托
实验性的：B部分

体重 <40 kg 的参与者接受 TEZ 50 mg/IVA 75 mg 作为固定剂量组合，每天早上口服一次，IVA 75 mg 每天晚上口服一次，持续 24 周。

体重≥40 kg 的参与者接受 TEZ 100 mg/IVA 150 mg 作为固定剂量组合，每天早上口服一次，IVA 150 mg 每天晚上口服一次，持续 24 周。
药品：IVA
其他名称：
  • VX-770
  • 依伐卡托
药品：TEZ/IVA
其他名称：
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
A 部分：TEZ 和 IVA 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 14 天
第 1 天和第 14 天
A 部分：TEZ 和 IVA 给药间隔期间浓度与时间曲线下的面积 (AUCtau)
大体时间：第 1 天和第 14 天
第 1 天和第 14 天
B 部分：出现治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 28 周
第 1 天到第 28 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
B 部分：重量的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
从第 24 周的基线
B 部分：高度的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
从第 24 周的基线
A 部分：TEZ 代谢物（M1-TEZ、M2-TEZ）和 IVA 代谢物（M1-IVA、M6-IVA）的 Cmax
大体时间：第 1 天和第 14 天
第 1 天和第 14 天
A 部分：TEZ 代谢物（M1-TEZ、M2-TEZ）和 IVA 代谢物（M1-IVA、M6-IVA）的 AUCtau
大体时间：第 1 天和第 14 天
第 1 天和第 14 天
A 部分：出现 AE 和 SAE 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 28 天
第 1 天到第 28 天
B 部分：TEZ、TEZ 代谢物（M1-TEZ、M2-TEZ）、IVA 和 IVA 代谢物（M1-IVA、M6-IVA）的 Cmax
大体时间：第 16 周
第 16 周
B 部分：TEZ、TEZ 代谢物（M1-TEZ、M2-TEZ）、IVA 和 IVA 代谢物（M1-IVA、M6-IVA）的 AUCtau
大体时间：第 16 周
第 16 周
B 部分：1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从基线到第 24 周
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
从基线到第 24 周
B 部分：ppFEV1 的相对变化
大体时间：从基线到第 24 周
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
从基线到第 24 周
B 部分：年龄别体重 Z 分数的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
z-score 是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。 根据年龄和性别调整的体重被分析为年龄别体重 z 分数。 z 得分为 0 等于平均值​​，被认为是正常的。 较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。 较高的值表示较高的权重。
从第 24 周的基线
B 部分：年龄别身高 z 得分的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
z-score 是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。 根据年龄和性别调整的身高被分析为年龄别身高 z 分数。 z 得分为 0 等于平均值​​，被认为是正常的。 较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。 较高的值表示较高的高度。
从第 24 周的基线
B 部分：体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以平方米为单位的身高 (m^2)。
从第 24 周的基线
B 部分：年龄别 BMI z 分数的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
BMI 定义为以 kg 为单位的体重除以以 m^2 为单位的身高。 z-score 是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。 根据年龄和性别调整后的 BMI 被分析为 BMI-for-age z 分数。 z 得分为 0 等于平均值​​，被认为是正常的。 较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。 较高的值表示较高的 BMI。
从第 24 周的基线
B 部分：汗液氯化物的绝对变化
大体时间：从基线到第 4 周
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
从基线到第 4 周
B 部分：汗液氯化物的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
使用经批准的收集设备收集汗液样本。
从基线到第 24 周
B 部分：囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量患有囊性纤维化的参与者的健康相关生活质量。 呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
从基线到第 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年11月1日

初级完成 (实际的)

2018年9月1日

研究完成 (实际的)

2018年9月1日

研究注册日期

首次提交

2016年10月18日

首先提交符合 QC 标准的

2016年10月31日

首次发布 (估计)

2016年11月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年3月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年2月25日

最后验证

2020年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX15-661-113
  • 2017-001164-38 (EudraCT编号)

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