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嚢胞性線維症 (CF) の小児被験者における VX-661/Ivacaftor の薬物動態、安全性、および忍容性を評価するための研究

2020年2月25日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del CFTR変異のホモ接合体またはヘテロ接合体である6歳から11歳の嚢胞性線維症の被験者を対象に、イバカフトールと組み合わせたVX-661の薬物動態、安全性、および忍容性を評価する第3相非盲検試験

これは、第 3 相、2 パート (パート A およびパート B)、非盲検、多施設試験であり、被験者における ivacaftor (IVA) と組み合わせたテザカフトール (TEZ) の複数回投与の薬物動態 (PK)、安全性、および忍容性を評価します。 F508del-CF 膜貫通コンダクタンス調節タンパク質 (CFTR) 変異のホモ接合体またはヘテロ接合体である、6 歳から 11 歳の CF 患者。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

83

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ
      • Palo Alto、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ
    • New Hampshire
      • Manchester、New Hampshire、アメリカ
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ
      • New York、New York、アメリカ
      • Syracuse、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ
      • Fort Worth、Texas、アメリカ
      • Houston、Texas、アメリカ
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～11年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -スクリーニング訪問時に靴を履いていない体重が15kg以上の被験者。
  • 研究プロトコルで指定されているすべての遺伝子型は、パート A で適格です。

  • 次の遺伝子型は、パート B で適格です。

    • F508del CFTR 変異のホモ接合体
    • F508del CFTR 変異のヘテロ接合体であり、残存機能を持つと予測される CFTR 変異を持つ 2 番目の対立遺伝子を持つ。
    • F508del CFTR 変異のヘテロ接合体であり、ivacaftor 応答性であることが臨床的に実証されているゲーティング欠陥を伴う 2 番目の CFTR 対立遺伝子を持つ
  • -汗の塩化物値≥60mmol / Lとして定義されたCFの診断が確認された被験者、またはCFの診断と一致する慢性副鼻腔肺および/または胃腸疾患。 F508del-CFTR変異のホモ接合体である被験者は、汗の塩化物値が60mmol/L以上でなければなりません。
  • -スクリーニング訪問時にppFEV1が40パーセントポイント以上の被験者
  • -スクリーニング訪問時に治験責任医師が判断した安定したCF疾患の被験者。
  • -14日目（パートA）または24週目（パートB）まで、または該当する場合は、安全フォローアップ訪問まで、安定したCF投薬計画を継続する意思のある被験者。
  • 錠剤を飲み込める方。
  • 出産の可能性のある女性被験者は、スクリーニング来院時に血清妊娠検査が陰性であり、試験薬の初回投与を受ける前の1日目の来院時に尿妊娠検査が陰性である必要があります。
  • -性的に活発な出産の可能性のある被験者は、避妊要件を満たす必要があります

除外基準:

  • -スクリーニング訪問でレビューされた併存疾患の病歴は、研究者の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性があります。
  • -スクリーニング訪問時の臨床的に重大な検査異常で、研究評価を妨害するか、被験者に過度のリスクをもたらす。
  • -急性の上気道または下気道感染症、肺の増悪、または1日目の前28日以内の肺疾患の治療の変更
  • 肺状態のより急速な低下に関連する微生物の定着。
  • スクリーニング訪問時にQTc>450ミリ秒を示す標準12リードECG。
  • -スクリーニング訪問時の固形臓器または血液移植の履歴。
  • -治験薬研究への継続中または以前の参加、または市販のCFTRモジュレーターの使用（承認された適応症について医師が処方したKalydecoを除く） スクリーニングから30日以内。
  • -スクリーニング来院または治験薬の初回投与前の指定された期間内の制限された薬物または食物の使用、および/または制限を維持したくない。
  • -白内障、水晶体混濁、Y縫合糸、またはラメラリングの病歴または証拠 スクリーニング訪問時の眼科検査中に眼科医によって臨床的に重要であると判断された。
  • 妊娠中および授乳中の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パートA

体重が 25 kg 未満の参加者は、TEZ 50 mg を 1 日 1 回/IVA 75 mg q12h を 14 日間経口投与されました。

体重が 25 kg 以上の参加者は、TEZ 50 mg を 1 日 1 回、IVA 150 mg を 12 時間ごとに 14 日間経口投与されました。
薬：IVA
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：TEZ
他の名前：
  • VX-661
  • テザカフトル
実験的：パートB

体重が 40 kg 未満の参加者は、固定用量の組み合わせとして TEZ 50 mg/IVA 75 mg を朝に 1 日 1 回、IVA 75 mg を 1 日 1 回夕方に 24 週間経口投与されました。

体重が 40 kg 以上の参加者は、固定用量の組み合わせとして TEZ 100 mg/IVA 150 mg を朝に 1 日 1 回、IVA 150 mg を 1 日 1 回夕方に経口で 24 週間受けました。
薬：IVA
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：TEZ/IVA
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート A: TEZ および IVA の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：1日目と14日目
1日目と14日目
パート A: TEZ および IVA の投与間隔 (AUCtau) 中の濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：1日目と14日目
1日目と14日目
パート B: 治療に伴う有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) のある参加者の数
時間枠：1日目から28週目まで
1日目から28週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート B: 体重の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
24週目のベースラインから
パート B: 高さの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
24週目のベースラインから
パート A: TEZ 代謝物 (M1-TEZ、M2-TEZ) および IVA 代謝物 (M1-IVA、M6-IVA) の Cmax
時間枠：1日目と14日目
1日目と14日目
パート A: TEZ 代謝物 (M1-TEZ、M2-TEZ) および IVA 代謝物 (M1-IVA、M6-IVA) の AUCtau
時間枠：1日目と14日目
1日目と14日目
パート A: AE および SAE のある参加者の数
時間枠：1日目～28日目
1日目～28日目
パート B: TEZ、TEZ 代謝物 (M1-TEZ、M2-TEZ)、IVA、および IVA 代謝物 (M1-IVA、M6-IVA) の Cmax
時間枠：16週目
16週目
パート B: TEZ、TEZ 代謝物 (M1-TEZ、M2-TEZ)、IVA、および IVA 代謝物 (M1-IVA、M6-IVA) の AUCtau
時間枠：16週目
16週目
パート B: 1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから24週目まで
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ベースラインから24週目まで
パート B: ppFEV1 の相対的変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ベースラインから24週目まで
パート B: 年齢ごとの体重 Z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 年齢と性別で調整された体重は、年齢に対する体重の z スコアとして分析されました。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 値が大きいほど、重量が大きいことを示します。
24週目のベースラインから
パート B: 身長と年齢の Z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 年齢と性別で調整された身長は、年齢に対する身長の z スコアとして分析されました。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 値が高いほど、身長が高いことを示します。
24週目のベースラインから
パート B: 体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
BMI は、体重 (kg) を身長 (m^2) で割ったものとして定義されました。
24週目のベースラインから
パート B: 年齢ごとの BMI の z スコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
BMI は、体重 kg を身長 m^2 で割ったものとして定義されました。 Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 年齢と性別で調整されたBMIは、年齢ごとのBMI zスコアとして分析されました。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 値が高いほど、BMI が高いことを示します。
24週目のベースラインから
パート B: 汗の塩化物の絶対変化
時間枠：ベースラインから 4 週目まで
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
ベースラインから 4 週目まで
パート B: 汗の塩化物の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
ベースラインから24週目まで
パート B: 嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。 呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
ベースラインから24週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年11月1日

一次修了 (実際)

2018年9月1日

研究の完了 (実際)

2018年9月1日

試験登録日

最初に提出

2016年10月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年10月31日

最初の投稿 (見積もり)

2016年11月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年3月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年2月25日

最終確認日

2020年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX15-661-113
  • 2017-001164-38 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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